幹細胞是一種擁有「72變」能力的細胞。幹細胞（Stem cells，SC）是人體內具有自我複製和多向分化潛能的原始細胞，可以理解成具有「72變」的細胞，即在一定條件下可誘導分化為神經細胞、肝臟細胞、心肌細胞等人體功能細胞，主要存在於早期胚胎、胎盤及其附屬物、骨髓、外周血和成年人組織中。通過分離、體外培養、基因修飾，幹細胞可在體外繁育出全新的、正常的功能細胞、組織或器官，最後通過移植實現對疾病的治療。
目前全球有十餘款幹細胞藥物上市。以Mesoblast公司的MPC幹細胞藥物為例，MPC源自健康捐獻者骨髓中的間充質前體細胞，經過體外的富集、擴增和分化，形成軟骨、脂肪和肌肉細胞，再回輸入患者體內進行治療，可加速骨折癒合及椎間盤癒合。
國家政策的不允許是我國幹細胞產品落地的最大阻礙。但目前我國仍未有幹細胞產品上市，絕大多數企業仍處於「幹細胞存儲」這一產業鏈最上遊環節，核心原因在於國家並未允許幹細胞藥物的產業化。早年幹細胞亂象仍歷歷在目，部分醫療機構推出幹細胞治療業務，宣傳能治癒癌症、糖尿病等疾病，在2015年《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》出臺後，該現象已經杜絕。但當下仍有一些違規企業在宣傳幹細胞治療的「神奇療效」。
監管的困難和個體化的用藥方案是政策開放的掣肘。國家不允許的背後實際上有兩方面的原因，一是監管容易出現漏洞。北京鼎臣醫藥管理諮詢中心創始人史立臣認為，我國曾經將幹細胞作為「醫療手段」來管理，現在當作「藥」來審批管理。在「藥」的管理下，藥監部門負責臨床研發，衛健委負責管理醫院的臨床研究資質，在個別地區的執行層面上，容易出現同時監管、監管缺位的問題，給相關企業鑽空子的機會。二是幹細胞治療屬於個體化治療，上市後難以像藥物一樣廣泛使用。中國科學院動物研究所所長周琪認為，除了骨髓移植可以在臨床上不經審批開展常規治療之外，目前沒有一個幹細胞療法可以真正像藥物一樣可在臨床上廣泛使用。
免疫細胞治療的核心是腫瘤細胞免疫治療，通過激活或增強人體免疫細胞發揮抗腫瘤的作用。其中，CAR-T免疫療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法，Chimeric Antigen Receptor T-cell Immunotherapy）由於在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤治療上有著顯著的療效，被認為是繼PD-1/PD-L1為代表的免疫檢查點抑制劑藥物最有前景的腫瘤治療方式。
CAR-T的原理是人為修飾T細胞。通過在T細胞表面表達嵌合抗原受體，使T細胞能夠表達出特異性識別腫瘤抗原的抗體，從而激活人體免疫細胞，消滅腫瘤細胞。可以簡單理解為在T細胞表面安裝一個「探測器」，當探測器檢測到腫瘤細胞表面的特異信號，激活T細胞，並引導T細胞殺滅腫瘤細胞。因此，在該原理下，不難發現，關鍵是要找到一個腫瘤細胞與正常細胞的不同的信號分子，設計出針對該信號分子的「追蹤器」。然而，難點在於腫瘤細胞是正常細胞發生基因突變所致，找到截然不同的信號分子難度很高。因此，CAR-T治療在消滅腫瘤細胞的同時，會一併將正常細胞殺死，副作用過於劇烈，甚至會造成病人死亡。
CD-19僅在B細胞表達、不在體細胞表達的特性使之成為完美的靶點。經過不懈的努力，科學家們最終發現了CD-19這一靶點。由於CD-19僅在未成熟的B細胞表面表達，在體細胞表面不表達，因此可以用於消滅攜帶CD-19、由B細胞變異的腫瘤，畢竟即使人體缺少B細胞仍然可以生存。這也導致目前利用CAR-T療法僅可治療B細胞腫瘤，包括急性B淋巴細胞白血病、B細胞非霍奇金淋巴瘤等，但對於其他細胞發生的突變無能為力。
目前，全球共有三款CAR-T藥物獲批上市，分別是諾華製藥的Kymriah和凱特製藥（吉利德科學旗下公司）的Yescarta和Tecartus。2017年8月，諾華的Kymriah獲FDA批准上市，用於治療復發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病，隨後於2018年獲批第二個適應症，用於治療復發或難治性彌散性B細胞淋巴瘤的成人患者。2019年Kymriah（Tisagenlecleucel）在國內獲批臨床，目前處於III期臨床。
2017年10月，Yescarta獲FDA批准上市，用於治療成人復發或難治性B細胞淋巴瘤。Yescarta在中國的商業許可權屬於復星凱特生物科技有限公司，該公司於2017年成立，為復星製藥與凱特製藥的合資公司。2018年8月，CDE正式批准了Yescarta的IND申請。2020年3月，Yescarta（益基利侖賽注射液（擬定））納入優先審評。
2020年7月27日，凱特製藥的第二款CAR-T產品Tecartus獲FDA批准上市，用於治療復發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）患者，成為全球首個治療MCL的CAR-T產品。
Kymriah價格遠高於Yescarta。從價格的角度，Kymriah47.5萬美元的定價高於Yescarta37.3萬美元的價格。高昂的價格限制了CAR-T治療的普適性，但考慮到CAR-T的製備需要經歷提取、修飾、擴增等複雜的流程，目前企業並未有降價的舉措。更值得注意的是，CAR-T療法對癌症晚期患者並不適用，原因在於製備的生產時間較長，使治療效果遠低於預期。。
Yescarta銷售額領先於Kymriah。從療效的角度，並未有試驗頭對頭對比二者的療效，不同的試驗也導向不同的結果。值得一提的是，從共刺激區的角度，Yescarta使用的是CD28共刺激區，而Kymriah使用的是4-1BB共刺激區。在Science Signaling上發表的一篇文章認為，含有CD28共刺激區的CAR-T細胞比含有4-1BB共刺激區的細胞攻擊腫瘤細胞的速度和強度更高；而根據藝妙神州在ASCO年會上提交的摘要則顯示，相比CD28，4-1BB CAR-T細胞安全性和有效性更高。因此，兩者的療效尚未決出雌雄。但在銷售數據上，Yescarta更勝一籌。2019年，Kymriah全球銷售額為2.78億美元，Yescarta的全球銷售額為4.56億美元，這或許主要歸因於價格的優勢。
國內CAR-T療法的研發方興未艾。目前，國內共有12家企業18個CAR-T療法獲批臨床，大部分處於臨床I期。其中，南京傳奇生物的JNJ-4528 /JNJ4828。(JNJ-4528為在美國和歐洲正在研究的試驗用藥品的代號，LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，均代表了相同CAR-T細胞療法)研發速度居前，目前在FDA已啟動CARTITUDE-4三期臨床，治療復發性和來那度胺（Revlimid）難治性多發性骨髓瘤，有望於2020年底之前向FDA申請BLA。國內已啟動二期臨床，評價LCAR-B38M抗原嵌合受體T細胞製劑的安全性和有效性。
CAR-T療法目前存在價格昂貴和適用性較窄等不足。儘管CAR-T療法的研究正在如火如荼地推進中，但CAR-T推廣同樣存在難點。一方面，是價格過於高昂，接近30W元的價格讓許多患者望而卻步，未來仍需要通過技術攻關降低成本，進一步提升治療的可及性。另一方面，目前CAR-T主要運用於血液腫瘤領域，在實體瘤領域的運用尚不理想。但在腫瘤領域，實體瘤的患者人數接近血液腫瘤的兩倍。因此，如何將CAR-T運用於實體瘤也是接下來的研發重點。衷心希望科學家在CAR-T這一領域不斷突破，勇攀高峰。