中國科學家近日在《自然》在線上發表了有關自閉症研究的最新成果，他們通過基因工程的方法成功讓轉基因猴「患上」了自閉症，這些轉基因猴表現出與人類自閉症患者極為相似的症狀表徵，如社交障礙、重複性刻板動作、焦慮抑鬱、情緒異常等。人們不禁要問，這項研究能否逆向找到最終治癒人類自閉症的「鑰匙」？
新華社記者就此專訪了該報告通訊作者、中科院上海生科院神經科學研究所研究員仇子龍。
讓猴子「患上」自閉症，轉基因怎麼個「轉」法？
自閉症，也稱孤獨症，是一類多發於青少年的發育性神經精神疾病，輕者存在交流障礙、重複機械性動作，重者發育遲緩、智力低下甚至自殘。近年來，全球自閉症患病率逐年增加，卻一直無藥根治。
即便如此，科學家們對自閉症的研究和理解卻日漸深入。也許科學家目前還不知道怎麼「消滅」自閉症，但他們已經可以通過轉基因手段讓猴子「患上」自閉症。
仇子龍說，自閉症的病發並不是因為神經系統出現了嚴重而明顯的損傷，而是與神經系統的發育和功能紊亂有關。在影響人類神經系統調控的眾多基因中，一個名叫MeCP2的基因非常關鍵。研究發現，這種基因無論過少還是過多，都會導致自閉症，唯有其表達量保持一種精妙的平衡，才能正常工作。
為了進一步研究MeCP2基因的工作機理，仇子龍研究組與蘇州非人靈長類平臺孫強博士利用基因編輯技術，將人類的MeCP2基因有效地插入食蟹猴的基因組之中，且能夠精準地實現只在神經系統中進行表達。
業內專家表示，這為研究自閉症的發病過程提供一個重要的觀察窗口，並為最終找到自閉症治療方案提供了一個可供測試的動物模型。
從試驗小鼠到試驗猴子，科學家對自閉症有哪些新發現？
事實上，圍繞MeCP2基因，多年來科學界已有一定積累。科學家曾經成功在小鼠身上轉入了MeCP2基因，結果顯示，轉基因小鼠呈現出與人類自閉症非常相似的表型特徵，為科學家尋找治療自閉症的方法提供了便利。
然而，人類自閉症的病發畢竟涉及多種複雜的高級神經活動，如果要為臨床研究與治療提供更為有力的支持，在小鼠上做試驗難免有些「捉襟見肘」，於是，科學家們將目光瞄準到更高級的動物模型和更複雜的神經系統。
從試驗小鼠到試驗猴子，科學家果然有了新發現!一方面，這些轉基因猴與對照組同類相比，與焦慮相關的行為有所增加，同時社交行為顯著減少。說明它們具有與人類相似的自閉症表現。另一方面，進一步研究還顯示，這種轉基因猴可通過生殖將改變的基因遺傳給下一代，而第二代轉基因猴也表現出社交時間下降等症狀。這說明自閉症的遺傳特性在轉基因猴模型中得到了較好體現。
人類距離治癒自閉症還有多遠？
既然科學家已通過基因工程技術讓猴子「患上」了自閉症，那麼人類何時能夠找到治癒自閉症的良方呢？
仇子龍說，轉基因猴為自閉症的臨床治療提供了前所未有的動物模型和試驗平臺。此前，由於自閉症患者通常為幼兒，溝通困難且無法正確遵守指令，科學家們一直沒有獲得高質量的腦成像實驗結果，這就導致目前科學家們仍然無法確定究竟是哪部分腦區與自閉症密切相關。
「有了患有自閉症的轉基因猴，科研人員就能深入研究自閉症究竟影響了哪些大腦區域，進而有針對性地開展幹預和治療性研究。」仇子龍說。
記者獲悉，目前相關研究人員正在對自閉症猴進行詳細的腦成像研究，並藉助基因編輯工具，對這些攜帶自閉症基因的轉基因猴進行基因治療。他們期望可以在自閉症影響最重要的腦區將轉入的自閉症基因敲除，探索能否扭轉被基因決定的命運，從而最終治癒自閉症。