據日本共同社報導,日本厚生勞動省13日決定,將疑難病症脊髓性肌肉萎縮症的基因治療藥「Zolgensma」列為公共醫療保險適用對象,藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)。用藥對象為未滿2歲的患者。雖然只需使用一次即完成治療,但這是醫保適用藥的日本國內最高價格。最快20日適用。厚勞省向中央社會保險醫療協議會(厚勞相的諮詢機構)提議後獲得了批准。
Zolgensma於2019年5月被FDA批准上市,由於是一種潛在的一次性治癒療法,Zolgensma的定價為210萬美元,被喻為製藥史上單價最貴的藥物。2016年FDA批准的首個治療SMA的療法渤健Spinraza,第一年費用為75萬美元,之後每年是37.5萬美元。Zolgensma的定價為Spinraza十年治療費用的一半。