對CELESTIAL試驗（NCT01908426）的數據進行的回顧性分析表明，卡博替尼（Cabometyx）在晚期肝細胞癌（HCC）和Child-Pugh B肝硬化患者中的具有潛在作用。
醫學博士Anthony B.El-Khoueiry博士在2020年國際肝癌協會虛擬會議期間介紹了這些數據，他說，這種患者亞群與疾病過程中肝臟晚期肝硬化導致的不良預後有關。
卡博替尼
卡博替尼在晚期肝癌中的療效
總共707例接受過先前索拉非尼（Nexavar）治療並經至少1種先前全身方案治療後進展的晚期HCC和Child-Pugh A肝硬化患者，按2：1的比例隨機分配接受卡博替尼或安慰劑。總體而言，在研究期的前8周，有10.3％的患者（n = 73）經歷了Child-Pugh B肝硬化的惡化。
總人群的療效數據顯示，接受卡博替尼治療的患者（n = 470）的中位OS為10.2個月，而在安慰劑組中為8.0個月。中位PFS為5.2個月，而安慰劑組為1.9個月。
回顧性分析評估了，在第8周時為Child-PughB的患者，包括卡博替尼組的51例患者和安慰劑組的22例患者。中位總生存期（OS）分別為8.5個月和3.8個月。此外，中位無進展生存期（PFS）為3.7個月，而中值為1.9個月。
卡博替尼在晚期肝癌中的安全性
El-Khoueiry說：「第8周從Child-Pugh A到Child-Pugh B的惡化主要與白蛋白，膽紅素和腹水的基線變化有關。在Child-Pugh B亞組中，卡博替尼組的患者與安慰劑組的患者相比，大血管浸潤（43％和32％），肝外擴散（82％和68％），甲胎蛋白升高[≥400ng / mL]（39％和27％）的發生率更高，並且更多的患者患有B肝（35％和27％）或C肝（31％和18％）。
南卡羅來納大學凱克醫學院臨床醫學副教授El-Khoueiry表示：
「卡波替尼在這組患者中似乎具有可控的安全性，其減量和停藥率與總人群相當。」
在接受卡博替尼治療的那些患者中，Child-Pugh B亞組（n = 51）和整個研究組的安全性人群（n = 467）的劑量降低率相似，分別有61％和62％的患者尋求較低劑量的卡波替尼。
由於治療相關的不良事件，兩個人群的停藥率也相似（18％比16％）。
在卡博替尼治療的Child-Pugh B亞組中，與總人群相比，最常見的3/4級不良事件是疲勞（20％vs 10％），腹水（14％vs 4％），天冬氨酸轉氨酶升高（14％vs 12％）。）和血小板減少症（12％比3％）。值得注意的是，與總人群相比，該亞組的3/4級手掌種植體紅斑感覺異常（8％對17％）和高血壓（8％對16％）發生率更低。
El-Khoueriy總結說：「對於Child-Pugh B肝癌的患者，有必要進行進一步的前瞻性研究，因為這是一個需求缺口很大的人群。」
參考資料
[1]https://www.onclive.com/view/cabozantinib-showcases-efficacy-in-patients-with-hcc-and-child-pugh-b
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