國產重組人凝血因子VIII治療成人重型血友病A的初步分析結果

2020-12-17 騰訊網

2020

ISTH

7月12日,2020年第28屆國際血栓與止血大會(2020 ISTH)正式拉開帷幕。由於新冠肺炎疫情影響,本次會議以線上形式舉辦。ISTH大會是血栓與止血領域最具影響力的國際盛會,數千名世界一流的血栓、止血和血管生物學專家將齊聚一堂,展示最新的研究成果,交流最新的科學發現。

在血友病治療領域,中國醫學科學院北京協和醫學院血液學研究所血液病醫院楊仁池教授團隊帶來了重組人凝血因子VIII(SCT800)治療重型血友病A的最新研究進展,讓我們一起來看看吧。

我國自主研發的重組人凝血因子VIII(SCT800)的上市申請於2019年11月19日被國家藥品監督管理局藥品審評中心受理,擬用於治療血友病A,這是目前首個報上市的國產重組凝血因子VIII蛋白藥物。

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研究方法

在該臨床試驗中,受試者為年齡在12-65歲之間、FVIII

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研究結果

分析顯示,共有73例患者入組,其中71例(97.3%)完成了試驗。在試驗期間患者接受SCT800預防治療的平均時間為77.4 EDs,總體年中位年化出血率為2.080(四分位間距:4.250)出血/人/年。根據患者報告和研究者的判斷,出血事件的治療成功率(定義為「優秀」或「良好」止血反應)為87%。72%的出血在一次注射後消失,84%的出血在最多兩次注射後消失。與治療相關的不良事件(AE)的發生率為4.1%,有一例嚴重不良事件,總體上可能與研究藥物無關。沒有患者出現抑制物。以上為初步分析結果,目前尚未獲得藥代動力學參數。

表1. 年化出血率

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研究結論

既往經治的成人患者的研究結果顯示,SCT800用於重型血友病A成人患者出血的預防和治療是有效且安全的。

參考來源:Liu W, Zhao X, Xue F, Sun J, Zeng X, Yang F, Yu Z, Xu M, Li W, Gu W, Feng Y, Zheng C, Bi H, Yang R. A Multicenter Open-label Single Arm Trial to Evaluate Safety and Efficacy and Pharmacokinetics of Recombinant Human Coagulation Factor VIII (SCT800) in Previously Treated Patients with Severe Hemophilia A under Prophylaxis Therapy [abstract]. Res Pract Thromb Haemost. 2020; 4 (Suppl 1). https://abstracts.isth.org/abstract/a-multicenter-open-label-single-arm-trial-to-evaluate-safety-and-efficacy-and-pharmacokinetics-of-recombinant-human-coagulation-factor-viii-sct800-in-previously-treated-patients-with-severe-hemophil/. Accessed July 15, 2020.

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