鐮狀細胞病血管閉塞性危象的預後及生物標誌物評估

2020-12-27 澎湃新聞

鐮狀細胞病血管閉塞性危象的預後及生物標誌物評估

2020-10-28 15:41 來源：澎湃新聞·澎湃號·湃客

原創 梅斯醫學 MedSci梅斯

導語：在SCD相關臨床試驗中，採用患者報告的VOC天數作為潛在終點，可準確監測院外疼痛。

鐮狀細胞病(SCD)的臨床試驗通常集中於對疼痛性血管閉塞性危象(vaso-occlusive crises，VOC)的醫療保健實踐。SCD患者疼痛性VOC是由鐮狀紅細胞阻塞血管切斷了對相應器官組織的血液供應引發的，可持續幾天。疼痛性VOC可採用止痛藥治療緩解，也可能會自行緩解，但也可能會發生嚴重的併發症，如感染、中風等。

可惜的是，目前尚沒有客觀的、可量化的疼痛生物標記物存在，疼痛也不是VOCs特有的，加上不同患者的就診率也不同，VOC患者的預後尚未完全明確。

Pittman等人進行了一項非幹預性、縱向、為期6個月的研究，旨在開發可鑑別有無就診的SCD患者是否發生VOC的工具。

研究設計方案

受試SCD患者佩戴活動記錄儀，記錄睡眠和活動。SCD患者使用電子患者報告預後(ePRO)工具記錄疼痛、用藥、疲勞和日常功能。患者在經歷VOC疼痛時進行自我報告(VOC日)。每3周收集一次生物標誌物(非VOC)。自我報告VOC後會進行血液採集。

患者報告的VOC事件及其持續時間

該項研究招募到了37名SCD患者，其中35人完成了研究。受試者報告了114例VOC事件和346個VOC天數，其中分別62.3%和78.3%的受試者是在家中自我治療。ePRO和活動記錄儀記錄了疼痛、功能、疲勞、活動和睡眠等指標；與非VOC日相比，VOC日中的這些指標都發生了顯著變化。

VOC時生物標誌物的變化

在VOC日收集的生物標誌物與非VOC基線值相比顯著變化，包括白細胞-血小板聚集、基於微流控的血細胞粘附、白細胞介素-6、C-反應蛋白、白細胞介素-10、腫瘤壞死因子-α和凝血酶-抗凝血酶。

綜上所述，該研究表明，在SCD相關臨床試驗中，採用患者報告的VOC天數作為潛在終點，可準確監測院外疼痛；顯示了生物標記物和活動的變化，或可有助於改進VOC的診斷和評估。

原始出處：

Debra Pittman, et al. Evaluation of Longitudinal Pain Study in Sickle Cell Disease (ELIPSIS) by Electronic Patient-Reported Outcomes, Actigraphy, and Biomarkers. Blood. October 16, 2020.

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原標題：《Blood：鐮狀細胞病血管閉塞性危象的預後及生物標誌物評估》

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