註冊啟動!首款神經纖維瘤病新藥背後,這些「非傳統」研發模式值得...

▎藥明康德內容團隊編輯

一個月前，美國FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙東（MSD）公司共同開發的Koselugo（selumetinib）上市，治療2歲及2歲以上的1型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者。對於全球數百萬神經纖維瘤病患者而言，這是歷史性的一刻——終於，他們有了一款可以治療其疾病的藥物。更難得的是，這款藥物的誕生，依賴多方的共同主動參與，有著非常「不走尋常路」的研發模式。對於正在開發的罕見病新藥，乃至其他常見病的新藥，這些寶貴的一線研發經驗都有其可借鑑之處。

▲每3000名新生兒裡，就有1名神經纖維瘤病患者（圖片來源：兒童腫瘤基金會授權使用）

今年5月，恰逢世界神經纖維瘤病關愛月。值此之際，藥明康德將在本月舉辦大型系列全球主題公益活動，聚焦神經纖維瘤病的臨床診療進展和技術研發趨勢，共同探討如何應對NF醫學難題，解決NF群體未被滿足的醫療需求。相信這將提供獨特的視角分享與思想碰撞的機遇。依藥明康德所舉辦的全球論壇、健康產業論壇、以及抗疫系列線上論壇之慣例，本系列活動不收取任何參加費用。我們堅信，只有所有人都參與進來，攜手並進，才能加速帶來更多新藥，造福病患。

北京時間2020年5月15日晚上11-12點（美國東部時間5月15日上午11-12點），我們將舉辦系列活動的第一場線上論壇，以首款神經纖維瘤病新藥背後，那些值得所有人借鑑的「非傳統」研發方式為引子，正式開啟我們這一系列公益活動。如因時間原因，您無法觀看直播，也可以通過註冊，在活動結束後獲得觀看視頻回放的機會。

本次線上論壇的嘉賓陣容強大，且都是罕見病藥物研發領域的專家，在「非傳統」研發上有著很深洞見。他們包括：

Brigitte Widemann，美國國立癌症研究所（National Cancer Institute）兒科腫瘤學科首席負責人。支持這款新藥獲批的臨床試驗（NCT01362803），便是由該研究所主要贊助支持的。

Scott Plotkin，哈佛醫學院神經學教授，麻省總醫院Pappas神經腫瘤中心執行董事。他是參與該臨床試驗的負責科學家之一，提供了寶貴的指南和建議。此外，他也正在參與brigatinib的臨床試驗，這是一款有望治療2型神經纖維瘤病（NF2）的藥物。

Annette Bakker，兒童腫瘤基金會主席。這是一家專注NF的患者非營利患者組織，旨在推進研究，拓展知識，改善對NF患者群體的護理。該組織的目標是終結NF。

George Kirk，阿斯利康腫瘤研發部，Koselugo全球產品負責人。他的團隊與默沙東一道，推動了這款NF1新藥的問世。

Mike Humphries，武田腫瘤部，美國區肺癌科學主任。武田公司的brigatinib是一款ALK抑制劑，目前已獲批治療非小細胞肺癌。目前，科學家們正在評估其治療NF2的潛力。

主持：Richard Soll，藥明康德波士頓辦公室負責人和戰略計劃高級顧問。