要麼不做，要做就做最好的——這，一直是北京生命科學研究所（以下簡稱「北生所」）所長王曉東的座右銘。
2004年4月，憑藉在細胞凋亡領域的傑出成就，41歲的王曉東當選美國國家科學院院士，成為改革開放之後中國大陸20多萬留美人員中獲此榮譽的第一人。
「作為一名華人科學家，無論走到哪裡、有多大成就，祖國還是祖國。」2003年，他應邀回國創辦了我國科技體制改革的試驗田——北生所。5年之後，由10位全球頂尖科學家組成的國際科學指導委員對該所進行了實地評估，得出的結論是：世界上沒有任何其它研究所能在如此短的時間裡，在國際科研領域佔據如此重要的席位。
2011年初，王曉東做出一個大膽決定：發起創辦百濟神州（北京）生物科技有限公司（以下簡稱「百濟神州」），研發全球領先的抗癌新藥。短短幾年，已有3個靶向型小分子新藥在澳大利亞完成一期臨床，所看到的療效和副作用明顯優於其它同類藥物；1個免疫抗腫瘤新藥已完成臨床前研發，不久將在澳大利亞開展臨床試驗。
「研發抗癌新藥是我義不容辭的責任」
王曉東從事的細胞凋亡研究，旨在揭示細胞生長與死亡的規律，從而為癌症等疑難雜症治療提供重要的理論依據。自1996年獨立領導實驗室至今，他在國際學術刊物上發表論文50多篇，被同行引用5萬多次，獲得多項重大突破。
但王曉東並沒有因此滿足。相反，他時常感到不安。
「因為我的研究與癌症有關，回國後經常有人問：你有沒有更好的治療方法？」王曉東說，「特別是近些年，親朋好友中得癌症的越來越多，而多數癌症到了晚期基本上無藥可治，患者只能等死。」他沉默片刻後說，「這些事讓我深受刺激。理論和概念是治不了病的，研發抗癌新藥是我義不容辭的責任。」
同時讓王曉東既興奮而又憂慮的，是近年來全球抗癌新藥研發的迅猛勢頭。「經過過去幾十年的研究積累，國外在抗腫瘤新藥研發方面進展迅速，在靶向藥物和免疫抗腫瘤藥物領域不斷有新藥上市。與傳統的放化療相比，這兩類藥物就像『精巧炸彈』，療效明顯、可持續，而且副作用很小，許多患者獲得了新生。」王曉東說，由於我國新藥研發能力薄弱，一些患者被迫通過走私購買價格昂貴的外國藥，一個療程的藥費高達幾十萬元人民幣。「如果長此以往，不僅對患者無法交代，我國的醫藥產業也將更加受制於人。」
心動不如行動。2011年初，他和具有十多年製藥公司管理經驗的美國企業家歐雷強籌資3200萬美元，聯手創辦了百濟神州。
「如果發現我們研發的新藥沒有國外的好，就堅決放棄」
公司成立之初，王曉東就和歐雷強達成共識：要做就做全球最好的抗癌新藥。
怎樣才能做到全球最好？王曉東的回答是：高打高舉，不走尋常路——
投資1億元人民幣，從全球購置最好的儀器設備，建成世界一流的化學藥物實驗室和生物藥物實驗室；
不惜重金，從默沙東、輝瑞、強生等跨國企業中聘請了20多位管理、研發骨幹，組建了150多人的高水平、多學科研發團隊；
不單攻一個藥物，而是瞄準國際前沿，從小分子靶向化學新藥和大分子免疫抗腫瘤生物新藥兩路進發，同時布局10多個新藥的研發……
最讓王曉東驕傲的，是百濟神州超強的藥物檢驗能力。「我們組建了50多人的藥檢團隊——即便是最知名的跨國製藥企業，也沒有這麼大比例的人做藥檢。」 王曉東告訴記者，「這樣我們就能夠在藥物研發的每個階段都進行檢測，結果不好的就停掉，以最大限度地節省資源、少走彎路。與此同時，國外最新的藥物專利發表後，我們很快就能進行解析，並跟自己正在開發的藥物進行對比，如果發現我們研發的新藥沒有國外的好，就堅決放棄，重新設計新的藥物。」
「晚期肺癌的生存期一般不超過3個月，澳大利亞的一位患者吃我們的藥已經一年零兩個月了」
深厚的科學背景、強大的研發能力和科學的研發策略，使百濟神州的新藥研發很快「開花結果」。他們研發的兩個靶向型藥物BGB－283、BGB－290，引起了德國老牌製藥企業默克的極大興趣。2013年11月，經過嚴格的考察、檢測、評估，默克旗下的生物製藥公司默克雪蘭諾與百濟神州籤署協議，出資5億美元購買了這兩個藥物的海外市場開發權，創造了我國新藥研發歷史上的一個裡程碑。
更讓王曉東高興的，是這兩個藥物和另外一個靶向藥物BGB－311均已在澳大利亞完成了一期臨床。臨床結果顯示，這3個藥物分別對黑色素瘤、卵巢癌、淋巴腫瘤等多種癌症療效顯著，而且副作用很小，明顯優於同類其他藥物。
「參加臨床試驗的84位病人都是處於癌症晚期、生命垂危的患者，服用我們的藥物後，病情或者得到控制、或者明顯好轉。」王曉東告訴記者，「晚期肺癌的生存期一般不超過3個月，澳大利亞的一位患者吃我們的藥已經一年零兩個月了，現在還活得好好的。」
此外，免疫抗腫瘤藥物BGB－317也完成了臨床前研發，其潛力優於美國的兩個同類新藥。「BGB－317將於6月初在澳大利亞的5家醫院開展臨床，在美國的臨床試驗也將很快進行。」王曉東說。
「我唯一感到難受的，是我們研發的新藥不能很快讓國內患者用上」
5月13日，百濟神州完成第二輪融資，來自美國華爾街的3家生物科技投資基金和國內的高瓴、中信產業基金，為其注資9700萬美元。加上2014年的第一輪融資，百濟神州已在國內外資本市場上獲得2億美元投資——對於新藥尚未上市的企業來說，如此高額的融資在國內還找不出第二家。
「當然，我們也有難過的時候。」王曉東笑著說，新藥研發不僅燒錢，而且風險極高，設計、生產、工藝開發……哪一個環節出了問題，項目就前功盡棄。「我們開始研發的四五個項目都失敗了，企業最困難的時候帳上只有1萬多塊錢。多虧了歐雷強滿世界借錢，才度過了難關。」
「困難對我來說不是問題。」王曉東說，「我唯一感到難受的，是我們研發的新藥不能讓國內患者很快用上。」
原來，BGB-283等3個藥物的臨床試驗申請是在國內和澳大利亞同時遞交的。結果，後者在5個工作日內就批准了，國內則一直在「排隊」。據介紹，由於我國藥品臨床試驗審批過程異常緩慢，這3個新藥在國內至今尚未獲準開展臨床。進展最快的BGB-283，光在國家食藥監管總局藥品評審中心（CDE）光「排隊」就花了1年多，到今年2月才進入評審，最快要到下半年才能開展一期臨床。其餘兩個藥物還在「排隊」，不知等到什麼時候才能進入評審。
「我一位朋友的媽媽是甲狀腺癌晚期，他得知BGB－283在澳大利亞的臨床結果後，懇切希望能用我們的藥，並一再表示『自願用藥、後果自負』，但我實在沒法給——這個藥在國內的臨床試驗都沒做，我給他就是犯法。」王曉東很無奈，「明知道我們研發的新藥能治他媽媽的病，但卻不能給人家用，你說難受不難受？」
讓他稍覺欣慰的，是這個問題已經得到藥檢部門的重視。前不久，國家食藥監管總局領導專程到中關村調研，聽了王曉東的反映後，當即表示要認真研究。
「這三個新藥在國內獲準上市後，我們願意以大眾能承受的價格銷售。」王曉東說，「一方面我們的研發成本可以通過海外市場彌補，同時這也是我們創辦公司、研發新藥的初衷——讓國內癌症患者用上全世界最好的國產新藥。」