血友之家理事長關濤講述二十年心路歷程

原創作者： 醫脈通 來自醫脈通血液科

導讀

血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，一生中會有無數次出血，故被稱作「玻璃娃娃」。關濤也是其中的一員，出生7個月就被確診為血友病，12歲時雙腿不能行走，從此坐上輪椅。2000年他自發創辦「中國血友之家」公益組織，用關愛和援助為血友病患者搭建了一個康復家園。二十年來，關濤一直為提高全國血友病患者的生活質量不斷努力著，用自己的愛心溫暖著更多的人。在2020年「世界血友病日」到來之際，醫脈通有幸邀請關濤老師進行了採訪，與我們分享創辦「血友之家」的心路歷程，以及血友病治療的改變和對未來的展望。

關濤

中國血友之家會長

北京血友之家罕見病關愛中心理事長

醫脈通：「血友之家」創辦至今已有二十年，已經成為廣大血友病患者溝通和交流的重要平臺。作為「血友之家」的發起人，能否和我們分享一下，您當初成立這個公益組織的初衷是什麼？「血友之家」經歷了怎樣的發展歷程？

關濤老師

二十年前，國內的血友病治療情況很差，當時我只是想為患者做點什麼來改變狀況。血友病是一種罕見病，找病友很難，2000年，我們成立了 「中國血友之家」，建立了網站。通過這個平臺，全國各地的血友病患者可以聚在一起，有了歸屬感，這其實是我們的第一步。隨著病友越來越多，我們也越來越了解大家面對疾病還有一些共同的困難，便開始探索對病友進行幫助和治療，一路走到今天。

「血友之家」經歷了幾個發展階段，從剛開始病友聚集，到後來給病友們提供一些幫助，讓大家找到彼此的依靠和溫暖。之後在醫保政策方面也做了一些工作，比如與政府溝通藥品供應，相關醫保政策推進。如今我們作為一個自發組織，也有能力去救助一些貧困的病友，我們就是這樣一步一步往下走的。

醫脈通：「血友之家」近年來開展了哪些項目，有沒有哪些讓您印象深刻的故事或者瞬間可以分享一下？

關濤老師

我們開展的項目比較多，主要圍繞這麼幾方面：首先是救助貧困病友，因病致貧、因病返貧，這一情況，在我們這個群體中很多，這也是我們目前做的最多的，通過籌集善款幫助到那些需要幫助的病人，這是我們作為慈善組織一個很重要的工作。其次，作為患者組織，我們在推動醫保政策，藥物供應這些方面也做了很多工作，我覺得在今天看來它的意義更大。

以患者為中心是一個願景，然而這個願景離真正實現還有一定距離。比如患者的需求到底是什麼，其實很多時候，政府、醫務工作者和相關的企業或者社會沒有辦法更直接去了解，但作為患者組織，我們能夠在第一時間發現這些問題，比如藥品供應短缺、在疾病治療上患者遇到的困難，我們也會向相關的部門反應。如何尋找並努力滿足患者需求，是一個需要思考的問題，這也是「血友之家」的工作方向。今天我們也在嘗試，通過血友病患者大數據來呈現，患者真實世界情況。

醫脈通：2020年「世界血友病日」即將到來，在這天「血友之家」將會舉辦哪些活動，其意義是什麼？

關濤老師

今年「世界血友病日」，我們的活動受疫情影響會少很多，主要是開展一些線上活動，比如患教會。其目的是讓病友們更好的了解血友病相關的知識，繼而能夠做到更好的治療。其實血友病如今的治療觀念和治療方法與以往大不相同，所以病友們需要掌握這些最新的知識。每年的「世界血友病日」，我們還會進行公眾宣傳，我們也希望能夠通過各方的平臺，為血友病患者發聲，讓更多的民眾知曉有這麼一個群體的存在。血友病的知曉率太低，這是罕見病治療面臨的一個巨大困難，所以我們也會做一些公眾宣傳。

醫脈通：血友病是一種遺傳性的終生性疾病，患者自出生體內就缺乏一種凝血因子，那麼您認為在兒童時期進行規範的治療對患者將來的預後會產生什麼影響？艾美賽珠單抗在兒童血友病的治療中與以往的方案有什麼不同，其療效如何？

關濤老師

與以往相比，血友病的治療方法和預後已經發生了巨大的變化，通過及早、有效的治療，血友病患者可以像正常人一樣生活。在兒童時期進行規範治療非常重要，如果在血友病還沒有導致其他病變時，通過有效的藥物使疾病得到很好的控制，那麼患者在成年後可能就不會有身體上的殘疾。反之，如果在兒童時期沒有得到規範治療，常常會導致不可逆的併發症，在成年後就很難改善，所以我們在兒童血友病的治療上需要做更多的功課。

我認為艾美賽珠單抗是一個真正意義上的血友病A預防治療藥物。這個藥物是全新的，也顛覆了很多患者或醫生對於預防治療的理解。首先，艾美賽珠單抗療效非常好，可預防或顯著減少血友病患兒的出血風險。

其次，由於兒童活潑好動，並且靜脈很細，特別是嬰幼兒患者，靜脈注射十分困難，給預防治療帶來了很大的挑戰。艾美賽珠單抗通過皮下注射給藥，使用非常簡便，能夠很好的保證患兒的依從性。從我接觸的病友中了解到，他們使用艾美賽珠單抗之後有一種明顯的「治癒感」。昨天一位血友病患兒家長告訴我，之前使用凝血因子，孩子還會有靶關節的情況發生，現在使用艾美賽珠單抗近一年，沒有再發生出血，他覺得這個藥物非常神奇，具有顛覆性。

醫脈通：能否結合您的親身經歷，談談血友病的治療在二十年來發生了哪些重大的改變？您對血友病未來的治療前景有何期待？

關濤老師

二十年前我國還沒有血友病的治療藥物，後來才有了凝血因子，從血源性的凝血因子，到基因重組的凝血因子，這是一個非常大的進步。此外，大家的用藥觀念也發生了巨大的改變，以前都是在極度疼痛，或者生命受到嚴重的威脅時才會考慮用藥，然而最近5年來，越來越多的病友和醫生接受了預防治療的概念，一些經濟狀況比較好的地方，已經開始進行預防治療。過去，血友病患者的治療只是維持生命，而現在，患者的生活質量更高了，可以實現不疼。

我認為血友病的治療前景非常好，目前不僅有長效凝血因子，還有艾美賽珠單抗這類非凝血因子藥物，而且很多基因治療藥物正在開展臨床試驗，可能不久也會上市，這些藥物將會極大地改善血友病患者的預後。也許再過五年或十年，血友病就不等於死亡或者殘疾，它的預後可能和普通疾病一樣，我覺得這一天離我們越來越近了。