新的臨床數據發布。
12月6日，21世紀經濟報導記者從金斯瑞獲悉，其子公司傳奇生物1類新藥西達基奧侖賽（cilta-cel）的CARTITUDE-1研究（NCT03548207）的最新數據於近日公布。
CAR-T細胞療法是全球範圍內備受關注的免疫細胞治療技術，它為癌症的治療提供了新途徑，曾被美國《科學》雜誌評為年度十大科學突破之首。全球目前僅有三款CAR-T細胞療法產品在美國上市，分別是諾華的 Kymriah（主要用於B細胞急性淋巴性白血病的治療），以及吉利德的 Yescarta（主要用於B細胞非霍奇金淋巴瘤治療）和 Tecartus（2020年7月獲批，用於復發或難治性套細胞淋巴瘤治療）。
CAR-T細胞療法研究靶點除了明星靶點CD19，還包括CD22、BCMA，CD20等多個靶點。
據了解，傳奇生物CARTITUDE-1是一項關於靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法（治療復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期（29例患者）臨床研究。（該研究II期臨床包括另外68例患者，以總緩解率為主要終點評估西達基奧侖賽的療效。）
上述研究旨在評估西達基奧侖賽治療復發或難治性多發性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，其中99%的患者對最近一次治療耐藥，88%的患者為三重耐藥（至少1種免疫調節劑[IMiD]，1種蛋白酶體抑制劑[PI]和1種抗CD38體）。
該研究結果顯示了持續較高的總緩解率（ORR），ORR隨著時間延長不斷加深。中位隨訪時間12.4個月時，97%患者獲得緩解，67%患者獲得嚴格的完全緩解（sCR）。該數據在第62屆美國血液學會（ ASH）年會和展覽會上進行了口頭報導(Abstract #177)。
多發性骨髓瘤是一種目前無法治癒的血液腫瘤，其腫瘤細胞起源於骨髓，特徵在於漿細胞的過度增殖。雖然目前的治療可以帶來緩解，但患者還是可能會復發。復發性骨髓瘤是指接受初始治療獲得緩解後又復發並且不符合難治性定義的情況，難治性多發性骨髓瘤是指患者對最近一次治療無反應或在治療後60天內進展。
儘管存在部分多發性骨髓瘤患者到疾病晚期才會出現症狀，但大多數患者會因為出現骨相關事件、低血細胞計數、血鈣升高、腎臟問題或感染等症狀被診斷，接受標準治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）後復發的患者預後較差，可用的治療選擇很少。
紐約Mount Sinai的Tisch癌症研究所血液學和腫瘤學醫學院副教授、醫學博士、CARTITUDE-1研究的主要研究者Deepu Madduri指出，考慮到患者在接受西達基奧侖賽治療之前的既往治療緩解率普遍較低，97%緩解率是非同尋常的。「鑑於西達基奧侖賽在低劑量回輸後所表現的快速、深度和持續的緩解和可控的安全性，我們期待進一步探索西達基奧侖賽用於更前線多發性骨髓瘤患者的門診治療。」
該項研究共有97例患者接受了西達基奧侖賽治療，所有患者的CAR-T細胞均製備成功。獨立評審委員會評估的總緩解率（ORR）達到了97%。這項研究還表明，在2期推薦劑量下西達基奧侖賽的安全性可控，此結果支持了西達基奧侖賽門診給藥的潛在可能。
2017年12月，傳奇生物與楊森生物籤訂了獨家全球許可和合作協議，進行西達基奧侖賽的開發和商業化，同在該年12月，西達基奧侖賽申報國內首個細胞治療產品的藥物臨床試驗申請（IND），並於2018年3月獲得藥物臨床試驗批件，2018年5月獲得美國FDA的IND許可。
後續，西達基奧侖賽不僅在2019年12月獲得美國突破性療法認定，還在2019年4月獲得了歐盟委員會的優先藥物認定，並於2020年8月獲得了中國的突破性療法認定。此外，美國FDA於2019年2月，歐盟委員會於2020年2月先後授予西達基奧侖賽孤兒藥資格。
（作者：朱萍 編輯：徐旭）