2020年12月17日訊 /
生物谷BIOON/ --渤健（Biogen）與合作夥伴衛材（Eisai）近日聯合宣布，已向日本厚生勞動省（MHLW）提交了
單抗藥物aducanumab治療阿爾茨海默氏症（AD）的新藥申請（J-NDA）。MHLW將通過標準審查程序對該申請進行審查。除了在日本提交的申請外，aducanumab也正在接受美國
FDA的優先審查，其《處方藥使用費法案》（PDUFA）目標行動日期為2021年3月7日。此外，aducanumab也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。
AD是當今最大的公共衛生挑戰之一，會使患者逐步失去記憶力和獨立生活的能力，最終剝奪他們的基本行為能力。
aducanumab是首個向監管機構提交申請的針對AD相關臨床症狀衰退和病理機制的生物製劑。該藥是一種靶向β澱粉樣蛋白（Aβ）的抗體，在
臨床試驗中被證明可以去除大腦中的Aβ，並顯著減緩AD和輕度AD痴呆導致的輕度認知障礙（MCI）。
如果獲得批准，aducanumab將成為第一個有潛力有意義地改變AD進程、減緩AD臨床病情下降的治療方法，同時也將是第一個證明去除Aβ可以獲得更好臨床效果的治療方法。醫藥市場調研機構Evaluate Vantage近日發布報告預測，如果成功上市，aducanumab在2026年的全球銷售額將達到48億美元。
渤健執行長Michel Vounatsos說：「日本是我們申請監管部門批准aducanumab的第三個市場，該申請代表著我們在將這種療法應用於世界各地患者的承諾方面繼續取得進展。日本在制定旨在增加對老年痴呆症患者和護理者的支持政策方面顯示出全球領導地位，從而應對了人口迅速老齡化的挑戰。我們期待著對aducanumab的監管審查，並希望，如果獲得批准，該藥將有助於進一步管理這一毀滅性疾病的影響。」
衛材執行長Haruo Naito博士表示：「由於日本是世界上人口最老齡化的國家，預計老年痴呆症的社會負擔將繼續增加。30多年來，衛材一直致力於痴呆症的研究和開發，並與老年痴呆症患者以及他們的護理人員合作來對抗這種疾病。提交申請是為患者及其家屬服務的重要一步，因為aducanumab可能有助於減少臨床衰退，並有可能保持儘可能長時間獨立生活的能力。aducanumab還具有幫助解決日本老齡化人口面臨的公共衛生挑戰的潛力。」
圖片來源於：tecake.in
阿爾茨海默病（AD）是一種漸進性神經系統疾病，會損害思維、記憶和獨立性，導致早逝，該病目前無法阻止、延緩或預防，是一種日益嚴重的全球健康危機。根據世界衛生組織（WHO），全球有數以千萬計的人患有AD，這個數字在未來幾年將繼續增長。該病最大的特點是大腦發生變化，包括毒性澱粉樣β斑塊的異常積聚，這種現象在患者出現症狀前大約20年就開始了。AD引起的輕度認知障礙是該病的早期階段之一，這時症狀開始變得更加明顯，可以被檢測和
診斷。目前的研究工作集中在儘早發現和治療患者，以最大程度地減緩或阻止AD的進展。
aducanumab臨床開發項目包括2項III期試驗（EMERGE和ENGAGE），這些試驗在早期AD患者中開展，入組患者伴有因AD導致的輕度認知障礙（MCI）以及輕度AD痴呆（最小精神狀態檢查MMSE評分為24-30分）。在EMERGE研究中，接受aducanumab治療的患者在認知和功能（如記憶、方位和語言）方面的衰退顯著減緩，在日常生活活動包括處理個人財務、做家務（如清潔、購物和洗衣）以及獨立出門旅行方面的衰退也顯著減緩。
EMERGE（n=1638）研究達到了其預先指定的主要終點，接受高劑量aducanumab治療的患者在第78周時臨床痴呆評分總和（CDR-SB）得分較基線水平有顯著降低（與安慰劑相比改善22%，p=0.01）。在EMERGE研究中，使用高劑量aducanumab治療的患者也顯示出通過預先指定次要終點測量的臨床衰退持續減少：簡易智力狀態檢查（MMSE；與安慰劑相比改善18%，p=0.05）、阿爾茨海默病評估量表認知子量表13項（ADAS Cog 13；與安慰劑相比改善27%，p=0.01）、阿爾茨海默病日常生活活動量表輕度認知障礙版（ADCS-ADL-MCI；與安慰劑比較改善40%，p=0.001）。EMERGE研究中，澱粉樣斑塊沉積成像顯示，與安慰劑相比，在第26周和第78周時，低劑量和高劑量aducanumab降低了澱粉樣斑塊負荷（p＜0.001）。雖然ENGAGE（n=1647）沒有達到主要終點，但渤健認為ENGAGE研究的一部分數據支持EMERGE研究的結果。
aducanumab臨床項目還包括對早期AD患者開展的Ib期PRIME研究及其長期擴展研究（LTE），入組患者為前驅AD或輕度AD痴呆（MMSE評分為20-30）。這項研究的結果表明，aducanumab以劑量和時間依賴性的方式減少了澱粉樣β斑塊，對探索性臨床終點的分析顯示臨床衰退減緩（CDR-SB和MMSE，10mg/kg劑量在第12個月時在名義上具有統計學意義），在LTE中持續到48個月。（生物谷Bioon.com）
原文出處：BIOGEN FILES NEW DRUG
appLICATION FOR ADUCANUMAB IN JAPAN