美國治療服務機構和生元國際了解到，關鍵路徑研究所(c徑)今天宣布,生物標誌物資格程序(BQP)藥物評價和研究中心(CDER)從美國食品和藥物管理局(FDA)發布了一份積極回應資格計劃(QP)穀氨酸脫氫酶(GLDH)作為藥物引起的肝損傷的安全生物標誌物(帝力),由c徑預測安全測試財團(PSTC)和杜鄉監管科學財團(D-RSC)。
QP, PSTC D-RSC提供科學證據支持使用GLDH帝力的重要和精確測量涉及到患者的臨床試驗中受遺傳影響肌肉疾病,如杜氏肌肉營養不良症(DMD)或特發性炎性肌病,和肌肉損傷引起的劇烈運動或藥物引起的肌肉損傷。在決定函中，該機構聲明:「FDA已經完成了審查，同意接受你們的QP。」
在臨床試驗中，血液中的丙氨酸轉氨酶(ALT)和總膽紅素(TBil)水平是目前檢測DILI的金標準生物標誌物。
雖然谷丙轉氨酶是DILI的敏感標記物，這種酶也在其他組織中表達，包括肌肉。
這嚴重限制了谷丙轉氨酶作為臨床試驗中潛在的肌肉退化疾病(如DMD和相關神經肌肉疾病)肝損傷生物標誌物的可靠性。
啟動這個項目是為了解決藥物開發中提高檢測帝力精確度的未被滿足的需求，是推進轉化科學從臨床前應用到臨床應用的一個強有力的例子。」約翰·麥可·薩奧爾博士。PSTC執行董事
「通過PSTC和D-RSC的努力，GLDH檢測DILI的敏感性和特異性已在非臨床研究中得到證實，該研究現在可以在臨床試驗中應用。」
「我們正在通過聯盟和行業成員之間的協作和數據共享，提高更準確地檢測帝力的能力。」
FDA表示支持聯盟尋求GLDH生物標記物認證的意圖，並邀請提交完整的認證包，在最後階段詳細說明生物標記物如何證明其作為安全生物標記物的預期使用背景(COU)的臨床和分析有效性。
PSTC和D-RSC提出，將血清中GLDH水平與標準的肝損傷監測生物標誌物(如鹼性磷酸酶(ALP)和TBil)一起，作為臨床試驗中潛在肌肉損傷或變性患者的DILI特異性生物標誌物。
「當ALT水平增加臨床試驗期間,包括潛在的肌肉疾病患者如居住模式,這可能導致人員錯誤地訂立的候選藥物導致肝損傷,因此這項研究可能不必要的中斷,「說c徑D-RSC執行主任簡Larkindale,哲學博士。
「除了傳統的生物標記外，測量GLDH將為藥物開發者提供一種新的工具，在整個臨床試驗過程中生成更準確和敏感的安全數據。」
Pharm.D的Jiri Aubrecht說:「GLDH將允許藥物開發者在臨床試驗中正確地確定治療肌肉疾病患者的新療法的肝損傷的開始，而傳統的DILI生物標誌物可能被活動性骨骼肌損傷所混淆。」武田製藥美國公司科學總監，PSTC工業副總監。
作為21世紀的治療法案的一部分,通過2016年12月,由政府實體組成的公私夥伴關係,包括FDA,生物製藥行業,衛生保健提供者,學術研究人員和患者倡導組織一直在鼓勵共同努力,促進創新發展新療法的排位賽新藥開發工具,可以加速的過程對患者提供新的治療方法。