前瞻基因產業全球周報第46期:新基因療法或可治早衰症 已在老鼠...

2020-12-14 前瞻網

新基因療法或可治早衰症

早衰症是一種罕見的遺傳性疾病,患者從嬰兒時期就開始衰老,最終因動脈硬化或心腦血管疾病而死亡,目前尚無有效治療方法。一項國際研究最新發現,一種基因療法或許可以成為治療早衰症的新選擇。

瑞典卡羅琳醫學院和義大利癌症研究基金會米蘭分子腫瘤學研究所的研究人員日前在英國《自然·通訊》雜誌上發表論文報告說,他們對患者細胞的研究和動物實驗結果表明,反義寡核苷酸療法可以改善早衰症病人的狀況,延長他們的壽命。

在小鼠實驗中,對患有早衰症的小鼠使用反義寡核苷酸療法後,研究人員將小鼠的最高壽命和平均壽命分別提高了44%和24%。

中國農業科學重大進展發布:成果涵蓋農組等領域

11月20日,「2019中國農業農村科技發展高峰論壇」業功能基因在江蘇南京舉辦,中國農業科學院黨組書記張合成在論壇上發布了《2019中國農業科學重大進展》。「2019中國農業科學重大進展」遴選出10項能夠充分代表2018年中國農業科技前沿研究水平、取得重大突破性進展的基礎科學研究成果。這10項成果涵蓋農業功能基因組、高致病性禽流感病毒防控、黏菌素耐藥性、植物抗病性機理等研究領域。

廣東成立大灣區量子技術創新研究院 正開展晶片和基因計量研究

11月16日,量子信息與傳感技術科學論壇在廣州舉行。專家透露,廣東省已設立量子技術重點專項,同時在深圳成立了量子技術創新研究院,正與行業巨頭開展晶片和基因計量研究。

讓農作物「吃」下更多陽光 科學家找到光合作用關鍵基因

光合作用是地球上最重要的化學反應,是人類食物和能源的主要來源,也是農作物產量形成的基礎。我國中科院植物所研究員張立新研究員集聚八家單位開展了「光合作用分子機制與作物高光效品種選育」工作,經過多年合作攻關終於發現了光合生物的基因資源,這對於理解光合作用原理並應用於生產實踐有著重大的意義。

要不要測基因?陳潤生院士提醒:97%可測 但不可分析

關於要不要進行基因檢測,11月17日,在江蘇南京舉辦的首屆藍星球科幻電影周上,中國較早從事理論生物學、生物信息學以及非編碼RNA研究的科研工作者、中國科學院院士陳潤生的建議是:「要測也不要測」。陳潤生院士解釋道,我們真能夠分析的遺傳密碼只能分析3%,也就是說,97%可測,但不可分析。」陳潤生說。

復旦大學解開五種感覺受體的最後一個謎團

五種感官中,介導嗅覺、味覺、視覺、觸覺的受體基因早已被相繼確定,但是,聲音感知的核心——負責聽覺轉導的離子通道是由哪個基因編碼的,一直是個謎。最近復旦大學生命科學學院教授閆致強團隊與生命科學學院教授服部素之團隊、東京大學教授濡木理團隊合作,最終確認了TMC1/2為位於耳蝸毛細胞中真正的聽覺轉導離子通道,解決了已困擾聽覺領域近40年的問題。

我國科學家發現兩個最新單細胞綠藻的基因組

日前,中國農業科學院基因組所合成生物學中心程時鋒團隊聯合德國、加拿大、俄羅斯與深圳華大基因的科學家發布一項重大成果,聯合團隊發現了兩個最新單細胞綠藻的基因組,揭示了其與陸地植物共同祖先在5億年前突破了乾旱適應成功登陸的分子機制。該成果已於11月14日在線發表於國際權威期刊《細胞》上。

華大基因9位科學家入選2019年度「高被引科學家」名單

2019年11月19日,路透社旗下科睿唯安學術研究事業部公布了2019年度「高被引科學家」名單。全球近60個國家的6216人次來自各領域的高被引科學家入榜,其中,憑藉在生命科學領域的前沿性研究成果,華大共有9名科學家入選該榜單。

成都市貝瑞和康基因技術股份有限公司章程修正案

成都市貝瑞和康基因技術股份有限公司於2019年11月20日召開第八屆董事會第二十四次會議,審議通過了《關於修訂<公司章程>的議案》,同意對《成都市貝瑞和康基因技術股份有限公司章程》進行修訂,該議案尚需提交公司股東大會以特別決議事項審議通過。

貝瑞基因子公司基因測序儀獲延續註冊

11月20日,貝瑞基因發布公告稱,公司全資子公司杭州貝瑞近日收到國家藥監局頒發的《醫療器械註冊證》,NextSeqCN500基因測序儀獲得延續註冊。基因測序儀NextSeqCN500用於人脫氧核糖核酸(DNA)測序,這些基因序列變化可能導致存在疾病或易感性。

基因編輯技術有望兩年內走出倫理困境

據美國有線電視新聞網(CNN)19日報導,蘇格蘭阿伯泰大學生物倫理學家凱文·史密斯上周在《生物倫理》(Bioethics)期刊發表文章稱,隨著基因編輯技術的風險不斷降低,預計在未來兩年內可應用於人類胚胎。史密斯表示,通過改變基因組成,可以預防嬰兒在出生後患有與基因相關的疾病。他們的研究在倫理上是正當的,這項技術將給更多帶有致病基因的家庭帶來希望。

全球首個血友病基因療法申請上市:獲歐洲藥監局加速審批資格

世界上首個用於治療A型血友病基因療法進入上市申請階段,即將開啟該病的基因治療時代。11月21日,美國製藥企業拜瑪林(BioMarin Pharmaceutical)對外宣布,其已向歐洲藥品管理局(EMA)提交了基因療法valoctocogene roxaparvovec的銷售授權申請(MAA),該基因療法將被用於治療病症較為嚴重的A型血友病成年患者。

環狀染色體外DNA促進癌基因高表達

環狀的染色體外DNA(ecDNA)促進可及染色質和癌基因高表達,這一成果由美國加州大學聖地牙哥分校Paul S. Mischel、Vineet Bafna、任兵(Bing Ren)和史丹福大學Howard Y. Chang等研究人員合作完成。相關論文2019年11月20日在線發表於《自然》。泛癌分析顯示,在ecDNA上編碼的癌基因是腫瘤轉錄組中表達最高的基因之一,將增加的拷貝數與高轉錄水平聯繫起來。

基因編輯技術可將凝膠轉化為智能變形材料

最近,在《科學》雜誌上,研究人員發表了一種能隨意變形的新材料。該研究由劍橋麻省理工學院的生物工程師詹姆斯·柯林斯(James Collins)領導。柯林斯的團隊主要研究由DNA鏈交聯在一起的、富含水的聚合物,即DNA水凝膠。為了改變這類材料的性質,柯林斯和他的團隊把注意力轉向了一種使用Cas12a DNA剪切酶的CRISPR技術。

與受教育程度相關的基因變異 會影響飲酒模式和所飲酒精種類

美國國立衛生研究院(NIH)最新展開一項研究發現,更高的學歷——即受教育年限更長——可能會影響一個人的飲酒行為,並降低其產生酒精依賴的風險。研究人員分析了大約78萬參與者的數據,發現那些與受教育年限多3.61年相關的基因變異,與酒精依賴風險降低約50%也相關。換句話說,與受教育程度相關的基因變異,同時也會影響飲酒模式和所飲酒精的種類。

Cell警示:基於身高或智商等特徵的胚胎選擇並不現實

11月21日Cell雜誌上的一項研究指出,通過多基因(而不是由單一突變引起的遺傳性疾病)篩選性狀特徵其實比大多數人意識到的要複雜得多。研究團隊模擬分析了根據智商和身高等多個基因導致的性狀來篩選胚胎的可行性,結果發現我們目前對這些類型的性狀的遺傳學知識可能不足以在IVF胚胎選擇中大幅增加所需的性狀。

Nature重大發現:癌基因竟不在染色體上?

11月22日凌晨,美國加州大學聖地牙哥分校Ludwig癌症研究所的Paul Mischel教授領導的研究團隊發現,大量的癌基因並不在染色體上,而是會從染色體上脫落下來,變成一種小型的DNA,稱為染色體外DNA(ecDNA)。文章以《Circular ecDNA promotes accessible chromatin and high oncogene expression》為題發表在Nature《自然》雜誌上。

《自然》發表論文稱:喝酒基因和選擇伴侶相關

據英國《自然·通訊》雜誌20日發表的一篇論文,研究人員通過對4萬餘對配偶的數據進行遺傳分析後,報告了一種與飲酒水平相關的遺傳變異,而這種遺傳變異反過來可能與伴侶選擇存在關聯。過去的研究認為,酒精相關的行為(如飲酒和酒精依賴)在配偶之間存在關聯。但是一直未知的是,這是因為社會或遺傳因素、共同的環境還是酒精行為對伴侶選擇的影響。

彭博社曝賽默飛欲斥巨資收購QIAGEN

據彭博社報導,賽默飛世爾科技公司正在考慮收購分子診斷公司QIAGEN,這一消息使得紐約證券交易所中QIAGEN的股價節節攀升,從上周三的32.42美元漲至本周的41.05美元,漲幅超過20%。有知情人士透露,賽默飛世爾已就收購事宜與QIAGEN進行了接觸,目前尚不確定商討結果,也可能出現其他競爭對手。

孟加拉或成全球首個種植黃金大米國家

據《Science》報導,孟加拉國有望成為全球第一個種植轉基因黃金大米的國家。目前,該國生物安全核心委員會正在評估環境風險,如果後續審查工作進行順利,黃金大米將獲準在2021年開始種植。

「賽樂基因」獲近千萬元天使輪融資

專注於向醫療、基因測序及科研機構提供生物信息解決方案的賽樂基因已在2019年1月完成近千萬元天使輪融資,投資方包括梅花創投、新勢能基金。目前,它正展開新一輪融資,用於新產品研發和市場銷售。

新加坡基因測序醫學公司Lucence獲2000萬美元A輪融資

新加坡基因測序醫學公司Lucence獲2000萬美元A輪融資,由馬來西亞私人醫療保健集團IHH Healthcare領投。2016年,Lucence從新加坡科學技術研究局分離出來,潛心研發早期癌症篩查的相關技術。2018年,Lucenc推出了基於血液的液體活檢技術——LiquidHALLMARK。LiquidHALLMARK目前可以檢測14種癌症的早期臨床突變,包括亞洲常見的肺癌、乳腺癌、直腸癌、胰腺癌、鼻咽癌和肝癌等。

GenapSys完成9000萬美元C輪融資 推動其基因測序儀全球商業化

當地時間2019年11月20日,總部位於美國加利福尼亞州紅木城的基因測序企業GenapSys宣布完成9000萬美元C輪融資。迄今為止,該公司籌集到的資金總額已達到1.66億美元。據了解,本輪融資由風投公司Foresite Capital獨家領投。GenapSys計劃利用此筆資金推動其首款基因測序儀GenapSys Sequencer全球商業化的進程,擴大團隊規模和增強產品研發能力。

研發掌上型基因檢測儀 比格飛序獲數千萬元A輪融資

分子檢測儀器及試劑公司比格飛序近日宣布完成數千萬元的A輪融資,本輪融資由創東方領投,老股東連力資本跟投。據悉,本輪資金將用於分子檢測新產品的研發和市場推廣、團隊擴充、相關儀器試劑產品報證,以及加強供應鏈的建設。比格飛序的核心產品是適用於基層的分子POCT(掌上型基因檢測儀)。

「泛生子」獲得逾五億元新融資

泛生子近日宣布完成逾五億元的新一輪融資。本輪資金將用於深化癌症早篩、診斷與監測、藥企服務三大業務領域的轉化醫學研究、產品研發及商業化,以用於構建覆蓋癌症全周期的精準醫療閉環。泛生子成立於2013年,是國內基因檢測領域早期入局者。目前泛生子是為數極少的累計融資額超10億人民幣的癌症基因檢測公司。

基於基因的精準醫療科技公司志諾維思獲6000萬元B輪融資

志諾維思已完成6000萬元B輪融資,由華蓋資本領投。志諾維思是一家基於基因的精準醫療科技服務提供商,將應用其獨有的AI算法體系,解決下一代腫瘤病理診斷革新(NGPD)的病理信息結構化、病理圖像定量化和生信分析智能化等三大痛點。

Immunitas完成3900萬美元A輪融資 開發腫瘤單克隆抗體療法

Therapeutics(Immunitas)宣布完成3900萬美元A輪融資,本輪融資由拜耳(Bayer)和諾華(Novartis)的風險投資部門領投。Immunitas計劃利用這筆資金將其首個療法開發計劃推向臨床研究,針對腫瘤學研發單克隆抗體療法。此外,該公司還將繼續完善其以免疫學為重點的藥物開發平臺。Immunitas成立於2019年,總部位於美國麻薩諸塞州波士頓,是一家基於單細胞基因組學的藥物發現公司。

和度生物獲得數千萬元天使輪融資 專注細菌載體基因治療藥物研發

專注細菌載體基因治療新藥研發的和度生物醫藥(蘇州)有限公司近日宣布完成冪方資本投資的數千萬元天使輪融資,將加速發展成為國內外有影響力的細菌基因治療創新型生物製藥公司。基因治療是目前最受關注和最有前景的新藥研發方向之一,相比於傳統的小分子和大分子藥物具有明顯的疾病和靶點優勢。

泛生子申請納斯達克上市 計劃至多籌集1億美元資金

11月21日,泛生子向美國證交會(SEC)提交了首次公開募股(IPO)申請,計劃籌集至多1億美元資金。在截至2019年9月30日的12個月內,泛生子實現了4200萬美元的銷售額,計劃在納斯達克上市,股票代號為GTH。瑞士信貸(Credit Suisse)和中金公司(CICC)是這筆交易的聯合帳簿管理人,沒有透露定價條款。

全球基因檢測市場2018年達117億美元 2020年或達138億美元

根據BBC Research的統計,全球基因檢測市場2018年達117億美元,預計2020年將達138億美元,市場增長迅速。隨之,基因檢測技術在2010年後,也呈現快速增長,以研發生產檢測平臺為經營主體的國際龍頭企業已經形成。

基因檢測成本呈現超摩爾定律的趨勢下降 2014年降至1000 美元以下

基因檢測成本呈現超摩爾定律的趨勢下降。National Human Genome Research Institute數據顯示,2001年平均每兆數據量基因測序成本是5292.4美元,單人類基因組測序成本是9526.3萬美元。自2006年新一代測序技術推出,平均每兆數據量基因測序成本下降至581.9美元,單人類基因組測序成本下降至1047.5萬美元,2013年下降至5000美元;2014年1月,Illumina推出HiSeq X Ten 更是將單人類基因組測序成本降至1000 美元以下。

什麼是黃金大米?

最近,一則《孟加拉或成全球首個種植黃金大米國家》讓銷聲已久的黃金大米再回公眾視野。其實,黃金大米作為一款實驗室產品不為公眾所熟知。那麼黃金大米究竟是什麼呢?

黃金大米是一種轉基因水稻,它是上世紀90年代末由德國植物科學家英戈•珀特裡庫斯和彼得•拜爾研發的,目的是對抗導致兒童失明的主要原因——維生素A缺乏症。

據世界衛生組織報告,全世界估計有 1.9 億兒童和 1900 萬孕婦患有不同程度的維生素A缺乏症(VAD),每年發展中國家有 35 萬兒童因 VAD 而失明,67 萬兒童因 VAD 導致免疫力低下和繼發感染而死亡。

因此,黃金大米在誕生之初被稱為是造福窮人的利器。

從 2000 年初開始,經過反覆努力,科學家們將維生素A合成的前體—β-胡蘿蔔素的基因導入了水稻,這些基因的產物能夠在稻米主要食用部分胚乳中富集,從而使大米帶有胡蘿蔔素的金黃色,故被人們稱作「黃金大米」。

但由於轉基因食品涉及的食用安全問題,自近20年前首次登上新聞頭條以來,黃金大米一直是轉基因作物爭論的焦點。因此關於它的落地一直懸而未決。

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