來源：華夏時報
原標題：國家醫保談判首日：近百種藥品經歷激烈比價，高值罕見病藥物或無緣進醫保？
圖為國家醫保談判首日，藥企人員聚集在門口等消息 崔笑天/攝
本報記者崔笑天 北京報導
12月14日，在最低溫達到零下13度的北京，一群醫藥人與媒體記者苦守在全國人大會議中心門口。這是2020年國家醫保目錄藥品談判的首日，近百種藥品將經歷殘酷的競爭，以此換取進入國家醫保目錄的「門票」。
每家藥企的「談判團」由三人組成，多為老闆加研發人員的組合。據《華夏時報》記者在現場了解，今年醫保談判的規則幾乎與去年一致：國家醫保局先確定醫保支付預期價，由企業「盲報」價格兩次，兩次報價均超過預期價15%的藥品將會出局。
「要是這次能談下來，大家就能好好過個年了。」一位在現場等候的藥企人員如此感嘆。大部分藥企是在今年8月收到通知並開始籌備，經歷了準備階段、申報階段、專家評審階段，終於熬到了本輪談判和競價階段。
雖然無法看到場內情況，但一位談判結束後的藥企代表坦言「降價幅度非常高」。多家藥企代表均步履匆匆，面色平靜看不出悲喜，向現場迅速聚攏尋求採訪的媒體記者拋下一句「保密」「醫保局不讓說」便迅速離場。
這次談判，公眾關注的焦點聚集在PD-1以及罕見病藥物領域。根據去年的經驗，醫保目錄談判的成功率為64.7%，150個參與談判的藥品，有97個談判成功，其中，抗癌藥（22個）、慢性病用藥（14個）及罕見病用藥（7個）佔了大頭。
不過，如今醫保談判結果未出，罕見病行業內悲觀情緒已現。「對於高值罕見病藥品進國家醫保，今年整體比較悲觀，估計很難談下來。」一位業內人士無奈地告訴《華夏時報》記者。
高值罕見病藥物或無緣談判
12月14日，已有罕見病藥企開始談判。據財新報導，一名罕見病藥企代表稱，所涉及的談判藥品已在浙江、山東等多地準入地方醫保，此次亦是作為地方醫保品種參與談判，今年各方態度都比較務實，自己準備的第一輪報價即是先前提交談判材料時的意願支付價，兩輪結束後看最終能否談成。
在9月18日，國家醫保局公示了《2020年國家醫保藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》，包括708個產品。據病痛挑戰公益基金會整理，該名單覆蓋了SMA（脊髓性肌萎縮症）、多發性硬化、戈謝病、黏多糖貯積症、法布雷病、龐貝病、血友病等13種罕見病的18種藥物，其中諾西那生鈉注射液、注射用阿加糖酶β、艾美賽珠單抗注射液年費用均在百萬以上。
不過，這708個產品僅是申報名單，究竟有多少通過了形式審查，國家醫保局並未公布，其中又有多少高值罕見病藥物得以進入今天的國家醫保談判，仍未可知。但就自媒體「八點健聞」報導，一位接近醫保局的專家表示，年費用自費超過30萬的罕見病藥物可能沒有資格進入談判。
對此，行業人士已有預期。業內的一種看法是，高值罕見病藥物或很難進入今年醫保談判。所謂「高值」，指的是年花費在50萬以上的藥物，比如這次出現在申報名單裡，8月份引起廣泛討論的「70萬一針」的SMA天價救命藥——諾西那生鈉注射液。
在醫保局層面，近日亦有風向透露。12月10日，國家醫保局回復了全國人大代表班宇俠提出的「關於創新醫保支付機制和罕見病醫保多方支付機制的建議」。國家醫保局稱，據統計，目前已在我國上市且有適應症的50餘種藥品中，已有40餘種納入了國家醫保藥品目錄。而「對於部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由於遠超基金和患者承受能力等原因，無法被納入基本醫保支付範圍」。
北京鼎臣醫藥管理諮詢公司創始人史立臣向《華夏時報》記者分析了箇中原因：「醫保是『保基本』，是普惠性的，納入目錄內的藥物基本都是使用量特別大，疾病人群特別大的。而罕見病單病種患者群體小，所以短期內高值罕見病藥品基本不會進入國家醫保目錄。」
史立臣進一步指出，一方面，由於醫保蛋糕的盤子有限，罕見病藥物又相對昂貴，所以決策者一定會非常謹慎，考慮到各地的醫保使用情況，最後做出決定。另一方面，帶量採購也好，國家醫保目錄談判也好，基本上納入的品種都存在競品，而罕見病藥物又稱孤兒藥，幾乎沒有競品，也就不能比價，降價空間有限。
地方醫保可以進行更多探索
不過，就罕見病藥物「高值」的問題，北京病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗對《華夏時報》記者表示，這或許是一種誤解。一是相比於部分腫瘤新藥，罕見病藥物的價格並沒有很高。二是這些藥物適用的患者群體也極少，整個群體的總花費不會很高。「現在總在提高值，讓大家都覺得罕見病用藥好像都很貴，我覺得不能這麼算。從價格上來講，從使用的人數上來講，總的花費並不高。」
同時，王奕鷗也認為罕見病藥物進醫保，與醫保「保基本」的理念並不矛盾。「這些藥物，都是患者唯一的救命藥，他們就指著這一兩種藥物，來維持基本生命，這和醫保的理念是一致的。」
值得注意的是，罕見病患者有望在5年左右看到高值藥進醫保的希望，在這背後，是由帶量採購推動的醫保支付比例的調整加速。
史立臣表示，在美國，20%-25%的保險費用，是用來支付使用量最大的仿製藥物，剩下的75-80%，支付的是專利藥物和罕見病藥物，這個支付結構是比較合理的。而中國恰恰相反。「80%左右的費用都用來支付仿製藥了，沒有錢去支付專利藥物和罕見病藥物。只有（支付結構）扭轉過來，比如30%-40%去支付仿製藥和中藥，餘下的50%-60%的比例去支付專利藥物和罕見病藥物，得達到這個程度，（罕見病藥物）才可能往裡進。」
而在如今帶量採購加速推進、仿製藥價格大大下降的背景下，「也就5年左右的時間，就能看到一些罕見病藥物進入醫保」。史立臣說。
未來可期，而當下，如何保障罕見病群體的用藥？國家層面上的統一政策並不多，而是以各地自行探索為主。其中，一些經濟發達、醫保結餘較多的省份，會走得更遠一些。比如2019年，浙江省建立了罕見病用藥保障機制，根據當地政策，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。
「雖然進國家醫保目錄有難度，但在地方醫保層面，還是有很大空間的。」王奕鷗表示，她所在的病痛挑戰基金會，近年來一直致力於推動建立罕見病多方共付機制，也就是由政府、公益機構、商業保險以及企業共同來為「天價」罕見病藥物買單。其中，政府支付的比例需要佔到80%-90%，餘下幾方則起到補充作用。「目前我們的罕見病醫療援助工程在浙江、山西、山東的項目都推的比較好，接下來還會覆蓋河北。」
與此同時，除了支付模式的探索，國內藥企也需要在研發方面持續發力。目前，罕見病特效藥幾乎均由國外藥企研發，價格普遍高昂。
那麼，國內藥企在罕見病新藥研發領域，是否有希望重現如今抗癌藥賽道的熱情？史立臣坦言這還需要國家的引導。「罕見病藥物研發的成本非常高，周期也比較長，風險比較大。一些發達國家的做法是，對研發罕見病藥物的企業，政府會進行資金、政策等支持，如果缺少這種引導與支持，罕見病患者人數少，很多企業是不願意投入研發的。」