近日,總部位於加州的Reneo Pharmaceuticals(下稱Reneo公司)宣布完成了B輪9500萬美元的融資,Novo Ventures和Abingworth共同領投了本輪融資,New Enterprise Associates、RiverVest Venture Partners和Pappas Capital等機構也參加了本輪融資。2019年5月,公司完成了5000萬美元的A輪融資。
作為向細胞提供能量的細胞器,線粒體也攜帶自己的遺傳物質:線粒體DNA。當這些基因發生突變時,同樣可能會引起疾病的發生。例如,原發性線粒體肌病(PMMs)就由線粒體的基因突變引起,是一種罕見的、常危及生命的疾病。PMMs可出現於任何年齡,其症狀包括肌肉疼痛、無力、痙攣和肌肉萎縮,可伴有活動不耐受、吞咽困難以及橫紋肌溶解的嚴重肌肉組織分解。另一種線粒體基因突變引起的疾病是脂肪酸氧化障礙(FAOD),患者機體無法將脂肪酸轉化為能量。目前對FAOD的管理僅限於生活方式的改變,如改變飲食和避免長時間禁食。糖原貯積病5型(又稱McArdle病)同樣由線粒體基因突變引起,影響機體利用肌糖原作為骨骼肌能量來源的能力。肌肉能量的短缺對患者的日常活動造成了極大的挑戰。目前沒有針對以上三種疾病的獲批療法。
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Reneo公司是一家專注於開發針對遺傳性線粒體疾病創新療法的公司,目標是改善患者的機體功能,提高患者的生活質量。 REN001是公司正在開發的一種口服選擇性PPARδ激動劑,可控制許多與線粒體活性相關的基因,旨在通過REN001來增強線粒體功能和增加線粒體數量來改善細胞能量代謝。 公司計劃在2021年初啟動針對PMM的2期臨床試驗,此外,公司正在開展針對FAOD和糖原貯積病5型的兩項1b期臨床試驗,相關數據有望於2021年末或2022年初公布。
Reneo公司的執行董事長Mike Grey先生在新聞稿中說道:「我們非常高興獲得新投資機構的青睞,也非常高興一位經驗豐富的執行長加入我們的團隊。我們現在擁有繼續開發REN001的資源和能力,解決線粒體遺傳疾病中高度未滿足的需求」。