2019年10月16日訊 /
生物谷BIOON/ --Incyte公司近日公布了評估ruxolitinib乳膏劑治療
白癜風（vitiligo）成人患者的隨機、雙盲、劑量範圍II期研究的陽性52周結果。
此前，該研究已達到了主要終點：治療24周後，與賦形劑對照（非藥物乳膏）組相比，ruxolitinib乳膏劑治療組有顯著更高比例的患者面部白癜風嚴重程度指數（F-VASI50）評分較基線改善≥50%。第52周的最新結果顯示：採用總體白癜風面積嚴重程度指數（T-VASI50）相對基線改善≥50%的患者比例進行評估，與賦形劑對照相比，ruxolitinib乳膏劑對全身
白癜風皮損複色（repigmentation）具有顯著改善，達到了研究的一個關鍵次要終點。此外，使用ruxolitinib乳膏劑1.5%每日2次（BID）治療52周後，有58%的患者達到F-VASI50、有51%的患者達到改善75%（F-VASI75）。目前，Incyte公司正在開展2項隨機III期臨床研究TRuE-V1和TRuE-V2，主要結果指標是治療24周後的F-VASI75。
EADV會上公布的關鍵52周結果包括：（1）採用VASI客觀評估，從第24周至第52周，更長的治療時間與更大的
白癜風皮損複色相關：接受1.5% ruxolitinib乳膏劑BID治療的患者中，從第24周至第52周達到F-VASI50的患者比例提高（45.5%提高至57.6%）、F-VASI評分較基線改善≥75%（F-VASI75）和改善≥90%（F-VASI90）的患者比例提高（F-VASI75：30%提高至51.5%；F-VASI90：12%提高至33.3%）。（2）在所有接受1.5% ruxolitinib乳膏劑BID治療的患者中，在第52周達到T-VASI50的患者比例為36.4%。在基線總體表面積＜20%的患者中，接受1.5% BID治療的患者中有45.0%在第52周達到T-VASI50緩解。（3）
接受ruxolitinb乳膏劑治療的患者中，1.5% BID患者在24周至52周期間達到面部醫生總體白癜風評估（F-PHGVA）皮膚評分為皮損清除（無白癜風跡象）或幾乎清除（僅存在脫色斑點）的患者比例提高（由9.1%提高至21.2%）。（4）研究中，ruxolitinib乳膏劑在所有劑量下都具有良好的耐受性，沒有與治療相關的嚴重不良事件報告。上述結果表明，接受ruxolitinib乳膏劑治療的白癜風患者，
白癜風皮損的面部和全身複色具有顯著改善，並且隨著治療時間的延長，病情持續改善。目前，ruxolitinib乳膏劑正在關鍵性III期臨床研究中評估，預計2020年獲得結果。
是一種慢性
自身免疫性疾病，其特徵是皮膚色素脫失，這是由產色素細胞——黑素細胞（melanocyte）丟失引起的一種皮膚病，常影響美容美觀。
白癜風影響全球約0.5%-2.0%的人口，目前還沒有美國食品和藥物管理局（
FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）批准治療白癜風的藥物療法。該病可發生在任何年齡，雖然許多
白癜風患者會在20歲之前經歷初步症狀。
ruxolitinib乳膏劑是Incyte公司選擇性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑ruxolitinib的專利配方製劑，專為局部應用而設計。ruxolitinib乳膏劑目前正處於III期臨床開發：（1）用於治療輕度至中度特應性皮炎（TRuE-AD項目）患者，預計2020年上半年取得初步結果；（2）用於治療青少年和成人
白癜風（TRuE-V項目）。Incyte擁有開發和商業化ruxolitinib乳膏劑的全球權利。
ruxolitinib是Incyte公司口服藥物Jakafi的活性藥物成分，該藥在美國已批准3個適應症：（1）治療對巰基尿應答不足或不耐受的的紅細胞增多症（PV）成人患者；（2）治療中高危骨髓纖維化（MF）成人患者，包括原發性MF、PV後MF、原發性血小板增多症後MF；（3）治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。其中，第三個適應症於今年5月獲
FDA批准，是首個獲批治療個適應症的藥物。Jakafi由Incyte在美國銷售，
諾華在美國以外市場以Jakavi品牌名銷售。
Jakafi在2018年的銷售額為14億美元。有分析師指出，類固醇難治急性GVHD適應症將進一步助推Jakafi的銷售增長，該藥2019全年銷售預計將達到15.8-16.5億美元，到2027年的年銷售額將達到25-30億美元。
目前，Concert公司也正在開發採用氘化學技術修飾的ruxolitinib分子——CTP-543，在II期臨床研究中，治療斑禿展現出強勁療效。斑禿是一種
自身免疫性疾病，導致局部或完全脫髮。ruxolitinib的氘化學修飾可以改變其人體藥代動力學，從而增強其作為斑禿治療的用途。在美國，
FDA已授予CTP-543治療斑禿的快速通道地位。（生物谷Bioon.com）