美國食品藥品監督管理局（FDA）在不到兩個月的時間裡，接連批准兩款CAR-T產品上市，讓其產業化前景更加光明，也使得資金對該領域更加關注。
11月11日召開的「2017國際精準醫療學術及產業論壇」，就邀請了3位諾獎學者在內的諸多專家，希望探討中國CAR-T治療標準化進程，力求早日實現細胞藥品「零」的突破。
CAR-T即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。具體來說，就是把病人的免疫T細胞在體外通過生物技術改造，令其識別腫瘤細胞表面的抗原，然後把這些細胞輸回給病人，達到識別、殺死癌細胞的效果。
上海細胞治療工程技術研究中心主任錢其軍對記者表示，我國的CAR-T行業近幾年快速發展，目前正在開展的CAR-T臨床試驗141項，僅次於美國的143項，位居全球第二。未來有望彎道超車，步入國際CAR-T領域第一梯隊。
近日，上海細胞治療工程技術研究中心申報的「基於修飾型抗體及免疫細胞的精準醫學治療的標準研究」，獲得國家衛計委「精準醫學研究國家重點項目」的正式立項，可以為CAR-T的臨床規範化提供更多研究可行性方案。
突破性的2017
今年10月18日，FDA正式批准Kite Pharma公司開發的CAR-T免疫療法Yescarta上市，用於治療罹患特定類型的成人大B細胞淋巴瘤患者。
在此之前的8月31日，FDA批准諾華的CAR-T免疫療法Kymriah上市，用於治療急性淋巴細胞白血病。
這兩個消息，無疑給行業帶來了巨大的刺激。有分析稱，CAR-T療法未來的市場空間預計在350億~1000億美元之間。目前，國際上在CAR-T療法領域領先的公司包括諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，輝瑞、施維雅、新基等巨頭也積極介入這一領域。
不過，迄今為止，國內外CAR-T細胞治療相關藥品大都仍然處於臨床研究階段。錢其軍說，CAR-T是為數不多的中國不落後於西方國家的藥品研發領域，所以我國的CAR-T行業有望彎道超車。
當天發布的《2017年度精準醫療產業報告》顯示，目前我國腫瘤免疫細胞治療產業鏈已經初具規模，上遊企業主要從事腫瘤免疫細胞存儲的業務，如北科生物（中源協和持股13%）、開能環保等。
中遊企業主要從事以CAR-T細胞技術、多靶點抗原肽負載自體免疫細胞技術（MASCT）等介導T細胞技術等腫瘤免疫細胞治療技術研究及產品研發。代表企業主要有上海細胞治療集團（君聯及姚記撲克投資）、博生吉（安科生物持股15%）、中美康士（北陸藥業持股51%）、香雪製藥、海欣股份等。
下遊企業主要包括一些開展腫瘤免疫細胞治療的醫院科室，代表醫院如北京307醫院、中山腫瘤醫院和深圳市第二人民醫院等。
不過，目前國內CAR-T療法申報方面的準備工作遠遠落後於國外，一方面是相關政策缺乏連續性和明確性，另一方面是國內臨床試驗數據的合規性不足，這兩方面將阻礙CAR-T療法產業化的進度。
10月23日，國家食品藥品監管總局公開徵求《藥品註冊管理辦法（修訂稿）》意見，錢其軍表示，意見稿中提到將細胞治療作為藥品申報，這將加快CAR-T國內上市的步伐，實現生產流程標準化和規範化、開發安全有效的產品、具備專利先發優勢以及合理定價策略、符合國家審批監管政策的企業必將脫穎而出。
費用高的難題
不過，費用高依然是一個大問題。
諾華的CAR-T療法Kymriah，一次治療的定價為47.5萬美元。Kite Pharma公司開發的CAR-T免疫療法Yescarta，費用為37.3萬美元。
由於高度個性化的特性，精準醫療的檢測及治療費用相對比較高，大部分病人的經濟能力無法承受高昂的費用或者不願意承受，這些都將會限制精準醫療的發展及市場規模。
錢其軍對第一財經記者表示，CAR-T治療在美國是根據骨髓移植的價格來定位的，做一次骨髓移植大約在60萬美元，而美國認為免疫治療比骨髓移植更有效，所以價格不能太低。
而在中國，錢其軍認為，國內細胞免疫治療患者能承受的價格應該在10萬元人民幣以內，價格過高就無法大規模推廣。
如何讓精準醫療覆蓋到需要的患者，需要科學界、企業界以及政府的共同努力。
基於新一代CAR-T在內的多項精準醫療技術，上海細胞治療工程技術研究中心在2016年提出抗癌「白澤計劃」——10年內實現60%腫瘤消失，60%病人用得起。
錢其軍表示，中國為精準醫療的科學研究提供了得天獨厚的條件，包括多樣化的地理環境以及眾多人口面臨的多種常見、罕見病。我國開展CAR-T的單人單療程臨床成本不超過3萬~5萬元，較美國（5萬美元）具有顯著的成本優勢；而且多個具有國際藥企、學術機構豐富研發經驗的科學家歸國，大幅增強國內CAR-T領域的技術積累。
目前，該中心推進的白澤T技術，結合了現有CAR-T技術和PD-1等免疫檢查點抗體的優勢，在目前已作療效評價的患者中，總體完全緩解率達到10.6%，疾病控制率達到71.2%，在黑色素瘤、鼻咽癌、橫紋肌肉瘤及喉癌等幾個癌種中更是達到了100%的疾病控制率。
「隨著技術不斷突破和成熟，未來10萬元人民幣左右即可達到預期治療效果，惠及更多患者。」錢其軍說。