新藥Ultomiris讓罕見血液病PNH迎來治療革命

2021-01-07 健康界

PNH是一種以補體介導的紅細胞破壞（溶血）為特徵的罕見血液疾病，可引起廣泛的衰弱症狀和併發症，如溶血、靜脈血栓形成和再生障礙性貧血。該病可發生在全身，並導致器官損傷和過早死亡。

圖片來源：圖蟲創意

「Ultomiris的批准對PNH患者及其家屬來說都是一個重大的好消息。」再生障礙性貧血和骨髓增生異常症候群（AAMDS）國際基金會執行長Neil Horikoshi說，「11年前上市的Soliris（Eculizumab，中文名：依庫珠單抗）改變了PNH患者的生活，但每隔一周就要輸液一次，仍給患者及其家屬帶來諸多不便。而Ultomiris只需每隔8周給藥一次，一年只用注射六七次，極大地改善了患者的生活。」

這項批准基於《血液》雜誌上刊登的兩項綜合研究成果。441名患者參與了實驗，部分受試人員從未使用過補體抑制劑，另一部分受試人員長期使用Soliris治療並且病情控制穩定。對比結果發現，每8周給藥一次的Ultomiris效果和每2周給藥一次的Soliris相當，而且安全性也相似。

什麼是陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）？

陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）是一種慢性的、威脅生命的罕見血液疾病。PNH患者缺乏保護血紅細胞不被自身免疫系統損壞的特定蛋白，因此會出現紅細胞溶血。這種溶血是由機體免疫系統的組成部分補體系統的失控激活介導的。慢性溶血最具破壞性的後果是形成血栓，可發生在全身各處血管中，損害重要器官並導致過早死亡。

PNH可以沒有徵兆的發生在任何年齡，任何種族的的人群中。好發年齡集中在20-40歲，中位年齡30歲出頭，因此多數患者在青壯年即喪失勞動力。

PNH患者可能有各種各樣的症狀，如疲勞、吞咽困難、呼吸短促、腹痛、勃起功能障礙、尿色加深和貧血等。發病初期易誤診，常常在發病1~5年後才被診斷出來。

儘管有輸血或抗凝治療等技術支持，對於PNH患者來說第一次血栓形成仍是致命的。20%~35%的PNH患者在診斷後5~10年內死亡。某些類型的溶血性貧血、骨髓障礙和靜脈或動脈血栓患者是高危人群。

關於Ultomiris

Ultomiris（Ravulizumab）是第一款也是目前唯一一款長效C5補體抑制劑，它通過抑制終末補體級聯反應中的C5蛋白發揮作用。而C5蛋白是人體免疫系統的一部分，當它不受控制被激活時，會引發PNH、溶血尿毒症候群(aHUS)、抗乙醯膽鹼受體(AchR)和抗體陽性重症肌無力等嚴重罕見病。

除已獲批的PNH適應症外，Ultomiris目前也在進行用於溶血尿毒症候群（aHUS）的三期臨床試驗。另外，針對治療重症肌無力和皮下注射可行性的臨床試驗也計劃啟動。

據報導，今年9月已在國內上市的PNH治療藥物依庫珠單抗，人均費用高達每年40萬~70萬美元，被稱為「最昂貴的藥物之一」。目前Ultomiris的預計售價尚未公布，但由於同樣需要終身用藥，其價格是重要關注點。我們希望該藥能儘快在國內獲批上市，讓更多國內PNH患者受益。

漢鼎好醫友編譯整理自：

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-pnh-4891.html

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

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