首個口服氫化可的松顆粒劑!Alkindi Sprinkle在美國上市,治療...

2020-12-21 生物谷

2020年11月27日訊 /

生物谷

BIOON/ --Eton Pharmaceuticals是一家致力於開發和商業化罕見兒科疾病創新療法的專業製藥公司。近日，該公司宣布其藥物Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氫化可的松）口服顆粒劑已在美國全面上市銷售和分銷，該藥將通過專為罕見和慢性病患者提供服務的專業藥房AnovoRx獨家提供。


今年9月，Alkindi Sprinkle獲得美國

FDA

批准，作為一種替代療法，用於治療17歲以下腎上腺皮質功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）兒童。


值得一提的是，Alkindi Sprinkle是第一個也是唯一一個獲FDA批准的氫化可的松顆粒劑，專門用於治療AI兒童患者。

Alkindi Sprinkle是一種速釋口服氫化可的松顆粒製劑，在室溫下的保質期為3年，不需要冷藏。


南加州大學凱克醫學院兒科教授、先天性腎上腺增生（CAH）綜合護理診所聯合主任Mitchell Geffner醫學博士表示：「對於60多年來被迫依賴成人劑量強度氫化可的松來治療腎上腺皮質功能不全的兒童患者群體來說，Alkindi Sprinkle將是一個非常受歡迎的治療方案。低劑量選擇，可低至0.5毫克，將為患者提供更精確和個性化的劑量。」

Alkindi Sprinkle口服顆粒劑的批准，得到了6項臨床研究的支持，其中包括第一個也是唯一一個評估口服氫化可的松治療新生兒至8歲以下兒童AI的介入性III期研究。


在Alkindi Sprinkle獲得批准之前，口服氫化可的松是僅5mg及更高劑量的片劑製劑獲得了

FDA

批准。許多兒科患者需要低劑量和精確滴定的靈活性。因此，照料者必須切割或分割高規格氫化可的松片劑，以達到幼兒所需的低劑量，這可能導致劑量不準確。


Alkindi Sprinkle採用經商業驗證的技術製造，有4種強度：0.5mg、1mg、2mg、5mg，將使臨床醫生能夠根據每例患者的需要，根據劑量和給藥說明進行個體化給藥。


小兒腎上腺皮質功能不全（AI）是一種罕見的疾病，其特點是無法合成和釋放氫化可的松（皮質醇），有時甚至是醛固酮。這會導致雄性激素過多（女性性發育異常、青春期提前、生長終止和身材矮小）。兒童AI最常見的形式是先天性腎上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原發性或中樞性（二級和三級）AI患者體內皮質醇水平不足。體內皮質醇的減少可能會導致致命的後果，如腎上腺危象。為了生存，AI患者必須每天補充皮質醇。Eton公司估計，在美國，小兒AI影響5000-11000名兒童。（生物谷Bioon.com）


原文出處：Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) in the United States

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