2020年05月10日訊 /
生物谷BIOON/ --瑞典製藥公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）近日宣布，評估Gamifant（emapalumab）治療原發性噬血細胞性淋巴組織細胞增多症（HLH）療效和安全性的關鍵II/III期臨床研究（NCT01818492）的結果已於2020年5月7日發表於國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）。
HLH是一種罕見的炎症症候群，通常發生在生命的第一年內，若得不到
診斷和治療，很快會致命。2018年11月，Gamifant獲美國
FDA批准上市，是第一個也是唯一一個獲批治療原發性HLH的藥物，該藥目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。
NEJM上發表的結果顯示，Gamifant治療的總緩解率（ORR）超過60%，治療後病情緩解並繼續進行造血
幹細胞移植（HSCT）的患者，存活率非常高，達到了90%。研究期間，Gamifant的安全性良好。
原發性HLH是一種非常罕見的高度炎症症候群，通常出現在嬰兒期，但也可見於成人，與高發病率和高死亡率相關。這種危及生命的疾病的特點是免疫失調和失控的炎症反應。短期治療目標是抑制炎症反應、控制疾病的急性發作，使患者順利進行造血
幹細胞移植（HSCT）。
HLH是一種免疫調節紊亂性疾病，其中許多細胞因子紊亂。臨床前數據顯示，幹擾素γ（IFNγ）在這種疾病的發病機制中起著中心作用。
Gamifant是一種幹擾素γ（INFγ）阻斷抗體，於2018年11月底獲美國FDA批准，用於難治性、復發性或進展性疾病或對常規HLH療法不耐受的原發性HLH兒童（新生兒及以上）和成人患者。之前，
FDA已授予Gamifant孤兒藥資格、突破性藥物資格、罕見兒科疾病資格、優先審查資格。
Gamifant具有一種靶向作用模式。此次批准，使Gamifant成為全球首個專門治療HLH的藥物，標誌著原發性HLH臨床治療領域24年來的首個重大突破。Gamifant由Novimmune SA公司研製。2018年7月，Sobi以4.52億美元收購Novimmune SA，獲得了這款藥物。
NEJM上發表的這項研究，是一項全球性、多中心、開放標籤、單臂、關鍵性研究，共入組了34例年齡≤18歲的原發性HLH患者，評估了Gamifant與地塞米松聯合用藥，其中地塞米松劑量在研究期間可以逐漸降低。34例患者中，7例在入組研究前未接受過治療（初治組），27例接受過常規治療（經治組）。所有患者在入組研究時均有活動性疾病，經治組27例患者接受常規治療期間或之後病情惡化或復發、或接受常規療法未獲得滿意應答、或因副作用無法繼續接受常規治療。
截至2017年7月20日，接受Gamifant治療的34例患者中，有26例完成了研究。數據顯示：（1）在完成8周治療後，經治組（n=27）和整個研究組（n=34）分別有63%、65%的患者病情緩解，這些百分比顯著高於預先指定的40%的無效假設閾值（分別為p=0.02和p=0.005）。（2）經治組（n=27）和整個研究組（n=34）分別有70%、65%的患者能夠開展造血
幹細胞移植並且接受了移植。（3）在最後一次觀察中，經治組（n=27）、整個研究組（n=34）分別有74%、71%的患者仍然存活。（4）患者移植後表現出非常高的存活率，經治組和整個研究組接受了移植的患者中，12個月存活率分別為89.5%、90.2%。
安全性方面，Gamifant與任何器官毒性無關，治療期間有10例患者出現嚴重感染，1例因播散性組織胞漿菌病停用Gamifant。最常報告的
不良反應（≥20%）是感染、
高血壓、輸液相關反應和發熱。（生物谷Bioon.com）