哈佛生物學家:希望基因編輯技術的發展不受賀建奎事件影響

2020-12-11 澎湃新聞

11月28日,全球生物學界的目光齊聚香港大學李兆基會議中心,因為打開「潘多拉魔盒」的賀建奎按計劃將在此提供關於人類首例基因編輯嬰兒的進一步信息。

在第二屆人類基因編輯峰會的前一日,賀建奎宣布成功「培育」出基因編輯嬰兒,打破了全球定下的一系列關於「基因編輯胚胎不得用於妊娠目的」的共識,引發軒然大波。對此,哈佛醫學院著名幹細胞生物學家喬治·戴利(George Daley)表示,不希望此次事件讓人們放棄對CRISPR技術的興趣,更不希望基因編輯技術未來的發展受到影響。

2015年,戴利出席了第一屆人類基因編輯峰會上。他提到,彼時在會上臨床醫學界達成的其中一項共識是,對基因編輯的早期人類胚胎以及生殖細胞不得用於妊娠,並指出當下就把該技術投入臨床使用的做法是「不負責任」。

三年後的今天,戴利在第二屆人類基因編輯峰會上發表演講,他認為隨著科學技術的發展,一些基於當時發展水平制定的準則總要被重新討論,目前臨床醫學在基因治療上還缺乏對最優方法的共識,因此需要討論制定一條清晰的發展「路線圖」,而其中「允許與不允許(Permissibility)」將是重要的衡量標準。

戴利將目前人類基因編輯分用於基因療法的用途分為三種,戴利認為可以給「綠燈通行」的一類是用於遺傳疾病預防,比如臺-薩氏症候群(Tay-Sachs diesease)或囊腫性纖維化等遺傳疾病。

臺-薩氏症候群又稱黑蒙性家族痴呆症,是一種隱性遺傳病因為溶酶體缺少氨基己糖酯酶A(β-N-hexosaminidase),導致神經節甘脂GM2積累,影響細胞功能,造成精神痴呆,2~6歲死亡。

而囊性纖維化是一種遺傳性胰腺病,屬於美國最常見的致命遺傳疾病之一,目前仍未有治療方法。

但戴利同時提到,除了基因治療,這些疾病通過其他方法避免,比如體外受精、基因診斷、肌體治療等等。在夫妻雙方均不育的情況下,可以優先考慮基因治療。

在戴利的分類中,基因優化則被明確列為「禁止通行」,包括強化肌肉、改變身高、膚色、記憶力等。

「不管從哪一個方面,這項強大的技術都不應該被 『娛樂化』。」戴利表示。

而近日討論最多的基因編輯嬰兒,是試圖通過編輯CCR5基因以免疫愛滋病,戴利將這種治療方法歸為「修正患病風險」,並放在了似是而非的中間地帶,其他同類型的治療方法包括,通過編輯PCSK9蛋白降低心臟病風險等。但戴利同時提出,從似是而非到明確禁止,這條界限非常模糊,如何將修正患病風險與「禁止通行」的基因優化作區分?

「如何將技術慢慢演變為實踐,哪些技術可以被用於實踐,這些話題是目前亟待臨床醫學界探討的。」戴利表示。

可以應用與不可應用的基因治療分類 圖來自:喬治·戴利演講

戴利表示,對於科學家來講,總會有爭做先鋒的「誘惑」。長期以來做研究與臨床的群體,都遵循著「自我管理/自我監督(Self-regulation)」的原則,這也是醫學界的專業操守之一。而實現這一「自我監督」,最重要的是公開透明的臨床研究過程,以及所有科學家和全科醫生的積極參與。

一位來自新加坡國立大學的研究者提出,不僅要在科學界達成原則上的共識。從這次事件在媒體上的發酵程度來看,如何與社會公眾達成一定的共識,也是有必要討論的話題。

實際上由於峰會前日賀建奎發布的這項「重大」研究成果,直到26日深夜依然有不少人想要報名參加此次峰會。超過150名記者於首日參加了會議。

在問答環節,場下的麥克風都沒有可以用的,於是來自港中文大學的主持人Dennis Lo將自己的麥克風給了觀眾。對此戴利打趣道,「看來外面的記者已經佔領了所有好的麥克風了。」

就此次引起軒然大波的基因編輯嬰兒,戴利表示不希望人們因為此次事件的負面影響,而放棄對CRISPR等基因編輯技術發展前景的希望。

「(這次試驗研究)不僅應該衡量對個人的風險,還要衡量,如果這項技術在這個人身上產生了負面效果,這將如何影響這項技術未來的發展。」戴利說。

據人民網11月26日報導,在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天,賀建奎宣布:一對名為露露和娜娜的基因編輯雙胞胎姐妹於11月在中國健康誕生。

這對雙胞胎姐妹尚處於胚胎未植入母親子宮時,其中一個基因(CCR5)經過基因編輯修改,使她們出生後即能天然抵抗愛滋病。這是世界首例免疫愛滋病的基因編輯嬰兒。

這項由研究人員率先口頭髮表的成果目前尚未以論文形式正式發表,也未由領域內其他專家審核。但該消息目前已引發全球譁然,賓夕法尼亞大學基因編輯專家Kiran Musunuru在接受美聯社採訪時表示,「這是不合理的。」加州斯克裡普斯研究轉化研究所(Scripps Research Translational Institute)所長、基因組學家Eric Topol認為,「這還為時過早。」美聯社報導中則稱,許多主流科學家認為這太不安全,其中一些甚至譴責這項研究為「人體試驗」。

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