近日，和黃醫藥1類新藥「索凡替尼膠囊」的上市申請（相關受理號為CXHS1900034）進入行政審批階段，這意味著繼呋喹替尼之後，和黃醫藥第二款新藥即將在國內獲批上市。
索凡替尼（surufatinib）是和黃醫藥自主研發的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節雙重活性。該藥通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）來阻斷腫瘤血管生成，同時抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調節腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。
目前，索凡替尼在國內先後遞交兩個上市申請，申報的適應症分別是晚期胰腺神經內分泌瘤和晚期胰腺神經內分泌瘤。
神經內分泌瘤起源於與神經系統相互作用的細胞或產生激素的腺體，可起源於體內很多部位，常見於消化道或肺部，一般分為胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤。2018年我國大約有67600例神經內分泌瘤新診斷病例，按照我國的發病率與流行率比例估算，我國總共或有高達300,000名神經內分泌瘤患者，其中約八成是非胰腺神經內分泌瘤。與其他腫瘤相比，神經內分泌瘤患者的生存期相對較長，目前獲批的靶向藥物包括索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和飛尼妥®（依維莫司），用於治療胰腺神經內分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經內分泌瘤。
此次，索凡替尼治療晚期非胰腺神經內分泌瘤的適應症申請是基於臨床研究SANET-ep的數據。該研究是一項關於索凡替尼以晚期非胰 腺神經內分泌瘤為適應症的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期關鍵性研究。2019年6月，該研究獨立數據監察委員會（IDMC）評估認為，共198名患者參與的中期分析成功達到無進展生存期（PFS）這一預設主要療效終點，並提前終止研究。
結果表明：索凡替尼使有關疾病進展或死亡率下降了67%，且總體上耐受性良好。根據研究者評估，索凡替尼治療組患者的中位PFS為9.2個月，而安慰劑組為3.8個月。且在所有亞組中均觀察到了索凡替尼的治療療效，這些治療療效得到了包括客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到達疾病緩解的時間（TTR）、緩解持續時間（DoR）等次要療效終點指標的顯著改善的統計數據的支持。
除了已經報產的兩個適應症，索凡替尼還被開發用於治療膽管癌、軟組織肉瘤。而且索凡替尼的獨特作用機制，使其非常適合與其他免疫療法聯合使用，和黃醫藥已分別與君實生物、信達生物和百濟神州達成合作協議，以評估索凡替尼聯合PD-1單克隆抗體的安全性、耐受性和療效。
此外，值得一提的是，和記黃埔已計劃在美國和歐盟遞交索凡替尼的上市申請，其中在美國索凡替尼已被FDA授予治療胰 腺和非胰 腺神經內分泌瘤的快速通道資格，以及治療胰 腺神經內分泌瘤的孤兒藥資格。
和黃醫藥是一家處於商業化階段的創新型生物醫藥公司，在過去20年間致力於發現和全球開發治療癌症和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法，共有9個抗癌類候選藥物正在全球開發中。其中，僅呋喹替尼於2018年9月在國內被批准單藥治療既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內皮生長因子（VEGF）治療、抗表皮生長因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉移性結直腸癌（mCRC），商品名為愛優特。此外，沃利替尼也已在國內遞交治療間充質上皮轉化因子（"MET"）外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌（"NSCLC"）的新藥上市申請。