研製SMT C1100的 SUMMIT公司將在世界肌病協會大會上公布相關的數據
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該公司將在今年10月7-10日在柏林召開的第19屆國際肌病協會大會上公布一期B臨床實驗的積極的數據,同時公布新一代的utrophin促進劑的臨床前研究結果。SMT C1100在對DMD患者一期B的臨床實驗中顯示了良好的安全性,研究者還觀察到了患者與肌肉損害有關的酶的減少。
讓人可喜的是公司的第二代utrophin促進劑藥物的性能好於第一代產品,增加了utrophin蛋白的水平改善了肌肉組織的健康。公司的執行長認為這些令人興奮的進展顯示SMT C1100可能成為第一種utrophin蛋白促進劑用於治療所有的DMD患者,緊接著還會有第二代的更新產品進一步改善治療的效果。
第二代utrophin促進劑比第一代產品的進步
1、 明顯的改善了藥物在體內的分布,藥物的血濃度高於第一代產品10-40倍;
2、 用藥後的實驗鼠增強了utrophin蛋白的表達,在骨骼肌、呼吸肌和心肌中都發現了這一情況;
3、 明顯的減少了肌肉的病理症狀,減少了肌肉的纖維化;
4、 改善了肌肉的健康,標誌是減少了再生的肌肉纖維的數量;
5、 保護了肌肉的功能,utrophin蛋白表達的增加明顯的改善了肌肉細胞膜的穩定性和肌肉抵抗損傷的能力。