治療兒童生長激素缺乏症!維昇藥業中國首個未修飾長效(每周1次)人...

2020-12-16 生物谷

2019年10月27日訊 /

生物谷

BIOON/ --維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）是一家致力於內分泌相關疾病治療、將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司。近日，該公司宣布，TransCon人生長激素（TransCon hGH）的III期

臨床試驗

申請已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏症的III期臨床研究。


TransCon人生長激素將成為中國首個未經修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續釋放與每日一次製劑同樣的人生長激素。就在最近，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏症的孤兒藥認證 。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應用。


TransCon人生長激素，是全球唯一採用 「暫時連接 （Transient Conjugation）」專利技術設計的人生長激素前藥。該藥物的作用機制有別於其它技術的長效生長激素類似物。其可以保證在人體內持續 7天釋放未經修飾的、具有活性的人生長激素，確保具有活性的人生長激素在體內的組織分布和每日一次的重組生長激素（rhGH）保持一致 。目前該藥物已經在歐美完成生長激素缺乏症兒童的關鍵性III期臨床研究（heiGHt研究），一線數據在今年3月的美國內分泌年會（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內分泌年會上公布。TransCon人生長激素在治療52周後的年化生長速率顯著優於每日一次的重組人生長激素（兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該結果也證明了利用TransCon技術的TransCon 人生長激素的與眾不同。


生長激素缺乏症（GHD）指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發病率約為1/10000～1/1000[2]。兒童單純性GHD表現為身材矮小，生長速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時男性平均身高143釐米，女性130釐米。GHD兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5%的兒科GHD患者有低血糖但在生長激素治療後改善[3]。GHD也會影響兒童智力及整體的幸福感。


GHD治療是一個長期過程，往往需要治療數年，累計數千次的每日一次皮下注射治療，導致患者依從性差、治療負擔重，無法實現預期的治療目標。據文獻報導，多達70%的GHD兒童對每日注射依從性不佳。而患者對治療依從性的差異可能造成臨床診療實踐中治療效果的差異[4][5][6]。此次III期

臨床試驗

的牽頭單位華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授表示：「注射頻率低，治療負擔輕，療效優於傳統每日一次的重組人生長激素，且不增加安全性顧慮的藥物正是臨床及患者真正所需。」


根據國務院近日印發了關於實施健康中國行動（2019-2030）的意見，到2022年和2030年，5歲以下兒童生長遲緩率分別要低於7%和5%[7]。維昇藥業執行長盧安邦指出：「滿足目前GHD臨床治療未被滿足的需求與實施健康中國行動以降低兒童生長遲緩率的總體目標密切相關。TransCon人生長激素獲批在中國開展III期

臨床試驗

，維昇藥業作為TransCon人生長激素在大中華區的獨家授權研發及銷售企業，將以此為起點與中國兒科內分泌專家一起，全力推進TransCon 人生長激素在中國的上市計劃，為中國罹患GHD的兒童帶來全球領先的治療方案，幫助實現預期治療目標，造福更多患兒獲得健康的未來。」


關於TransConTM技術


TransCon是指「暫時連接」。TransCon技術平臺通過創新的技術開發新的治療方案，以優化包括有效性、安全性和給藥頻率在內的治療效果。TransCon分子包括3個部分：未經修飾的母體藥物，保護母體藥物的惰性

載體

分子和將兩者暫時連接起來的連接結構。當3部分結合後，

載體

分子可以使得母體藥物失活並且不被機體清除。當注射至人體內，在生理條件的pH和溫度下，有活性的、未經修飾的母體藥物將以可控的方式釋放出來。由於母體藥物是未經修飾的，因此可以維持其原有的藥理機制。TransCon技術可以廣泛的應用於各種治療領域的蛋白質、多肽或小分子，可以全身或局部應用。

2018年，丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma與維梧資本（Vivo Captital）合資，建立維昇藥業，聚焦大中華區，致力於將Ascendis Pharma旗下的內分泌罕見病治療方案在大中華區的開發及推廣，覆蓋中國大陸、香港、澳門和臺灣等地區。（生物谷Bioon.com）


相關焦點

  • 兒童生長激素缺乏症新藥!新型長效生長激素TransCon hGH在美國申請...
    2020年06月28日訊 /生物谷BIOON/ --丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了每周一次長效生長激素TransCon hGH（lonapegsomatropin）的生物製品許可申請（BLA），該藥是一種人生長激素（hGH）長效前藥，每周給藥一次，用於治療兒童生長激素缺乏症
  • 首個未經修飾的長效人生長激素 III 期臨床試驗獲批
    ，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏症的臨床研究。TransCon 人生長激素將成為中國首個未經修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續釋放與每日一次製劑同樣的人生長激素。近期，TransCon 人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏症的孤兒藥認證1。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應用。
  • 中國首個未經修飾的長效人生長激素即將在國內開展 III 期臨床研究
    【2019 年 10 月 25 日，中國上海】——專注於內分泌相關疾病治療的維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其 TransCon 人生長激素向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交的 III 期臨床試驗申請已經獲得批准，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏症的臨床研究。
  • 兒童生長激素缺乏症新藥!美國FDA受理新型長效生長激素TransCon...
    2020年09月05日訊 /生物谷BIOON/ --丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理每周一次長效生長激素TransCon hGH（lonapegsomatropin）的生物製品許可申請（BLA），該藥是一種人生長激素（hGH）長效前藥，每周給藥一次，用於治療兒童生長激素缺乏症（GHD
  • 維昇藥業宣布TransCon人生長激素獲得美國和歐盟孤兒藥資格認定
    Ascendis Pharma於2020年4月15日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予TransCon人生長激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認定，用以治療生長激素缺乏症（GHD）。 TransCon人生長激素是生長激素的研究性長效前藥，目前已開發成為每周一次使用的GHD治療藥物。
  • 200億長效生長激素市場 「王者爭霸」 誰將獨領風騷?
    文 | 甜橙生長激素缺乏症即人們常說的侏儒症，是由於腦垂體的生長激素分泌功能障礙引起的。生長激素缺乏症會影響兒童的身體發育，比如比同齡兒童身高矮、體重輕等。未接受治療的患有生長激素缺乏症的兒童生長發育受損、脂肪含量增加、肌肉量減少和骨密度下降，並導致心血管疾病風險增加。
  • 200億長效生長激素市場,「王者爭霸」,誰將獨領風騷?
    200億長效生長激素市場，「王者爭霸」，誰將獨領風騷？來源：藥智網|甜橙生長激素缺乏症即人們常說的侏儒症，是由於腦垂體的生長激素分泌功能障礙引起的。生長激素缺乏症會影響兒童的身體發育，比如比同齡兒童身高矮、體重輕等。未接受治療的患有生長激素缺乏症的兒童生長發育受損、脂肪含量增加、肌肉量減少和骨密度下降，並導致心血管疾病風險增加。
  • 新型長效生長激素TransCon hGH在美申請上市 中國處於3期臨床
    丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了每周一次長效生長激素TransCon hGH（lonapegsomatropin）的生物製品許可申請（BLA），該藥是一種人生長激素（hGH）長效前藥，每周給藥一次，用於治療兒童生長激素缺乏症（GHD）。
  • 百億長效生長激素市場風口期已至,有望進一步激發稀缺產品價值釋放
    據相關知情人士透露，進行此輪融資的同時維昇藥業也在秘密籌備赴港上市工作，且初步估值已逾10億美元。 維昇藥業獲得機構熱捧的背後，反映的是資本市場對於長效生長激素產品市場的關注。據智通財經APP了解，維昇藥業旗下的核心產品為TransCon人生長激素，用於治療「生長激素缺乏症」。
  • 兒童生長激素缺乏症新藥!新型長效生長激素TransCon hGH(每周一次...
    2019年10月22日訊 /生物谷BIOON/ --丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日宣布，歐盟委員會（EC）已授予每周一次長效生長激素TransCon Growth Hormone（hGH）治療兒童生長激素缺乏症（GHD）的孤兒藥資格（ODD）。
  • 兒童生長激素缺乏症每周一次長效藥物somatrogon在FDA進入審查
    輝瑞（Pfizer）與OPKO Health公司近日聯合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理somatrogon的生物製品許可申請（BLA），該藥是一種長效人生長激素（hGH），每周用藥一次，用於治療生長激素缺乏症（GHD）兒科患者。FDA已指定《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標日期為2021年10月。
  • TransCon 人生長激素獲得美國和歐盟孤兒藥資格認定
    TransCon 人生長激素是生長激素的研究性長效前藥，目前已開發成為每周一次使用的 GHD 治療藥物。TransCon 人生長激素通過釋放相同的生長激素分子來維持與每日人生長激素治療相同的作用方式。目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應用於臨床1。
  • 成人生長激素缺乏AGHD 金賽增生長激素長效水劑患者治療招募
    成人生長激素缺乏AGHD 金賽增生長激素長效水劑患者治療招募 時間: 2019-06-27 16:33  來源: 求醫網   編輯: 志飛 　　經國家藥品監督管理局批准(批件號：2014L02149
  • 每周注射一次!諾和諾德長效人生長激素在中國獲批臨床
    公開資料顯示，這款產品已於今年8月底獲得美國FDA批准用於生長激素缺乏症（GHD）成年患者，成為首款每周僅需在皮下注射一次的長效人類生長激素（hGH）療法。這些患者在研究前至少三個月從未接受過生長激素治療或停止了其他生長激素製劑的治療，並被隨機分配接受每周somapacitan，每周安慰劑或每天生長激素注射治療。在為期34周的治療期結束時，每周服用somapacitan的患者，平均軀幹脂肪含量下降了1.06％，安慰劑和每日生長激素組這一數據分別為0.47％和2.23％。
  • 成人生長激素缺乏症新藥!諾和諾德Sogroya獲美國FDA批准:首個每周...
    美國食品和藥物管理局（FDA）近日批准諾和諾德（Novo Nordisk）每周一次長效生長激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用於成人治療生長激素缺乏症（GHD）。值得一提的是，在治療成人GHD方面，Sogroya是第一個每周只需皮下注射一次的人生長激素（hGH）療法，而其他經FDA批准的hGH製劑必須每天注射。
  • 兒童生長激素缺乏症新藥!輝瑞每周一次長效藥物somatrogon 3期臨床...
    2020年10月09日訊 /生物谷BIOON/ --輝瑞（Pfizer）與OPKO Health公司近日聯合公布了評估每周一次長效人生長激素somatrogon治療生長激素缺乏症（GHD）兒童3期臨床研究C0311002的陽性頂線結果。
  • 福安藥業參股優諾金 介入長效生長激素領域
    上證報中國證券網訊福安藥業12月23日晚間宣布，當天其子公司慶餘堂製藥攜控股股東汪天祥與林殿海等6人籤署了《股權轉讓及增資協議》，優諾金生物工程(蘇州)有限責任公司按投前3.3億元估值，慶餘堂以4950萬元受讓其15%股份，同時以3400萬元認購其新增註冊資本51.51萬元，合計取得優諾金
  • 維昇藥業完成1.5億美元B輪融資:紅杉中國領投,奧博資本等跟投
    據悉，維昇藥業B輪融資的資金將用於加速推進維昇藥業同類最佳的產品管線在大中華區的臨床研發，並為下一階段發展建立強大的商業化基礎。「感謝現有股東以及新投資方們對公司創新管線產品以及內分泌醫學研究專業背景團隊的信心和支持。內分泌治療領域在國內前景廣闊，尚存巨大的未被滿足的臨床需求。國內的標準治療方案與美國或者歐洲相比，仍顯欠缺。」
  • 諾和諾德成人生長激素療法在美上市,國內市場誰與爭鋒
    Sogroya是FDA批准的首款成人長效人生長激素（hGH），患者僅需每周1次皮下注射給藥，而其他經FDA批准的hGH製劑必須每天注射。 Somapacitan是由天然的hGH經過修飾以增強其與血漿蛋白白蛋白的結合，使其適合每周一次給藥。目前，Somapacitan正開發用於治療生長激素缺乏症（GHD），包括成人和兒童。
  • 中外藥企爭奪「增高」市場,重組人生長激素藥物受寵
    近日，國家藥品監督管理局（NMPA）批准了諾和諾德公司研發生產的重組人生長激素注射液諾澤增加「Noonan症候群所致的兒童身材矮小」的適應症申請。與此同時，長春高新(000661.SZ)旗下金賽藥業、安科生物(300009.SZ)、諾澤等公司均推出了重組人生長激素藥物用以治療矮小症，重組人生長激素藥為何能夠吸引這麼多中外藥企爭奪？