傑特貝林重組凝血因子(rIX-FP)獲FDA孤兒藥資格認定

2020-12-17 生物谷

2012年6月8日，傑特貝林（CSL Behring）今天宣布，其新型重組凝血因子-白蛋白融合蛋白（rIX-FP）獲FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation），用於先天性凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者出血事件（bleeding episodes）的治療及預防。該認定包括出血事件的常規治療、控制及預防，以及圍手術期中出血事件的預防及控制。傑特貝林正在正在與其母公司CSL有限公司合作開發這種藥物。

"我們非常高興，重組IX因子已實現了這一重要的監管裡程碑，"傑特貝林研發部高級副總裁Val Romberg說道。"這代表著公司在重組因子開發領域中的又一進步，非常令人鼓舞。"傑特貝林的工程化rIX-FP是通過將IX基因與重組白蛋白基因進行融合，來延長IX因子的半衰期。由於白蛋白具有長的生理半衰期，已被選擇作為凝血因子蛋白理想的重組基因融合伴侶。此外，白蛋白具有良好的耐受性、低的免疫反應及明確的清除機制。連接重組IX因子和重組白蛋白的可裂解連結子（linker）已被精心設計，能夠保留融合蛋白中凝血因子的天然功能，同時也使凝血因子受益於重組白蛋白長的生理半衰期。（生物谷bioon.com）

編譯自：CSL Behring Receives FDA Orphan Drug Designation for rIX-FP, a Novel Therapy in Development to Treat Congenital Factor IX Deficiency (Hemophilia B)

 

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