瑞德西韋在美獲批成「孤兒藥」?只是獲得資格,並不代表能上市

3月24日，國內多家媒體報導「瑞德西韋在美獲批成孤兒藥」的新聞，引發輿論密切關注。

經騰訊醫典查證，美國食品藥品監督管理局（FDA）於3月23日授予吉利德科學尚未上市的抗病毒藥物瑞德西韋（remdesivir）「孤兒藥」（Orphan Drug Designation）的資格，適應證為新冠肺炎（COVID-19）。

（圖1：瑞德西韋獲批「孤兒藥」資格的審批表。翻譯自美國FDA官網）

但這並不是說，瑞德西韋已經是獲批上市的「孤兒藥」了。

目前，瑞德西韋還處於「Not FDA approved for orphan indication」（註：還沒有獲得「孤兒藥」用途的上市批准）的狀態，未來需要等到瑞德西韋在全球開展的Ⅲ期臨床試驗結果揭曉，並經過美國FDA按新藥審批流程進行一系列審評後，才有望真正獲得「孤兒藥」的特殊待遇。

「孤兒藥」到底是什麼？有何特殊之處？

孤兒藥，其實是從英文「orphan drug」直譯過來，與失去父母的孤兒無關，而是指為患有罕見疾病的群體提供的藥物。因此，孤兒藥準確的意思是「罕見病藥物」。

按照美國FDA的定義，「孤兒藥」是用於美國境內患病人數少於20萬的疾病的藥物、診斷試劑及疫苗，涉及白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、戈謝病等6000多種罕見病。

根據美國1983年頒發的《孤兒藥法案》，其境內治療病人數少於20萬的藥品，可申請「孤兒藥」資格，一旦藥物獲批上市，將獲得稅收抵免、新藥申請費減免等優惠。

從1983年~2015年期間，美國大約有3580個新藥獲得「孤兒藥」資格，500個孤兒藥已經批准上市。

獲得「孤兒藥」資格

對瑞德西韋加速上市意義重大

通常，美國FDA對新藥Ⅲ期臨床試驗的患者招募數量要求在千名以上，正值新冠疫情期，這無疑會大大拉長瑞德西韋臨床試驗的周期和試驗難度。

對於當前處於疫情高峰期的歐美國家來說，每往後拖一分一秒，都是極大的損失。

而獲得「孤兒藥」資格後，瑞德西韋可以進入快速審批通道，臨床試驗所需人數更少，可能只需要一兩百人的臨床數據，就有望進入審批環節，極大地縮短臨床試驗到審批上市的時間。

不僅如此，如果未來瑞德西韋能夠成功上市，吉利德科學還將享受7年的市場獨佔期（exclusivity）等優惠政策，即7年內任何藥廠不得仿製該藥物用於獲批適應證領域的治療。

全球有5項臨床試驗進行中

不能寄託於等待批准上市

不過，決定瑞德西韋能否以「孤兒藥」的身份上市，關鍵還是在臨床試驗的最終療效結果。

嚴格的Ⅲ期臨床試驗，會確證瑞德西韋在治療新冠肺炎患者中的有效性，生產商目前提供的同期用藥病例，還不足以證實瑞德西韋治療新冠肺炎的有效性，這只能通過全球正在開展的多項臨床試驗來明確。

從既往動物試驗和針對伊波拉病毒的臨床試驗來看，瑞德西韋具有廣譜抗病毒活性，在體外和體內動物模型中顯示了對多種新興病毒病原體的活性，包括伊波拉病毒、馬爾堡病毒、中東呼吸症候群（MERS）和非典型性肺炎（SARS）病毒。

但是，對於中度或者重度新冠肺炎患者的治療作用，目前還沒有任何臨床試驗支持。

目前，全球瑞德西韋有5項用於治療新冠肺炎的Ⅲ期臨床試驗還在進行中，包括由中日友好醫院在中國湖北牽頭展開的兩項臨床試驗、美國國家過敏和傳染病研究所（NIAID）領導的臨床試驗以及吉利德科學在全球範圍內發起的兩項臨床試驗，備受全球矚目。

按照瑞德西韋「孤兒藥」獲得資格後，美國FDA對臨床試驗數據要求降低的支持政策，如果最早開展的中國臨床試驗能夠在4月份率先公布且結果是陽性，美國FDA即可能以此為依據有條件批准瑞德西韋上市。

需要提醒的是，磨刀不誤砍柴工，加快新藥研發很重要，但全球各國和地區不能將戰勝新冠肺炎的希望完全寄託於未批准上市的瑞德西韋，而應採取科學、嚴格的全民防疫措施。

中國在抗擊疫情中，積累了大量成功經驗：如疫情信息公開；早發現，早隔離，早診斷，早治療；集中患者、集中專家、集中資源、集中救治；應收盡收、應治盡治；外防輸入、內防擴散……各國落實這些防疫措施可能比坐等「特效藥」更為重要。

審稿專家：吳一波| 北京大學藥學院 臨床藥學碩士

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作者：張廣有

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