英國當地時間12月12日，製藥巨頭阿斯利康宣布，已同意以390億美元（折合人民幣約2550億元）的現金和股票收購美國藥廠Alexion（譯：亞力兄）。
圖：阿斯利康官網消息
阿斯利康在其官網公布了這一消息。
臨近年底，這一天價收購引發醫藥圈關注：亞力兄是幹什麼的？阿斯利康看中了他什麼，捨得花這麼多錢買下它？
一款年銷售近40億美金的「孤兒藥」
這要從一款罕見病藥物說起。
亞力兄成立於1992年，是一家專注於罕見病創新藥開發的美國生物製藥公司，其擁有的一款強勁盈利能力的罕見病藥物Soliris，自上市以來，銷售額一路飆升。
Soliris用於治療NMOSD—一種罕見的、破壞性的、補體介導的中樞神經系統疾病，患者會經歷不可預測的、復發和惡化的病程。該病特徵是不斷復發，每次復發都會導致殘疾的逐步累積，並可能導致過早死亡。
其中，視神經炎可導致眼痛和失明，橫貫性脊髓炎可導致嚴重的虛弱、運動障礙、感覺和運動障礙、腸和膀胱功能喪失、癱瘓和呼吸衰竭。相當大比例的患者持續存在永久性嚴重殘疾，包括失明和癱瘓，或在疾病發作後75個月內死亡。具體而言，有34%的患者持續存在永久性運動障礙，23%的患者依賴輪椅，18%的患者存在永久性視覺障礙，9%的患者死亡。
在美國、歐盟和日本，Soliris均被授予了治療NMOSD患者的孤兒藥資格（ODD）。
Soliris可以說是世界上最昂貴的藥物之一。
綜合美國保險公司、患者自費以及政府報銷數據，在美國，每名患者每年在此藥物上的平均支出位於43.2萬美元至54.2萬美元的區間。而據媒體報導，該藥在加拿大的售價更高，人均每年藥費高達70萬加元（約合人民幣360萬）。
正是憑藉此，2012年時，Soliris就憑藉11.24億美金的銷售額躋身重磅藥物行列。亞力兄的2019財報顯示，其總營收約60億美元，其中Soliris的銷售額高達39.46億美元，在2019抗體類藥物銷售排行11名。
而阿斯利康作為全球製藥巨頭，自然已經布局罕見病藥物賽道，銷售增長勢頭迅猛。
阿斯利康2019年財報顯示，其營收大頭主要涵蓋腫瘤、心血管以及呼吸三大領域，但只擁有一款罕見病免疫產品Fasenra，2019年這一產品銷售額7.04億美元，同比增長率高達137%。
有媒體報導稱，阿斯利康主攻的腫瘤賽道上競爭激烈，且公司的王牌藥專利保護陸續到期，大批仿製藥開始湧現，必須尋找新的增長點。罕見病藥物領域以其低於常規藥物的研發成本和能夠自主定價下所帶來的高額利潤，成了布局的重要選擇。
阿斯利康也表示，收購亞力兄將加強其在罕見病藥物市場的競爭力，這一領域利潤豐厚，將增強其在未來幾年的營收和現金流。
罕見病領域已有兩起天價收購案
罕見病被認為是全球醫藥產業最具增長潛力的領域之一。最近三年，罕見病藥物領域也出現了多次天價收購。
2017年6月，強生宣布以300億美元完成了對瑞士生物技術公司Actelion的收購。
Actelion也一直致力於罕見病藥物研發，推出的Opsumit和Uptravi兩種藥品，均用於治療肺動脈高壓引起的危及生命的病症。
當時有評論稱，通過這筆交易，強生將在除自身免疫疾病、心臟病、癌症等領域外，再度成為一個新疾病領域的領導者。
強生方面也表示，通過這一收購，期待強生為全球患有肺動脈高壓和其他嚴重疾病的患者帶來價值。
據分析師預測，上述這兩種藥物到2020年的銷售總額會超過46億美元。
另一個在罕見病領域的天價收購案，是2019年初日本武田製藥宣布完成對倫敦上市的製藥公司夏爾的620億美元收購，武田製藥也憑藉此次收購一躍成為全球前十大製藥企業之一。
一個重要原因是，武田製藥瞄準了夏爾在罕見病藥物領域的潛力。夏爾的主要業務涉及包括多動症、乾眼症、出血性疾病、法布雷症、戈謝病等一系列罕見疾病，在生物醫藥方面的研發能力位居全球前列。
對此，武田製藥中國負責人指出，罕見病並不「罕見」，罕見病患者是世界上規模最大的被忽視的群體之一，有龐大的亟待滿足的需求，罕見病領域雖然具有其特殊性，但蘊含了絕佳的創新機遇。
醫藥行業調研公司 EvaluatePharma 發布的《罕見病藥物報告》（2018）顯示，2017 年全球罕見病藥物市場總額為 703 億美元，佔據 16% 處方藥市場份額。預計到 2024年，罕見病藥物市場總額預計達到 2620 億美元，佔處方藥市場份額可能超過 20%。
國內罕見病群體2000萬
在罕見病藥物被製藥巨頭們看好的背後，是近萬種罕見病，以及受罕見病影響的上億人群。
罕見病指的是「在一般人群中很少或很少發生」的疾病，通常是慢性的、退行性的、危及生命的，往往嚴重影響人們的身體、感覺、精神或智力。
在已經制定罕見病政策的國家中，美國將「罕見」定義為受影響人口少於20萬人；歐盟設定的門檻是每1萬名公民中有5人；日本和韓國規定，罕見疾病患病率為0.4‰。
來自10月份舉辦的「2020年中國罕見病大會」上的數據，世界上有超過7000種罕見疾病，而且數量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入名單中。據估算，全球受罕見病影響的人群有2.63—4.46億人，中國約有2000萬人。
但是，罹患罕見病不等於直接死亡，並且病人本身需要的也不止是臨終關懷。醫學技術的進步使一部分罕見病得以在藥物幹預下得到控制。
鑑於罕見病的特殊性，近些年，國內在罕見病藥物領域也是動作頻頻。
2018年5月，國家衛健委、國家藥監局等部門聯合發布了《中國第一批罕見病目錄》，包括121種罕見病。並提出，目錄今後會繼續調整和擴充。之後，一系列與罕見病醫療保障相關的政策和措施相繼出臺。
2019年，新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》明確規定，國家鼓勵研究和創製新藥，對臨床急需的罕見病新藥、兒童用藥開設綠色通道，優先審評審批;
對於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的新藥，在臨床試驗已有數據顯示療效，並且能夠預測臨床價值的條件下可以附條件審批，以提高臨床急需藥品的可及性。
自2018年以來，已有38種急需的罕見病用藥符合簡化審批的條件被批准上市；有61種可以治療中國《第一批罕見病目錄》內疾病的藥物，已經在國內上市，這其中的36種藥物已納入國家醫保目錄。
來源：健康界
作者：任平生
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