裴雪濤:幹細胞產業發展與管理面臨的主要問題及對策建議

2021-01-18 生物谷

本文版權歸裴雪濤教授及生物谷所有,未經授權,謝絕任何形式的引用與轉載!

【編者按】大量幹細胞治療方法及相關製品研發已進入臨床一期、二期甚至三期,多項幹細胞製品已在國外獲準上市,這意味著多項幹細胞治療已經從安全性認定到了有效性判定階段,有望解決一些重大難治性疾病。我國的幹細胞治療研究從追趕者逐步向並行者邁進,許多方面已經越來越接近世界領先水平,巨大的機會擺在面前,同時也面臨著嚴峻的轉化挑戰。如何有效地整合資本、人才、技術、資源等,最終達到互利共贏共同發展?在生物谷主辦的"細胞治療-產業協同"產業沙龍中,來自軍事醫學科學院野戰輸血研究所的裴雪濤教授分享了題為《幹細胞產業、標準與臨床試驗》的精彩內容。

今天跟大家分享一下關於幹細胞領域研發、臨床試驗、標準及產業等方面的進展和信息,這個題目很大,用15分鐘的時間很難講清楚,所以我比較多一點的是在這個大背景情況下分享幾個方面的進展、信息和觀點,並與大家交流。一個是產業本身,大家都已經認可了,這是一個快速發展的新興產業。我會比較多一點講在我們國內,尤其是細胞治療和幹細胞治療領域現在存在哪些問題,它對整個產業發展的主要影響是什麼;第二個就是關於幹細胞治療臨床試驗的相關標準,要怎麼規範去做,以及國家的管理規範是參照一些什麼樣的標準體系來考慮的;第三個就是在這個背景下,如何把幹細胞治療的臨床試驗更加規範的開展下去,從而能夠真正意義上地參與國際競爭。毫無疑問,鑑於我們龐大的人口基數,中國在這個產業會佔到全球最大的市場份額,但是很遺憾,過去很多年我們開展了那麼多的治療案例,但是最終話語權並不在我們,這是我們需要認真思考的問題。最後一個就是我們希望搭建一個更好的協同創新平臺,共同來推動這個行業的發展,而不是現在或者過去長期存在的各自為政發展模式,包括目前的幹細胞存儲,免疫細胞治療、幹細胞治療等領域的無序競爭,就是剛才明遠總裁說的"自己打敗自己",假如我們陷入"自己打敗自己的戰爭",不能真正把這個產業做好的話,將會錯失這個難得的歷史機遇,最終還是會看到"沒有話語權的全球最大市場"。

我國幹細胞產業鏈存在明顯的薄弱環節

現在大家已經認可幹細胞治療是一個新興的技術和產業,在幹細胞領域市場化的過程當中,最近五年我們可以清晰的看到,國際統計的許多數據基本上沒有我們中國的數據,或者說沒有能夠精準的反映我們國內的數據。但從國際市場的發展進程可以清晰的看到,我們國內走的路徑和國際上差不多,但有相當多的技術和產業的轉化還是要慢半拍,幹細胞產業的增長趨勢非常快,但是從增長的比例來講,幹細胞的存儲相對增長緩慢,或者是增長的比例呈現下降的趨勢,幹細胞治療技術、幹細胞相關設備等的增長卻明顯加快,這也是我們能夠看到這個產業的整個發展趨勢。而在幹細胞整個產業鏈中,幹細胞研究與應用相關的儀器設備、試劑耗材等輔助設施實際上是我們國內幹細胞產業鏈裡面非常非常弱的一塊。

國內一般把幹細胞產業或者細胞治療產業分成三個重要環節,一個是幹細胞的存儲,也包括現在的免疫細胞存儲,這是一個基本的業務,算是整個細胞治療和幹細胞治療產業鏈的上遊,也是我們的種子細胞來源,如果當成一種"新型藥物"的話,就是這個藥物的所謂"原料";而中遊就是一系列的幹細胞治療技術及其衍生出來的各類細胞製品,這是國內做得比較多一點的;所謂的下遊就是幹細胞或細胞的臨床治療或應用,這更多的還要依託一些醫療機構在從事下遊的承接。但是幹細胞產業還有一個被我們忽視的、可以籠統的叫做細胞治療或者是幹細胞治療的輔助領域,而恰恰是這個輔助領域是國內產業鏈相對薄弱的環節,但是這一大塊卻往往是國際上做得非常多、非常好的領域。可能所有從事細胞治療和幹細胞治療的人都能感覺到,我們現在所有在用的儀器設備、試劑耗材等等,包括一些新型的生物反應器、3D生物列印等裝備,目前來講基本上是被國外所壟斷的,但這卻是一個非常重要的幹細胞產業環節,所以我非常希望我們國內除了今天在座的各位對幹細胞存儲、幹細胞治療等的關注外,大家都應該更多地關注幹細胞產業的這個輔助領域。有一個非常有意思的故事,說的是不管是當年的西部掘金,還是後來的矽谷高科技企業聚集,最後穩定能掙到錢的就是在此期間賣水、賣榔頭、賣採掘機器、賣輔助設備以及開展各種產業服務的人,因此在這個產業鏈當中,我們國內這一大塊的薄弱與落後的確是可惜的。

幹細胞治療進展與問題及風險

從幹細胞治療的整個發展看,已經有好幾次裡程碑式的突破。在幹細胞治療領域裡,今年開始可以看到一個趨緩的發展趨勢,從2004年到2014年的十年間,幹細胞治療的臨床試驗數量幾乎都處在高位的增長,現在2015年半年過去了,但註冊數量明顯低於去年的一半,這是一個非常合理的現象,顯示這個領域出現發展瓶頸和回歸理性。開始更多地關注幹細胞治療及應用的標準、規範、問題和風險,以及我們共同忽略掉的在臨床試驗當中的差異性和難以比較性,在臨床試驗中我們所面臨的一系列問題都沒有真正給出科學的回答。比如說目前間充質幹細胞快要變成"萬能藥"了,什麼疾病什麼階段都在上,但事實上你的細胞來源、細胞代次、處理方法、給藥劑量、給藥途徑、臨床方案等等都有可能不同,從而導致療效不同、機制不同、安全風險也不同,而所有這些領域都沒有精準的科學回答,所以我們要做的還有很多。我再舉一個例子,我們現在用間充質幹細胞治療肝臟纖維化已經看到明顯的治療效果,但是在國際上也有一個研究,就是用藥物或者是小分子阻止間充質幹細胞進入肝臟,從而減輕或阻止纖維化,這兩個看似相反的結論實際上反映了臨床治療方案、時機以及治療機理的不同,如果不能解釋清楚就依然面臨很大的治療風險。此外,我們目前的許多細胞產品幾乎都不能作為一個純品出現,如果不是純品,就會有一些其他的細胞成分,就需要說清楚這些細胞到體內什麼地方去了,可能有什麼效應,存在什麼風險等等。這都需要對幹細胞研究、臨床試驗、轉化應用等進行科學、規範地管理。

各國的幹細胞管理規範及特徵

我給大家介紹幾個發達國家的幹細胞管理規範,一個是美國的FDA,美國最近幾年對待細胞治療或者是幹細胞治療是比較友好的,他們有專門的評估中心和管理辦公室,採取的就是典型的分級分類管理模式,從採集到風險評估,所有的東西都有非常明確的界定,FDA按照高風險和低風險進行分類管理。再看歐盟的藥監部門,他們有專門的先進治療委員會,有相應的管理專家,會對各類細胞治療、幹細胞治療等進行科學的評估,對準許、變更、終止、撤回都有一套流程,也可以在有需要的情況下以單項評估的方式來獨立評估技術或製品的有效性和安全性等。韓國作為國家戰略在大力推進幹細胞轉化應用,他們把幹細胞作為生物製品來管理,實際上大家都知道,韓國批准上市了第一個幹細胞治療新藥,這種顯示的意義高於科學的價值,但韓國專門成立了相應的機構來修訂相關的法規和指南,有專門的組織來對其進行審批,他們在整個生物製品裡面單列出一個細胞治療或幹細胞治療產品的GMP的指南。最後看看日本,這是目前我們較多模仿或與我們較為相似的管理模式,雖然至今我們依然還是沒有看到國家衛計委的管理規定出臺。日本主要採用雙軌制的管理理念,就是既接納把幹細胞當成一個藥品類進行申報(嚴格按照藥品申報,包括其臨床前研究),也可以把它當成一個類似於美國的先進治療技術啟動臨床試驗,當然二者的臨床前研究都同樣需要規範完備。從創新技術的層面進入臨床,也可以看成是一個先期的預實驗方式,如果安全有效,你可以回頭來按照藥品方式和渠道進行申報,亦即兩個途徑都可以進入到臨床試驗的雙軌制,這是日本的做法,也是我們相對參照較多的模式。

我國如何借鑑國際規範來管理幹細胞臨床應用呢?雖然目前國家衛計委的管理規範還沒有正式出臺,但其核心的理念和要求至少包括:注重倫理原則,保護受試者、捐獻者權益;符合安全、有效原則;知情同意;促進公眾健康;臨床試驗透明化;保護個人隱私等。臨床試驗基地採取認證制,臨床試驗項目採取報備制。臨床試驗基地是幹細胞臨床研究的實施主體和第一責任主體。幹細胞臨床試驗不得向受試者收取費用。加強監管及報告制度。等等。

中國幹細胞治療研究、臨床試驗和產業發展的瓶頸與對策

雖然幹細胞應用是一個成長快速、體量非常大的新興產業,也是發展與轉型的重要機遇期,但我依然認為我們走到了其技術研發、臨床試驗、轉化應用和產業化的瓶頸階段,依然存在許多的挑戰、問題和風險,需要我們共同面對、共同努力,推動其科學、健康、快速、有序地發展。我個人的觀點認為我們依然存在以下許多問題和挑戰,需要大家共同面對與攜手攻克,如原創及核心技術少,追風跟蹤多;臨床起步早,試驗進展慢;研究細胞種類多,應用細胞種類少;自行應用單位多,登記註冊及規範化臨床試驗少;應用的病種多,形成特點和優勢少;應用病例多,但形成國際認可的標準和方案少,國際"話語權"弱;國家和地方政府支持項目多,但管理規範相對滯後,審批或報備機制仍不健全;各自單打獨鬥多,多中心協同創新少;各類技術研究多,但裝備製造、高端儀器設備、優質試劑耗材少;介入的企業很多,但做大做強做知名、可以參與國際競爭的企業少,產業發展不均衡,產業鏈並未真正形成,薄弱環節明顯突出。

因此,我還是要繼續呼籲加大投入和整合力度,加強協同創新,加快出臺政策規範,加緊形成特色優勢和核心競爭力,加速布局和完善產業鏈。

國家幹細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟

最後我希望給大家介紹國家幹細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟,這是國家科技部第一批試點的幾個不多的生物技術類產業聯盟,獲得首批試點非常不易,我希望這個新技術產學研聯盟能作為一個共有、共為、共享的平臺,我們大家共同來關注、參與、支持,不斷對這個聯盟進行完善、改進、擴容,也希望更多企業能夠參與進來,共同打造一個官產學研醫協同創新聯盟,共同推動幹細胞與再生醫學產業發展,造福人類。

謝謝!(生物谷Bioon.com)

人物背景介紹

裴雪濤

醫學博士,教授,博士生導師。軍事醫學科學院全軍幹細胞與再生醫學重點實驗室主任,軍事醫學科學院華南幹細胞與再生醫學研究中心主任。主要從事幹細胞生物學、幹細胞治療及再生醫學的基礎和應用研究。先後擔任國家863計劃"幹細胞與組織工程"重大專項總體專家組組長、"幹細胞治療臨床應用及轉化研究"主題項目首席科學家,北京市和廣州市"幹細胞技術臨床轉化研究"重大項目首席科學家。國家幹細胞研究指導協調委員會委員,國家衛計委"幹細胞臨床研究與應用管理委員會"委員,國家"幹細胞研究"重大科學研究計劃專家組成員,中國輸血協會副理事長、國家幹細胞與再生醫學產學研創新技術聯盟常務副理事長、中國細胞生物學會幹細胞專業委員會副主任委員、中國生物醫藥技術協會再生醫學專業委員會副主任委員、中國生物醫學工程學會幹細胞工程專業委員會副主任委員等學術職務。在Hepatology、Blood等國內外學術雜誌發表論著330餘篇,主編及合作主編專著9部,獲得國家科技進步二等獎等成果獎勵共7項,獲得國家發明專利授權38項,獲CFDA幹細胞治療產品臨床試驗批文3項,總後勤部臨床治療新技術批文2項。

 

相關焦點

  • 後發展地區青年社會組織發展的主要問題和對策建議
    後發展地區青年社會組織發展的主要問題和對策建議 2020-06-03 來源 :公益時報  作者 : 盧磊 青年社會組織是指以青年為主體,由青年自發成立、自主運作、自我管理的非營利組織。它既是社會組織發展群像的拼圖之一,也是當前共青團改革的重要借力點。
  • 吳曉靈牽頭專題報告:當前中小銀行面臨的主要問題與對策建議
    來源:新浪財經文/新浪財經意見領袖專欄機構 中國財富管理50人論壇中國財富管理50人論壇(CWM50)近日由學術總顧問吳曉靈牽頭完成了《深化中小銀行改革,提升服務小微企業質效——當前中小銀行面臨的主要問題與對策建議》專題報告。
  • 推動海上風電產業發展!關於加快福建省海洋強省的對策建議已出
    【能源人都在看,點擊右上角加'關注'】北極星風力發電網訊:近日,福建省工信廳發布《關於加快福建省海洋強省的對策建議》的答覆。答覆中提出:推動海上風電產業發展。原文如下:推動海上風電產業發展!關於加快福建省海洋強省的對策建議已出吳崇伯委員:《關於加快福建省海洋強省的對策建議》(20201026號)收悉。感謝您對福建省海洋產業發展的關心和支持。
  • 專家學者論道幹細胞產業發展
    什麼是幹細胞?幹細胞技術能應用於哪些領域?如何為山西省幹細胞發展賦能,推動產業跨越式邁進?12月19日,由省科學技術協會主辦,主題為「幹細胞,開啟未來大健康的『秘鑰』」專家與媒體面對面活動在太原舉辦。來自北京、徐州、內蒙古等地的專家學者結合自身領域實際,圍繞幹細胞的含義及應用、行業發展態勢等話題進行深入探討,旨在科普幹細胞領域相關知識,積極聯動醫學資源,推動幹細胞技術的研究與臨床應用,為我省幹細胞產業的跨越式發展貢獻力量。什麼是幹細胞,它應用於哪些相關領域?
  • 幹細胞產業勢頭強勁,國健菁華持續助力國內幹細胞產業發展
    2020年9月,全球知名行業調研機構Reportlinker發布了全球幹細胞產業報告,對新冠疫情下全球幹細胞產業進行了分析,並對未來7年全球幹細胞產業作了評估和預測。隨著幹細胞臨床應用數量的顯著增加以及慢性病新療法的出現,加上自動化及智能化細胞處理及存儲技術的發展,未來幾年全球幹細胞產業的增長勢頭將非常強勁。
  • 公立醫院績效管理中存在的問題及對策探究 ?
    原標題:公立醫院績效管理中存在的問題及對策探究 ?本文針對目前公立醫院績效管理中存在的問題,提出了相應的對策,使公立醫院樹立以病人為中心,以質量為核心的辦院理念,保證公立醫院健康、持續的發展。
  • 我國沙棘產業發展現狀分析與建議
    作者:中國農業科學院農業資源與農業區劃研究所,鍾心,尤飛,周振亞,王雪婷,余杰關鍵詞:沙棘,產業現狀,問題,發展對策,建議建議閱讀:5分鐘——簡 版——3,對策建議3.1積極開發相關智慧財產權專利目前通過中國專利技術網可查的相關沙棘產業相關產品專利有135件,雖有進步但是差距很大,急需加大科技投入,提高沙棘開發利用水平。
  • 土壤汙染治理現狀、問題與對策研究
    關鍵詞:土壤汙染;存在問題;治理對策一、當前土壤汙染治理現狀目前我國耕地汙染主要有兩個特點:一是點多、量大、面較廣。我國汙染耕地汙染區域主要為工礦企業周邊農區、汙水灌區、大中城市郊區和南方酸性土水稻種植區等。
  • 廈門大招商招大商促發展面臨的瓶頸問題及破解對策研究
    內容摘要:廈門作為我國東南沿海地區經濟最有活力的城市,在經濟新常態下,其大招商招大商面臨著如下八大制約因素:經濟規模、人口和城市規模不夠大的制約;產業鏈發展迅速,但產業規模還有巨大提高空間的制約;較高的房地產價格不利於招大商,不利於中小企業的成長,不利於引進和留住各類人才;多區疊加的政策優勢和區域優勢沒有轉化為競爭優勢;廈門市民生(教育醫療資源)短板制約;外部宏觀經濟政治環境一定程度也影響廈門產業鏈招商
  • 國企內部審計面臨的幾個問題及解決對策
    一、當前國企內審工作存在的主要問題(一)內審工作作用發揮不充分,內審環境需進一步改善國企內審環境需進一步改善主要表現在以下四個方面:一是公司領導對內審工作的認識和重視度不夠。有的大型集團企業經過多年的發展,經營規模不斷擴大,擁有眾多分子公司。這就需要充分發揮內審作用,在有限的時間內調動集團的整體資源實現對子公司的指導和監督,這也成為集團內審工作中的一大難點。現實中,集團內審的範圍並沒有達到集團發展所需,未能全面進行審計風險評估。內審工作大多以財務收支審計、績效審計、經濟責任審計為主要內容,並未在內部控制審計、經營管理專項審計等方面進行積極拓展。
  • 美國幹細胞診所發展現狀
    近幾年來,無論是國內還是國外,幹細胞臨床應用發展的趨勢很快。了解美國的幹細胞臨床應用發展狀態和行業規範特點,可以獲得某些借鑑和經驗,避免或少走彎路。這裡說的不是美國大學和學術單位進行的幹細胞基礎研究和臨床試驗方面的進展,而是商業化幹細胞治療方面的現狀和發展。最近的一些資料顯示,美國幹細胞企業的網站數量迅速增長。
  • 科普丨為何明星大咖都青睞幹細胞儲存?幹細胞有什麼作用?
    作為好媽媽的她早在第一胎的時候就為孩子存儲了幹細胞。據媒體爆料,張栢芝之所以選擇存儲幹細胞是因為謝霆鋒患有哮喘,而哮喘有一定的遺傳概率,為了預防風險,所以選擇存儲孩子的幹細胞,同時也能作為家庭健康資源。
  • 企業在人力資源管理過程中遇到的問題及對策
    企業在人力資源管理過程中遇到的問題及對策 部分企業沒有從戰略的高度看待人力資源問題,人力資源管理還停留在簡單的人事管理上,而企業的競爭最終會體現在人才領域的競爭。常見問題:在人力資源管理中只有事務性執行,不能參與決策意見,沒有從全局制定的人力資源規劃,對人力資源管理效果無明確責任,高級專業人員缺乏,難以參與高層管理。
  • 多家上市公司積極布局幹細胞領域
    作為造血幹細胞的重要來源,臍帶血幹細胞的採集存儲是幹細胞採集與存儲中最主要的方向。需求推動是幹細胞行業發展的根本原因,白血病、愛滋病、糖尿病等一系列醫學難題有望通過幹細胞的臨床應用得到解決。目前,國外已有十餘種幹細胞治療產品上市,而國內幹細胞產業尚待突破。
  • 75、80後面臨最重要的問題
    所以現在的75、80後面臨的一個嚴峻的問題:養老。這是一個巨大的灰犀牛,70、80後這一代人,由於享受了中國經濟高速發展的奇蹟時段,對於養老時期的經濟問題和典型的社會問題,可能多少略有耳聞,但無法切身感受到。在此,十分推薦多了解日本目前的社會現狀,老齡少子化社會所面臨的的社會問題、社會福利以及商業機遇。
  • 淺析我國國有企業人力資源管理存在的問題及對策
    一、我國國有企業人力資源管理存在的問題   1.1人力資源管理體系結構複雜且全面   人資管理體系是一個複雜的系統性工作。人力資源管理體系分為幾下幾部分的內容:第一是對人力資源的配置,即對人才的管理和分配。第二是招聘與配置,就是招聘企業所需要的人才,並把這些人才分配在能夠發揮他們最大價值的崗位上。
  • 門店管理面臨哪些問題?如何解決
    2020-04-16 14:52:34 來源: 數夫家具軟體 舉報   門店管理面臨哪些問題
  • 基層市場監管執法存在的問題及對策建議
    加強和改善市場監管是新時期我國政府職能轉變的重要方向,是國家治理體系和治理能力現代化的重要任務,是改善經濟發展環境、推動地方經濟繁榮發展的重要保障。但是,當前基層市場監管執法依然存在一些突出問題。首先是執法隊伍不足。一是承擔執法工作的人員明顯不足。大部分基層市場監管現有的執法模式還是全員執法,無法滿足從「全員執法」轉化到「一支隊伍執法」的要求。二是執法人員年齡結構老化,斷層嚴重。
  • 幹細胞儲存是真是假?
    幹細胞儲存是真是假?免疫細胞儲存是真是假?隨著生命科學時代的發展,類似基因檢測和細胞儲存以及細胞治療等詞語更多的步入大眾的視野。有大部分的家庭在生育孩子的時候,會遇到臍帶血造血幹細胞儲存,臍帶間充質幹細胞儲存以及胎盤幹細胞儲存等細胞儲存類型。細胞儲存產業中的以上幹細胞來源本身集中在女性生育孩子的時刻,所以世面上,大眾對細胞儲存,幹細胞儲存,免疫細胞儲存等都鮮為人知。
  • 國內外廢舊金屬回收行業發展概況分析(附報告目錄)
    2.4.4 中國再生資源回收利用存在主要問題2.4.5 國內資源再生產業發展面臨的挑戰2.4.6 中國廢棄資源回收利用不均衡2.5 廢棄資源回收加工行業發展的對策2.5.1 加強我國廢棄資源回收利用的思考