2020年09月12日訊 /
生物谷BIOON/ --
諾華（Novartis）近日在第八屆ACTRIMS-ECTRIMS聯合
會議MSVirtual2020上公布了評估多發性硬化症藥物Kesimpta（ofatumumab，前稱OMB157）治療新
診斷的復髮型多發性硬化症（RMS）患者療效和安全性的2項關鍵全球III期研究（ASCLEPIOS I、II，n=615）新的事後分析數據，以及正在進行的安全性研究結果。這些數據進一步支持了Kesimpta作為RMS成人的首選治療方案。
Kesimpta是一種新型靶向B細胞療法，於今年8月獲得美國
FDA批准，作為皮下注射劑，用於治療成人復髮型多發性硬化症（RMS），包括臨床孤立症候群、復發緩解型疾病、活動性繼發進展型疾病。
值得一提的是，Kesimpta是第一個也是唯一一個可以在家輕鬆給藥和管理的B細胞療法，採用Sensoready自動注射筆給藥每月一次皮下注射。臨床數據顯示，與口服藥物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，顯示出非常高的療效和相似的安全性，將成為廣泛RMS患者群體的首選治療方案。Aubagio是賽諾菲的一款口服多發性硬化症（MS）藥物，也是行業領先的MS口服疾病修正治療藥物。
管理RMS的目標之一是保持神經功能，以減緩功能障礙的惡化。儘管有幾種疾病修正療法（DMT）可用於治療RMS，但大多數RMS患者仍會經歷疾病活動。有證據表明，早期開始高效治療可以改善RMS患者的長期預後。來自2項關鍵性III期ASCLEPIOS研究的數據顯示，與Aubagio相比，Kesimpta顯著降低了復發風險，顯著減少了確認的殘疾進展、Gd+T1腦損傷和新的/擴大的T2病變。事後分析還顯示，Kesimpta在RMS患者中可能遏制新的疾病活動。
致力於將Kesimpta帶給世界各地的患者，目前世界各地正在進行更多的監管備案，預計到2021年第二季度，Kesimpta將在歐洲獲得監管批准。
此次會上公布的事後分析，評估了Kesimpta在早期RMS患者（新診斷的和未接受過治療的[初治]）患者亞組中的療效和安全性。新診斷（在篩查前3年內）、初治（先前沒有接受過疾病修正治療[DMT]）亞組的基線特徵是早期多發性硬化患者的典型特徵（中位年齡和自
診斷以來的多發性硬化持續時間分別為36歲和0.35年）。
研究結果表明：（1）與Aubagio相比，Kesimpta將年化復發率（ARR）顯著降低50.3%（0.09 vs 0.18；p<0.001）。（2）與Aubagio相比，Kesimpta將釓增強（Gd+）T1病變的平均數量顯著減少95.4%（0.02 vs 0.39；p<0.001）、將新的或擴大的T2病變的平均數量顯著減少82.0%（0.86 vs 4.78；p<0.001）。（3）與Aubagio相比，Kesimpta將3個月確認的殘疾惡化（CDW）的相對風險降低了38%（P=0.065）、6個月的CDW的相對風險降低了46%（P=0.044）。
在MSVirtual2020會議上的同一張海報上展示的另一項事後分析表明，在同一個新
診斷的初治患者亞組中，與Aubagio相比，Kesimpta治療第一年（0-12個月）和第二年（12-24個月）實現無疾病活動跡象（NEDA-3：無復發、無MRI損傷、無殘疾惡化）的機率分別顯著提高了3倍以上（47.0% vs 24.7%，p＜0.001）和14倍以上（92.1% vs 46.8%，p＜0.001）。總體而言，Kesimpta的安全性與Aubagio相似。
正在進行的IIIb期ALITHIOS試驗的另一項安全性分析（n=1873）報告了RMS患者長期接受Kesimpta治療的情況。ALITHIOS試驗包括從III期ASCLEPIOS試驗或II期APLIOS試驗（連續）中繼續使用Kesimpta治療的患者，或者從ASCLEPIOS試驗中的Aubagio切換到Kesimpta（新切換）的患者。結果顯示沒有新的安全信號，這突出表明在RMS患者中Kesimpta的安全性與核心研究中報告的數據保持一致。
此外，另一項對合併ASCLEPIOS試驗的分析顯示了血清神經絲輕鏈（NfL）在評估RMS患者未來病程中的預後價值。檢測血清NfL的價值也得到APLIOS研究結果的支持，該研究表明NfL與疾病活動有明顯的關聯性，無論是新的Gd+T1病變還是復發的。
賓夕法尼亞大學Amit Bar-Or博士評價稱：「這些令人鼓舞的數據表明，新
診斷和初治患者在接受Kesimpta治療時，有潛力從疾病活動減少中受益。」。
諾華神經科學全球項目負責人Krishnan Ramanathan表示：「總體而言，這些數據增加了大量證據，表明Kesimpta是一種強大的B細胞療法，對RMS患者，包括那些新
診斷或之前接受治療的患者，具有良好的安全性。
諾華致力於重新構想護理，為患有這種疾病的人群帶來創新的治療選擇。」
Kesimpta作為新一代的B細胞耗竭劑，具有更快速的B細胞耗竭作用並保留免疫力的有利安全特性，同時具有每月一次皮下注射進行自我給藥的便利性，該藥上市後，有望挑戰羅氏快速增長的CD20靶向藥物Ocrevus（ocrelizumab），後者2019年全球銷售額增長57%，達到了驚人的37.08億瑞士法郎。
多發性硬化症（MS）通過炎症和組織損傷破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能，影響全球約230萬人。該病通常分為三種類型：復發-緩解型多發性硬化症（RRMS）、繼發進展型多發性硬化症（SPMS，通常定義為認知和身體變化以及殘疾的整體積累）、原發進展型多發性硬化症（PPMS）。約85%的患者最初出現復發類型的多發性硬化症。
在該領域，
諾華的產品組合包括：Gilenya（fingolimod，S1P調節劑）、Mayzent（siponimod，新一代S1P調節劑）、Extavia（皮下注射用幹擾素β-1b）。此外，旗下山德士在美國銷售Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），該藥是梯瓦重磅MS藥物Copaxone的仿製藥。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Novartis presents data at ACTRIMS-ECTRIMS for Kesimpta® (ofatumumab) in newly diagnosed treatment-naïve adults with relapsing multiple sclerosis