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今日，諾華宣布其siRNA療法Leqvio（inclisiran）已獲得歐盟委員會的批准，用於治療成人高膽固醇血症及混合性血脂異常。這是這款「first-in-class」療法的全球首批。值得一提的是，在初始注射及第三個月的注射治療後，患者有望每年僅接受兩次治療，就降低其「壞膽固醇」的水平。
「壞膽固醇」指「低密度脂蛋白膽固醇」（LDL-C），是導致心血管疾病的重要風險因子。即便降低LDL-C水平的他汀類藥物非常普及，心臟病仍然是世界範圍內導致死亡的首要因素之一。儘管廣泛應用他汀類藥物，依舊有80%的高危患者無法達到指南推薦的LDL-C目標水平，他們迫切需要更多創新療法。
作為一款「first-in-class」的siRNA療法，inclisiran可與編碼PCSK9蛋白的mRNA結合，通過RNA幹擾作用降低其水平，防止肝臟生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受體的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多LDL受體回到肝細胞表面，與更多LDL結合，將它們從血液中清除。
歐盟委員會批准這款療法的決定，基於ORION臨床開發項目的結果。在臨床試驗中，inclisiran展現了積極療效——對於使用最大耐受劑量的他汀治療後仍無法使LDL-C達標的患者，inclisiran最多可以減少52%的LDL-C水平。今年早些時候，該項目的臨床結果也發表在了《新英格蘭醫學雜誌》上。
▲諾華製藥全球總裁Marie-France Tschudin女士（圖片來源：諾華官方網站）
在新聞稿中，諾華製藥全球總裁Marie-France Tschudin女士表示：「至今心血管疾病仍然是主要的死亡原因，這表明LDL-C不達標的患者對創新療法的需求迫在眉睫。」作為一款「first-in-class」藥物，inclisiran可有效持續降低LDL-C水平，在改善ASCVD（動脈粥樣硬化性心血管疾病）患者治療結局方面有著巨大潛力。
迄今，全球已有多款RNAi療法獲批，但它們大多用於治療患者人數較少的罕見病。Inclisiran的獲批上市，表明RNAi療法有望拓展其治療領域，改變大眾疾病的治療，有著重要的意義。未來，我們也期待更多創新療法層出不窮，造福全球健康！
註：本文旨在介紹醫藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
參考資料：
[1] Novartis receives EU approval for Leqvio (inclisiran), a first-in-class siRNA to lower cholesterol with two doses a year, Retrieved December 11, 2020, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-eu-approval-leqvio-inclisiran-first-class-sirna-lower-cholesterol-two-doses-year
[2] 諾華同類首創siRNA療法Inclisiran (Leqvio) 獲歐盟上市批准, Retrieved December 11, 2020, from https://www.prnasia.com/story/302492-1.shtml
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