膠質瘤新藥!美國FDA授予泛PI3K抑制劑paxalisib快速通道資格,一線...

2020-12-26 生物谷

2020年08月24日訊 /

生物谷

BIOON/ --Kazia Therapeutics總部位於澳大利亞雪梨，是一家專注於

腫瘤

學的生物技術公司，致力於開發創新的抗癌藥物。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已授予paxalisib（原GDC-0084）治療膠質母細胞瘤（glioblastoma）的快速通道資格（FTD），具體為：新

診斷

的、O6-甲基鳥嘌呤-DNA甲基轉移酶（MGMT）基因啟動子呈非甲基化狀態、已完成初步放療和替莫唑胺治療的患者。在2018年2月，

FDA

還授予了paxalisib治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格（ODD）


此外，在上周末，FDA還授予了paxalisib治療惡性膠質瘤的孤兒藥資格（ODD），包括DIPG。而在本月早些時候，

FDA

還授予了paxalisib治療DIPG的罕見兒科疾病資格（RPDD）。DIPG是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性

腫瘤

，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。目前，paxalisib治療DIPG的一項I期研究正在St Jude兒童研究醫院進行，初步療效數據預計2020年下半年獲得。

paxalisib

是Kazia的先導候選藥物，這

是一種能穿過血腦屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制劑

，於2016年底從羅氏旗下基因泰克獲得授權，於2018年進入II期

臨床試驗

。


膠質母細胞瘤是原發性腦癌中最常見、最具侵襲性的一種類型。此次FTD的目標患者準確地反映了paxalisib正在進行的II期臨床研究中所研究的患者群體，是GBM AGILE關鍵研究的主要建議人群，也是商業發布時的預期適應症。

膠質瘤（圖片來源：hmcisrael.com）

在美國，FTD的設立旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的臨床醫療需求。paxalisib獲得FTD，意味著有機會以各種形式的加快審評進程，包括在研發階段可以與

FDA

進行更頻繁的會晤與溝通；在滿足相關標準的情況下，實行滾動式審評機制，即可分階段遞交新藥申請（NDA）申報資料，而不需要待所有資料全部完成後再提交審評；FTD的授予也有望進一步獲得優先審評和加速批准資格。


FDA

授予paxalisib FTD，意味著該機構已認識到該藥有潛力顯著改善膠質母細胞瘤患者的預後，這是一個非常有力的認可。Kazia公司已計劃在2021財年開始啟動paxalisib新藥申請（NDA）提交的準備事宜。


針對FDA授予paxalisib治療膠質母細胞瘤的FTD，Kazia公司執行長James Garner博士表示：「隨著我們向NDA提交推進，FTD創造的機會具有巨大的價值，並有潛力大大加快paxalisib的商業化進程。特別是，「滾動審查」流程使Kazia能夠提前完成並提交我們的NDA申請的大部分內容，從而節省時間並降低產品風險。我們期待著在paxalisib進入研發的最後階段時與

FDA

密切合作。」


針對FDA授予paxalisib治療DIPG的ODD，James Garner博士表示：「綜合起來，RPDD和ODD為在DIPG中開發paxalisib提供了一套強有力的激勵、機會和保護。我們期待著在今年下半年看到St Jude兒童研究醫院開展的DIPG I期研究的初步數據。同時，我們正與合作者、顧問和研究人員密切合作，以確定paxalisib治療DIPG這一毀滅性疾病的最佳途徑。此次ODD資格認定，是Kazia在過去6個月裡為paxalisib發起的一項監管優化計劃的結果。目前，我們正在向paxalisib商業化目標前進，

FDA

的這些特殊資格認定將使我們能夠以最快和最有效的方式向前邁進。」

paxalisib-GDC-0084化學結構式（圖片來源：selleckchem.com）


今年4月初，Kazia公司公布了正在進行的評估paxalisib治療膠質母細胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的陽性中期數據。該研究在新

診斷

的、非甲基化MGMT啟動子狀態的GBM患者中開展，正在評估患者接受最大限度手術切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）聯合同步放化療後，將paxalisib作為輔助治療藥物的安全性、耐受性、推薦的II期劑量（RP2D）、藥代動力學（PK）和臨床活性。TMZ是目前治療GBM的標準護理療法。


結果顯示：（1）paxalisib輔助治療的中位總生存期（OS）為17.7個月，與現有標準護理TMZ相關的12.7個月相比，代表著臨床意義的生命延長。（2）paxalisib輔助治療的中位無進展生存期（PFS）為8.5個月，與現有標準護理TMZ相關的5.3個月相比，代表著有利結果。（3）接受治療時間最長的患者，在確診後19個月仍保持疾病無進展。（4）大約一半的入組患者，仍然在接受paxalisib治療，隨著研究的繼續推進，OS和PFS數據可能進一步改善。


該研究的進一步數據預計將在2020財年下半年公布，最終數據預計將在2021財年上半年公布。對於任何新的抗癌藥物而言，「金標準」都是延長生命的能力——在膠質母細胞瘤（GBM）等疾病中，這是一個特別具有挑戰性的目標。這些新數據提供了第一份臨床證據，證明paxalisib有潛力在一個非常具有挑戰性的患者群體中實現這一目標。


二十多年來，新診斷的膠質母細胞瘤患者沒有任何新的藥物治療。paxalisib正在迅速成為這一極具挑戰性疾病全球管線中最有希望的候選藥物之一。

（生物谷Bioon.com）


原文出處：US

FDA

Awards Fast Track Designation (FTD) to Paxalisib for Glioblastoma

相關焦點

  • 膠質瘤新藥!美國FDA授予泛PI3K抑制劑paxalisib罕見兒科疾病資格...
    近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）治療瀰漫性內生性橋腦膠質瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕見兒科疾病資格（RPDD）。這是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。
  • 美國FDA授予paxalisib罕見兒科疾病資格 療效超越替莫唑胺!
    近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）治療瀰漫性內生性橋腦膠質瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕見兒科疾病資格（RPDD）。這是一種罕見和高度侵襲性的兒童惡性腫瘤，極度缺乏有效治療手段、致死率極高。
  • 濾泡性淋巴瘤(FL)新藥!美國FDA授予新型PI3Kδ/CK-1ε雙效抑制劑...
    近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予umbralisib（TGR-1202）治療濾泡性淋巴瘤（FL）的孤兒藥資格（ODD）。FL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一種典型的生長緩慢或惰性類型，是最常見的惰性淋巴瘤，約佔所有NHL病例的20%。在美國，每年確診約1.5萬例FL新病例。
  • 甘萊NASH候選藥物ASC42(FXR激動劑)獲美國FDA快速通道資格認定
    上海2020年12月14日 /美通社/ -- 歌禮製藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊（專注於非酒精性脂肪性肝炎NASH領域創新藥的開發和商業化）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）授予公司NASH候選藥物ASC42快速通道資格。
  • 2020年,這12款中國創新藥獲FDA突破性療法認定或快速通道資格
    2020年11月，維迪西妥單抗在美國獲批針對晚期或轉移性胃癌以及胃食管結合部腺癌的臨床試驗許可，並被美國FDA授予治療胃癌的快速通道資格。根據公開資料，榮昌生物計劃於2021年在美國啟動維迪西妥單抗治療尿路上皮癌和胃癌的臨床研究。
  • 甘萊FXR激動劑ASC42獲美國FDA快速通道資格認定
    2020年12月14日，歌禮製藥有限公司(香港聯交所代碼：1672)旗下全資子公司甘萊(專注於非酒精性脂肪性肝炎NASH領域創新藥的開發和商業化)宣布，美國食品和藥品監督管理局(FDA)授予公司NASH候選藥物ASC42快速通道資格。
  • 國產慢性髓性白血病(CML)新藥!亞盛醫藥第三代BCR-ABL抑制劑HQP...
    近日，該公司宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）已授予其核心候選藥物HQP1351快速通道資格（FTD），用於治療對現有酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療失敗、攜帶特定基因突變的慢性髓性白血病（CML）患者。值得一提的是，這是亞盛醫藥在美國監管方面獲得的首個FTD，也是HQP1351繼最近獲得FDA孤兒藥資格（ODD）之後的又一裡程碑進展。
  • 基石藥業-B(02616-HK):PD-1抗體CS1003獲美國FDA授予孤兒藥資格
    來源：財華網【財華社訊】基石藥業-B(02616-HK)公布，美國食品和藥物管理局(FDA)已授予CS1003，一種靶向人程式性細胞死亡蛋白1(PD-1)抗體，孤兒藥資格，用於治療肝細胞癌。孤兒藥資格認定源自孤兒藥法案，是FDA鼓勵開發用於治療罕見病創新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得七年市場獨佔權。除此之外，FDA對孤兒藥有稅費優惠、減免處方藥使用者費用、研發資助和方案協助、快速審批通道等一系列的配套措施。CS1003是一種PD-1的人源化重組IgG4單克隆抗體，該公司正在開發以用於多種腫瘤的免疫治療。
  • 亞盛醫藥-B(06855):在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575獲美國FDA...
    來源：智通財經網智通財經APP訊，亞盛醫藥-B(06855)發布公告，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用於治療急性髓系白血病(AML)。
  • FDA授予基石藥業(02616.HK)CS1003治療肝細胞癌的孤兒藥資格
    格隆匯7月24日丨基石藥業-B(02616.HK)宣布，美國食品和藥物管理局(「FDA」)已授予CS1003(一種靶向人程式性細胞死亡蛋白1(「PD-1」)抗體)孤兒藥資格，用於治療肝細胞癌。孤兒藥資格認定源自孤兒藥法案，是FDA鼓勵開發用於治療罕見病創新藥的措施。凡獲得孤兒藥資格認定的新藥，有機會獲得七年市場獨佔權。除此之外，FDA對孤兒藥有稅費優惠、減免處方藥使用者費用、研發資助和方案協助、快速審批通道等一系列的配套措施。
  • 克洛維斯腫瘤新藥獲FDA「突破性療法」認定
    大智慧阿思達克通訊社5月20日訊，美國克洛維斯腫瘤公司周一公告稱，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予公司肺癌新藥CO-1686 「突破性療法」認定。受此消息刺激，公司當日股價在盤後上升6.46%至60.44美元/股。
  • 中國白血病新藥!安斯泰來二代FLT3抑制劑Xospata獲國家藥監局受理...
    2020年04月10日訊 /生物谷BIOON/ --日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理其靶向抗癌藥Xospata（英文通用名：gilteritinib；中文暫定通用名：吉瑞替尼）的新藥申請（NDA），該藥是一種每日一次的口服藥物，作為一種單藥療法，用於治療FLT3突變陽性（FLT3mut
  • ...新型sGC刺激劑praliciguat被美國FDA授予治療心衰的快速通道地位
    2018年09月19日訊 /生物谷BIOON/ --Ironwood製藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予praliciguat（IW-1973）治療射血分數保留的心力衰竭（HFpEF）的快速通道地位。
  • 一線治療非小細胞肺癌,輝瑞第三代ALK抑制劑獲FDA優先審評資格
    輝瑞公司(Pfizer)日前宣布，美國FDA已受理該公司為第三代ALK抑制劑蘿拉替尼(lorlatinib，英文商品名Lorbrena)遞交的補充新藥申請(sNDA)，用於一線治療ALK陽性轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。
  • FDA批准首款使用NGS技術的液體活檢;恆瑞醫藥​吡咯替尼完全獲批
    （梅斯醫學） 國外新藥獲批 【腦膠質瘤】FDA授予生物技術公司Kazia泛PI3K抑制劑paxalisib罕見兒科疾病資格 近日，生物技術公司Kazia Therapeutics宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予paxalisib（原GDC-0084）
  • 安進KRAS抑制劑獲FDA突破性療法認定,年底前遞交新藥申請
    安進(Amgen)公司今天宣布，美國FDA已授予其在研KRASG12C抑制劑sotorasib突破性療法認定，用於治療局部晚期或轉移性攜帶KRASG12C突變的非小細胞肺癌(NSCLC)患者。這些患者之前至少接受過一次全身治療。
  • 亞盛醫藥向NMPA遞交首個新藥上市申請,為國內首個三代BCR-ABL抑制劑
    中國蘇州和美國馬裡蘭州羅克維爾市2020年6月18日 /美通社/ -- 致力於在腫瘤、B肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處於臨床階段的研發企業 -- 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，公司全資子公司廣州順健已向國家藥品監督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）提交HQP1351的新藥上市申請（NDA），用於治療伴有
  • 肺癌即將上市的靶向免疫新藥出爐!|抑制劑|緩解率|...
    2020年，肺癌的研究進展和上市新藥可謂達到了近十年的巔峰，眾多靶點打破了治療僵局，迎來了首款靶向藥物，比如首款MET抑制劑卡馬替尼，首款RET抑制劑塞爾帕替尼紛紛獲批上市，款款都是有效率超高的抗癌特藥。
  • 亞盛醫藥斬獲第9項FDA孤兒藥資格認定,創中國藥企之最
    來源：美通社中國蘇州和美國馬裡蘭州羅克維爾市2021年1月5日 /美通社/ 致力於在腫瘤、B肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的處於臨床階段的研發企業– 亞盛醫藥（6855.HK）今日宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-
  • ...4個上市優先審評/2個獲批臨床,靶點包括MET、FLT3、PI3K、NTRK等
    值得一提的是，吉瑞替尼曾被美國FDA授快速通道資格、孤兒藥資格和優先審評資格。 目前，吉瑞替尼已在美國、日本、加拿大、巴西和歐洲多個國家獲批上市，用於治療復發性或難治性FLT3突變急性髓系白血病成年患者。在美國，FDA曾授予吉瑞替尼快速通道資格、孤兒藥資格和優先審評資格。