2021年7月23日/醫麥客新聞 eMedClub News/--2021年7月23日，上海目鏡生物醫藥科技有限公司（以下簡稱「目鏡生物」）與紐福斯生物科技有限公司(以下簡稱「紐福斯」)共同宣布就用於眼科基因治療的新型AAV衣殼開發達成戰略合作，將結合雙方平臺優勢，開發新型AAV衣殼蛋白，改進AAV的眼部滲透感染效率以及提高AAV的安全性，開發更為安全有效的用於眼科的AAV病毒載體及治療產品。
目前全球獲批的兩種AAV基因治療藥物之一便是用於治療眼科疾病-萊伯氏先天性黑蒙症，全球大量AAV基因治療臨床實驗在進行。目前隨著中國生物醫藥研發能力的提高、對於罕見病的政府政策支持以及經濟發展等多種因素的推動，我國眼科基因治療藥物開發將有巨大發展機會。到2028年，AMD市場規模將達到163億美元，目前需要多次眼部介入性注射的抗體藥物給基因治療留下了充分的發揮空間。
目鏡生物創始人兼CEO吳小江表示：「我們非常高興能夠跟中國眼科基因治療引領者紐福斯強強聯合，相信通過獨特的SMART（shuffling mediated AI re-targeting）AAV衣殼定向進化技術，合作平臺能夠開發出更為安全有效的眼科AAV病毒載體及治療產品，惠及全球病患。」
紐福斯營運長兼首席醫學官張昕表示：「AAV是眼科及罕見遺傳病的體內基因治療重要的載體之一，我們與在基因治療技術深耕20多年的目鏡團隊合作，雙方旨在建立長期的戰略合作夥伴關係，開發出更適合基因治療的AAV載體，服務全球病患。」
關於目鏡生物
上海目鏡生物醫藥科技有限公司是一家專注於基因工程化定向進化技術開發新型AAV外殼用於眼科疾病基因治療技術和產品研發的創新公司。作為一家創新型生物醫藥企業，公司致力於為全球眼科疾病患者帶來光明。目鏡生物創始團隊有著超20年的基因治療技術研究經驗，建立了先進獨特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺，利用AAV衣殼定向進化和DNA shuffling技術，通過人工智慧機器學習和動物體內篩選的方式，開發出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫，利用這些新型衣殼提高AAV在視網膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產品臨床前研發經驗，目前已有一款AMD基因治療的候選藥物。
關於紐福斯
紐福斯是中國首家專注於眼科疾病的基因治療公司，於武漢，蘇州，上海及美國均設有辦公室。作為一家臨床階段的全面整合型高新技術公司，紐福斯致力於在全球範圍內研發針對失明和其他眼疾患者的基因療法。藉助於成熟的AAV眼科基因治療技術平臺和創始團隊數十年對眼科領域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產品管線，相關文章奕已發表在Nature子刊Scientific Reports，Ophthalmology以及EBioMedicine等期刊上，成功通過視網膜基因治療方法提供了概念驗證數據。公司最前沿的候選藥物NR082（NFS-01項目，rAAV2-ND4）是用於治療ND4突變引發的LHON的基因治療藥物，已獲得美國FDA授予的孤兒藥稱號並完成國內首個眼科基因治療藥物的註冊性臨床首例LHON患者入組給藥。我們的管線同時還包括ND1介導的LHON，常染色體顯性遺傳性視神經萎縮，視神經保護，血管性視神經萎縮，以及其他的臨床前候選藥物。公司正在建設符合國際標準的基因治療藥物的GMP產業化生產平臺，並計劃建設眼科基因治療轉化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領者，惠及全球病患。
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