本報訊（記者朱漢斌 通訊員蘇運生）暨南大學腦修復中心主任陳功團隊開發了一種新型基因療法，可在亨廷頓舞蹈症（HD）小鼠模型中再生新神經元來達到運動功能修復和生命延長。相關研究近日發表於《自然—通訊》。
在這項HD小鼠模型研究中，陳功團隊報導了被NeuroD1和Dlx2 AAV感染的紋狀體星形膠質細胞中有80%直接轉化為GABA能神經元，而其他的星形膠質細胞能夠分裂增殖從而補充自身，不會發生膠質細胞的缺失。新轉化而來的神經元都具有電生理功能，並且能夠與其他神經元形成功能性突觸連接。
他們進一步證明，新產生的神經元可以將它們的軸突投射到正確的目標區域，表明已經整合到了大腦神經環路之中。陳功說：「這項研究最令人興奮的發現是在基因治療後，HD小鼠不僅運動功能明顯恢復，而且其壽命也顯著延長。這種在腦內直接把膠質細胞原位轉化為神經元的新型神經再生技術相比外源性幹細胞移植方法具有很大的優勢，不僅神經再生的效率很高而且沒有免疫排斥反應。」
「這裡值得一提的是，我們使用了腺相關病毒（AAV）載體來開發將來有可能用於治療HD的新型基因療法，因為AAV載體已經被美國FDA和歐洲EMA批准在許多臨床試驗中使用。」該論文第一作者吳政博士解釋了採用AAV基因療法的初衷。
相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41467-020-14855-3
《中國科學報》 (2020-03-09 第4版 綜合)