4月22日 ，諾華公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）批准 Kymriah 再生醫學先進療法（RMAT）資格，用於治療復發或難治性（r/ r）濾泡性淋巴瘤（FL）患者，一旦獲批，這將是 Kymriah 的第 3 個適應症。
Kymriah是FDA 批准的第一個 CAR-T 免疫細胞療法，由賓夕法尼亞大學和諾華公司共同研發，2017 年 8 月獲批上市。2019年銷售額為2.78億美元。現已有兩大適應症：
病情難治或移植後復發或出現二次及以上復發的25歲及以下B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）患者（B-ALL）患者；
二次或多次全身治療後治療患有復發或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者；
濾泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的第二種最常見形式，是一種惰性淋巴瘤，約佔非霍奇金淋巴瘤病例的22％。儘管目前有新的治療方法可以改善總生存期，但 FL 被認為是易復發且無法治癒的惡性腫瘤，目前仍有尚未被滿足的臨床需求。
FDA授予 Kymriah 的 RMAT 資格，是依據一項名為 ELARA 的初步臨床證據，這是一項正在進行的多中心 II 期臨床研究，旨在確定 Kymriah 在成年復發或難治性FL患者中的療效和安全性。
關於Kymriah
Kymriah的通用名為Tisagenlecleucel，中文名替沙來塞，是一種CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法，由賓夕法尼亞大學和諾華公司共同研發。Kymriah作為使用患者自身T細胞來對抗癌症的一次性療法，在嵌合抗原受體中使用4-1BB共刺激結構域來增強細胞的擴增和持久性。
Kymriah作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法，其每一次攝入都是針對患者自身T細胞的個性化療法。Kymriah從個體患者的體內收集並提取出T細胞，並在生產中心進行遺傳改造，使T細胞產生靶向並殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內，繼而殺死癌細胞進行治療。
Kymriah在全球的上市之路
在美國：Kymriah於2017年8月獲FDA批准上市，獲得批准用於治療25歲以下青少年B細胞前體急性淋巴細胞白血病(B-ALL)患者。而後緊接著2018年5月，FDA又批准了Kymriah的第二個適應症—復發或難治性大B細胞淋巴瘤。在美國，Kymriah針對B-ALL和DLBCL的定價分別為47.5萬美元和37.3萬美元，Yescarta針對DLBCL的定價為37.3萬美元。
在歐洲：2018年8月，歐盟委員會(EMA)批准了Kymriah上市。2018年9月，加拿大衛生部批准了Kymriah上市，用於治療3至25歲的復發或難治性B-ALL兒童和成人患者以及復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。
日本厚生：2019年3月27日，日本厚生勞動省（MHLW）正式批准了Kymriah，用於治療CD19陽性復發或難治性（r / r）B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）和CD19陽性r/r瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。
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