2020-12-10 12:43 來源:澎湃新聞·澎湃號·政務
原創 苗文娟等 藥葫蘆娃
我們今天的故事要從一位白血病患兒講起~
2010年,美國一位名叫Emily Whitehead的5歲小女孩被診斷出患有B細胞急性淋巴細胞白血病,曾兩次復發,命懸一線。在2012年,她接受了一種實驗性的新療法——CAR-T細胞免疫療法。在經歷嚴重的細胞因子炎症風暴之後,她奇蹟般地重獲新生。迄今為止,Emily已成功治癒9年。
這一案例為我們帶來了今天的主人公,「活的藥物」——CAR-T細胞免疫治療藥物。它到底是何方神聖?
「定向巡航飛彈」CAR-T,你了解嗎?
CAR-T全稱為嵌合抗原受體T細胞(chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T)。想要了解CAR-T細胞免疫治療藥物這個天團,我們得先來認識下它的兩名團員:CAR和T。
「T」就是我們體內大名鼎鼎的免疫T細胞,它是保衛我們身體的「戰士」,專門消滅來犯的敵人。但是為了不錯殺「無辜」,大多數時候T細胞會處於沉睡狀態,只有被激活後才發揮殺傷作用。
而CAR(「嵌合抗原受體」)則是一種人為設計的、用來幫助T細胞識別腫瘤的裝置,就相當於「定位導航儀」。
當CAR與T組合,就成為令腫瘤細胞聞風喪膽的殺手天團——CAR-T細胞免疫治療藥物。它能夠精準識別並消滅腫瘤細胞,堪稱「定向巡航生物飛彈「。
CAR-T細胞免疫治療藥物活力無限
與傳統藥物不同,CAR-T細胞免疫治療藥物是以患者自身細胞為原料生產的一種高度個性化定製藥物。製備此藥物,首先需要從患者血液中採集T細胞,並根據所選靶點在體外對這些細胞進行基因改造,即給它們裝上可以識別腫瘤細胞表面抗原的CAR。改造後的CAR-T在體外大量擴增後,再被回輸到患者體內與腫瘤細胞展開戰鬥。所以說,CAR-T細胞免疫治療藥物是真正具有生命力的戰士。
更重要的是,相較於傳統的化療、放療、靶向治療等,在血液惡性腫瘤治療中,CAR-T細胞免疫治療取得了以往任何一種治療手段都無法達到的高臨床緩解率。
「腫瘤殺手」亦有無奈
CAR-T細胞免疫治療藥物治療血液腫瘤雖取得了驕人的成績,但並非完美無缺。因自身特點的限制,目前CAR-T細胞免疫藥物主要用於B細胞相關的血液腫瘤,而非靶向實體瘤的治療。且CAR-T細胞免疫治療藥物可能帶來諸多不良反應,例如細胞因子風暴、低丙種球蛋白血症、脫靶效應暴發性噬血細胞性淋巴組織細胞增生症等,嚴重的不良反應甚至會威脅患者生命。
雖然CAR-T細胞免疫治療藥物的應用在不斷改進,但其存在的潛在不良反應尚未得到徹底的解決。因此,在制定治療方案時還需依據患者情況謹慎地選擇。
作者:中國醫學科學院血液病醫院 苗文娟、張胤、劉苑
審核專家:中國醫學科學院血液病醫院 副主任藥師 嚴海泓
解放軍總醫院第四醫學中心藥劑藥理科 主任藥師 劉皈陽
本篇榮獲2020年藥學科普作品徵集活動 文字組 優秀獎
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原標題:《血液腫瘤治療界的「天團」——CAR-T細胞免疫治療藥物》
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