今年上半年，共計有27款藥物獲得國家藥監局批准上市，其中，17款為進口藥物，10款為國產藥物，另一邊，還有共計有108項（按受理號統計）藥物上市申請被納入優先審評，其中，有50項新藥申請涉及35款藥物正在審評審批中，在這其中，又有多款重磅創新藥物引人注意，他們也或將藉助優先審評在下半年獲批上市，以下是10款重磅創新藥物的具體信息（按照國家藥監局藥審中心公示日期排列）。
Risdiplam口服溶液用粉末
研發企業：羅氏
適應症：脊髓性肌萎縮症（SMA)
納入優先審評理由：臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥
Risdiplam是一是一種用於治療SMA的運動神經元存活基因-2（SMN2）剪接修飾劑，通過每日口服給藥持續地增加人體中樞和外周的SMN蛋白，Risdiplam口服給藥後呈現全身分布，可持續增加中樞神經系統和外周組織SMN蛋白水平，已顯示出改善I型、II型、Ⅲ型SMA患者的運動功能，如若獲批上市，其有望成為治療所有類型SMA的首個口服藥物。
目前已獲批的SAM治療藥物有渤健反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華的基因療法Zolgensma。Spinraza通過鞘內給藥用於所有年齡的II型SMA患者，2019年銷售額20.97億美元，Zolgensma則獲批用於兩歲以下I型SMA患者，定價高達210萬美元，上市首年銷售額突破3.61億美元，目前在中國獲批上市的只有Spinraza。
達格列淨片
研發企業：阿斯利康
適應症：心力衰竭
納入優先審評理由：改善心力衰竭症狀，作用於新靶點
達格列淨是一種SGLT2抑制劑，於2014年獲得美國FDA批准，於2017年3月在中國上市，獲批首個適應症為2型糖尿病，商品名為安達唐。2019年11月，達格列淨通過醫保談判納入國家醫保乙類目錄，價格為2.56元（5mg/片），4.36元(10mg/片)。一項涉及4744例患者的III期DAPA-HF臨床試驗結果表明，在心衰標準治療基礎上增加達格列淨可將主要複合終點事件的相對風險降低26%。其中，心血管死亡風險顯著下降18%，心衰惡化風險顯著下降30%。
注射用貝利尤單抗
研發企業：葛蘭素史克
適應症：兒童紅斑狼瘡
納入優先審評理由：按優先審評範圍（二）6款兒童用藥納入
貝利尤單抗是一款B淋巴細胞刺激因子（BLyS，也叫BAFF）的特異性抑制劑，與血清中的可溶性BLyS有較高的親和力，進而阻斷BLyS與B細胞上的受體結合，抑制B細胞增殖以及B細胞向漿細胞的分化，從而減少血清中B細胞產生的自身抗體，達到治療系統性紅斑狼瘡（SLE）的目的。
2011年3月，貝利尤單抗被美國FDA批准用於治療自身抗體陽性SLE成人患者，成為近60年來全球首個獲批的紅斑狼瘡新藥。去年4月，該藥又被FDA批准擴大適應症人群，用於治療5歲以上的兒科患者。2019年7月，貝利尤單抗被國家藥監局獲批用於正在接受標準治療的活動性、自身抗體陽性的SLE成人患者，商品名倍力騰，且獲批劑型只有靜脈注射劑(注射用貝利尤單抗有靜脈注射劑和皮下注射劑兩種劑型），定價為1976元/支（120mg）。
富馬酸二甲酯腸溶膠囊
研發企業：渤健
適應症：多發性硬化症
納入優先審評理由：優先審評範圍（二）4款罕見病納入
富馬酸二甲酯於2013年3月獲得FDA批准上市，用於治療多發性硬化症，商品名為Tecfidera。Tecfidera是繼芬戈莫德、特立氟胺之後全球上市的第3款口服多發性硬化症藥物，也是Biogen目前銷售額最高的產品，2019年全球銷售額達到44.33億美元，當下全球最暢銷的多發性硬化症藥物。國內這個品種的在研廠家有江西青峰、上海匯倫、力品藥業、成都百裕、北京福瑞康、杭州和澤、濟南百諾、江蘇豪森等。
多拉韋林片、多拉韋林拉米夫定替諾福韋片
研發企業：默沙東
適應症：愛滋病
納入優先審評理由：優先審評範圍（二）1款愛滋病納入
多拉韋林片（doravirine）是由默沙東公司開發的一種每日一次的口服創新非核苷逆轉錄酶抑制劑。它通過與HIV-1病毒的逆轉錄酶結合，防止HIV-1病毒將RNA轉化為DNA，從而阻斷HIV-1病毒複製。該藥物可以作為單片製劑與其它抗病毒療法靈活組合，用於治療HIV-1感染，或者與拉米夫定（lamivudine, 3TC）和替諾福韋（tenofovir，TDF）組合形成固定劑量複方製劑。這兩種藥物均已在美國獲批用於治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1感染患者。
益基利侖賽注射液
研發企業：復星凱特
適應症：用於治療二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者
納入優先審評理由：具有明顯治療優勢
益基利侖賽注射液代號FKC876，即美國Kite Pharma（已被吉利德收購）的抗人CD19 CAR-T細胞注射液（商品名Yescarta），該產品於2017年10月獲得美國FDA批准上市，這是全球獲批上市的第二款CAR-T療法，2017年，復星凱特從Kite Pharma引進、獲得Yescarta在中國大陸、香港特別行政區和澳門特別行政區的技術及商業化權利，並擬於中國境內（不包括港澳臺地區，下同）進行本地化生產，截至2020年1月，復星凱特針對該產品累計研發投入約為4.74億元人民幣（含專利和技術許可費用，未經審計）。2019年12月，復星凱特近10000平方米的CAR-T產業化生產基地在張江創新藥產業基地建成並正式啟用，為FKC876商業化生產做準備。
6月30日，藥明巨諾宣布申報的瑞基侖賽注射液（暫定名）上市申請獲國家藥監局CDE承辦，這也是國內第二個申報上市的CAR-T產品。
多替拉韋拉米夫定片
研發企業：葛蘭素史克
適應症：愛滋病
納入優先審評理由：具有明顯治療優勢
多替拉韋拉米夫定片是由葛蘭素史克子和ViiVHealthcare共同開發一種由固定劑量的多替拉韋（dolutegravir，DTG）和拉米夫定（lamivudine，3TC）組成的單一片劑，於2019年4月被FDA批准用於治療此前未接受過抗逆轉錄病毒治療，且對多替拉韋或拉米夫定未發生耐藥的HIV-1感染成年患者，商品名為Dovato，2019年12月被EMA批准用於12歲以上的HIV-1感染者。
維奈克拉片
研發企業：艾伯維
適應症：血液瘤
納入優先審評理由：具有明顯治療優勢
維奈克拉片（Venetoclax）是一款全球首創的口服、選擇性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑。BCL-2在細胞凋亡中發揮重要作用，且在某些類型癌症中過度表達，與耐藥的形成相關，是血液癌症治療的一個新靶標。Venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2功能，重塑細胞的關鍵信號通路，讓癌細胞自我毀滅，達到治療腫瘤的目的，目前已在美國獲批治療慢性淋巴性白血病、急性骨髓性白血病等多種適應症。
伊珠單抗奧唑米星
研發企業：輝瑞
適應症：用於治療復發性或難治性CD22陽性的急性淋巴細胞白血病（ALL）
納入優先審評理由：具有明顯治療優勢
伊珠單抗奧佐米星是首個針對CD22的抗體偶聯藥物，用於治療成人復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病。該藥最早於2017年6月獲得歐盟批准上市，後又於2017年8月獲得FDA批准上市，商品名為Besponsa。在中國市場，截止目前，只有兩款抗體偶聯藥物上市，分別是羅氏的恩美曲妥珠單抗和武田製藥的維布妥昔單抗。
國內企業方面，包括百奧泰、恆瑞醫藥、科倫藥業、浙江醫藥、上海醫藥及復旦張江等在內的10多家藥企均有布局，大多數在研ADC藥物針對的靶點均是HER2，適應症包括了乳腺癌、胃癌、非小細胞肺癌等。其中，其中百奧泰旗下的BAT8001開發進展最快，處於III期臨床階段，適應症為HER2陽性的晚期乳腺癌，預計將在2021年完成臨床研究總結報告並申報中國NDA。
奧布替尼片
研發企業：諾誠健華
適應症：用於治療復發/難治慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）
納入優先審評理由：具有明顯治療優勢
奧布替尼是一款BTK（（布魯頓氏酪氨酸激酶）抑制劑，BTK是B細胞受體信號通路的關鍵組成部分，是各種淋巴瘤（主要是NHL）中細胞增殖和細胞存活的重要調節劑，BTK抑制劑阻斷B細胞受體（BCR）誘導BTK活化及其下遊信號通路，可成功阻斷BTK激活會導致B細胞生長抑制和細胞死亡。奧布替尼一旦上市，其將成為國內上市的第二款國產BTK抑制劑，也是諾誠健華首個上市的商業化產品，截止目前，諾誠健華已為其上市商業化做了充足的準備，一方面，諾誠健華現階段正在廣州建造一個佔地50000平方米的生產設施用於商業化大規模生產，年產能為十億粒藥片，預期將於2020年第四季度完工並投入使用。另一方面，諾誠健華以分階段的方式培育商業化能力，預計在產品上市時將擁有80到90名銷售代表，覆蓋全國300餘家醫院。
截止目前，國內市場獲批的BTK抑制劑只有強生和艾伯維共同開發的伊布替尼，以及百濟神州的澤布替尼。
原標題：上半年被納入優先審評的10款重磅藥物盤點