日前,位於聖地牙哥的開發癌症和自身免疫疾病療法的合成生物學公司Synthorx宣布完成IPO,募集1.31億美元支持該公司的研發工作。
Synthorx公司的核心技術源於斯克裡普斯研究所(The Scripps Research Institute, TSRI)Floyd Romesberg博士的研究。Romesberg博士使用合成生物學技術在天然的A-T和G-C鹼基對之外,創建了一對新的鹼基對(名為X-Y)。這對新的鹼基對讓研究人員可以將創新胺基酸整合到重組蛋白中,從而改變蛋白的特性,諸如改變蛋白的半衰期和結合特異性。
▲Romesberg博士創建的新鹼基對(圖片來源:Synthorx公司官網)
Synthorx公司計劃使用IPO資金開發該公司的主打產品THOR-707。這是一種改良版的白細胞介素-2(IL-2)。名為aldesleukin的IL-2療法已經在25年前被FDA批准用於治療多種轉移性癌症。它能夠提高CD8+ T細胞水平,而這些細胞能夠發現和殺傷腫瘤細胞。但是aldesleukin的缺陷在於它的半衰期很短,患者可能因為需要多次注射藥物而產生副作用。
THOR-707通過在人類IL-2蛋白的特定位點上引入聚乙二醇修飾,從而提高了IL-2蛋白的半衰期。在臨床前研究中,IL-2療法與PD-1免疫檢查點抑制劑聯用可以在增強CD8+ T細胞免疫反應方面產生協同效應。因此Synthorx認為THOR-707與PD-1抑制劑聯用可以帶來更好的抗癌效果。該公司計劃在2019年第二季度向FDA遞交IND申請,在多種癌症種類中進行1/2期臨床試驗,檢測THOR-707作為單藥或者與免疫檢查點抑制劑聯用治療癌症的療效。
▲Synthorx公司研發管線(圖片來源:Synthorx公司官網)
在mRNA公司Moderna創下醫療健康領域IPO的紀錄之後,這家公司的上市繼續延續了這一領域IPO的強勁勢頭。據業界機構統計,截至12月7日,醫療健康領域總計有76家公司上市。我們期待更多的生物醫藥公司能夠獲得資本助力,為患者帶來創新療法。
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參考資料:
[1] Synthorx Gets $131M In Upsized IPO For Synthetic Biology Drugs. Retrieved December 7, 2018, from https://xconomy.com/san-diego/2018/12/07/synthorx-gets-131m-in-upsized-ipo-for-synthetic-biology-drugs/
[2] Synthorx. Retrieved December 7, 2018, from https://synthorx.com/