2020年05月05日訊 /
生物谷BIOON/ --亞盛醫藥(Ascentage Pharma)是一家立足中國、面向全球的處於臨床階段的原創新藥研發企業,致力於在
腫瘤、B肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物。近日,該公司宣布,美國食品和藥品監督管理局(
FDA)已授予其核心候選藥物HQP1351孤兒藥資格認定(ODD),用於治療慢性髓性
白血病(CML)。值得一提的是,這是亞盛醫藥獲得的首個ODD。
「孤兒藥」又稱為罕見藥,是指用於預防、治療、
診斷罕見病的藥品。在美國,罕見病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來,美國通過《孤兒藥法案》的實施,給予企業相關政策扶持,以鼓勵罕見病藥品的研發。此次HQP1351獲得美國
FDA授予的孤兒藥資格認定,將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持,包括享有50%
臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得
FDA研發資助等,特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
慢性髓性白血病(CML)是一種罕見的惡性血液疾病,在美國年發病率約為1.9/10萬人。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市,CML的治療方式得以革新。儘管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼(格列衛®)及後續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益,但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一,其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一,在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥,因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。
HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥,為口服第三代BCR-ABL抑制劑,對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果,用於治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。去年7月,該品種獲美國
FDA臨床試驗許可,直接進入Ib期臨床研究。HQP1351為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物,目前已處於關鍵II期
臨床試驗階段,計劃今年提交新藥上市申請(NDA)。值得一提的是,HQP1351的中國臨床I期試驗進展自2018年以來,已連續兩年入選美國血液病學會(ASH)年會口頭報告,並獲2019 ASH「最佳研究」提名。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示:「CML的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨床需求。獲得
FDA孤兒藥資格認定是HQP1351產品開發和商業化的重要裡程碑,相關政策的扶持將有助於我們加快這一藥物的全球臨床開發與產品上市。鑑於之前已獲得的積極的臨床安全性和有效性數據,我們會加快開發,希望HQP1351能早日惠及全球患者。」
亞盛醫藥擁有自主研發的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺,其研發產品管線主要專注
細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑,通過抑制BCL-2、IAP 或 MDM2-
p53等,重啟
腫瘤細胞的凋亡程序;第二代和第三代的針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。
亞盛醫藥現有8個1類新藥已進入到臨床開發階段,正在中國、美國及澳大利亞開展30多項I/II期
臨床試驗。其中核心產品為HQP1351,主要產品為APG-2575。(生物谷Bioon.com)
原文出處:Ascentage Pharma's Core Drug Candidate HQP1351 Granted Orphan Drug Designation by the US
FDAfor the Treatment of Patients with Chronic Myeloid Leukemia