【環球網報導 記者王志勝】11月5日至10日，第三屆中國國際進口博覽會如期舉辦。諾華腫瘤（中國）連續三年參與，彰顯了諾華持續投入中國市場的決心與信心。11月7日，在諾華舉辦的原發免疫性血小板減少症（ITP）疾病教育活動上，河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎、蘇州大學附屬兒童醫院血液科主任胡紹燕對環球網健康頻道說，成年ITP患者將近80%成為慢性，而兒童ITP為自限性疾病，大概80%的兒童患者將能自愈，但是到底多久能夠自愈仍不明確。因此，長期的疾病管理就變得頗為重要。為了提高患者的依從性，降低疾病負擔，專家呼籲，ITP創新藥物應該進入門慢系統，實現門診報銷。
成人ITP80%為慢病狀態 需要長期管理疾病
ITP是一種以「血小板減少」為臨床表現的獲得性自身免疫性出血性疾病，約佔出血性疾病總數的1/3。成人ITP的發病率為5～10/10萬，60歲以上老年人呈高發態勢，育齡期女性發病率高於同齡男性。皮膚瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月經增多等都是ITP的典型症狀，嚴重者還會發生內臟出血、顱內出血。
蘇州大學附屬兒童醫院血液科主任胡紹燕表示，這種疾病是有免疫紊亂導致的。但是發病機制仍不明確，無法預防。目前的治療方法就是通過糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來提高ITP患者的血小板計數、控制其出血風險。
「臨床上，80%的成年人患者還是會進入『慢性病狀態』，需要長期穩定的治療。糖皮質激素還可能帶來感染、骨質疏鬆、股骨頭壞死、糖尿病、高血壓，甚至帶來腫瘤患病風險。其結果往往是得不償失。」河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎介紹道。
因此，周虎強調，升血小板不是第一目的，ITP 的治療策略不一定是要把他們治好，而是平衡藥物副作用和出血風險。
周虎指出，二線治療的藥物可以彌補一線治療的「短板」，二線方案中就包含促血小板生成藥物，如rhTPO、艾曲泊帕、羅米司亭等，以及抗CD20單克隆抗體。其中，針對發病機制的血小板生成素受體激動劑艾曲泊帕，與TPO受體的跨膜結構域選擇性相互作用，能夠創新性地增加血小板的生成，滿足臨床及患者治療所需的同時，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性。
80%兒童ITP患者能自愈 但仍需定期監測和治療
ITP也是兒童最常見的出血性疾病，發病率約為4~5/10萬。大部分的兒童ITP發病原因並不明確，部分患兒在發病前2~8周有感染或疫苗接種史。
據胡紹燕介紹，同成人ITP一樣，出血也是兒童ITP的常見症狀，包括皮膚瘀點瘀斑，鼻出血、口腔出血甚至內臟出血、顱內出血等，其中顱內出血是兒童ITP最嚴重的併發症。
「與成人患者最大的不同的是， 80%的兒童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大。儘管能夠自愈，但是仍需要積極檢查和治療，因為風險不會消失。此外，兒童患者的治療用藥從成年患者而來，因此效果更好。一線治療激素丙球治癒率是80%，但是仍然有20%轉為慢性。」胡紹燕特別強調，儘管文獻說，ITP治不好，但是仍要定期監測，對於兒童來說，是否出血是治療的判斷標準。其治療的策略也是要把指標控制在比較安全的範圍內。因為糖皮質激素對兒童的影響更明顯，比如發育遲緩，產生自卑心理等，因此在使用激素治療時，該停藥就要停藥。
ITP患兒尚處在生長發育階段，在治療時，除了要關注治療效果，還要減少孩子在治療時的不適感，儘可能地保護患兒和家人的生活質量。「目前，我們國家批准艾曲泊帕的適應症是12歲以上兒童及成人。美國血液病年會將已將艾曲泊帕作為兒童ITP2~4周治療無果的首選藥物。」胡紹燕介紹。
多數患者將持續治療 期待門診報銷保障長期獲益
二線治療的可以有效彌補一線治療的短板，但是多數患者仍要從一線治療開始。大多數ITP會發展成為慢性病，需要長期治療，治療費用便成為多數患者無法跨越的鴻溝。
臨床上，ITP患者的年均藥物治療費用在7～8萬。一線激素治療相比二線藥物要便宜很多。
周虎預計，我國有40萬左右的ITP的存量患者。「這些患者多為慢性，他們的背後是幾百萬的家庭，他們的治療壓力需要我們的關注。」
2019年8月22日，由國家醫保局、人社部共同印發的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式發布，將血小板生成素（TPO）受體激動劑艾曲泊帕乙醇胺納入抗出血藥乙類範圍，但是鑑於統籌區住院和門診待遇保障水平的巨大差異，未將 ITP納入門診特殊疾病保障範疇統籌區。
周虎分析，「90%的患者是在門診接受長期治療的，如果這些用藥能夠進入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報銷範圍，患者的負擔將會更小。」
「ITP創新藥物進入門慢系統，門診管理有利於患兒正常的生活和學習，有利於降低住院率、避免醫療資源浪費，同時提高患者的治療依從性及持續性，最終提高其生存生活質量。兒童慢性ITP患者用藥周期可能更長，減輕他們的治療負擔意義更為重大。」胡紹燕還建議，醫保報銷能拓寬下年紀，因為醫保範圍是12歲以上，12以內的小孩子不能報銷，疾病負擔更大。