【摘要】當你在臨床中遇到關於標籤外的藥物使用的問題，你可以問你的醫生以下有關問題：是否有證據支持這種藥物的標籤外使用來治療我的癌症？您還需要問，這種非標籤藥物是否可能比批准的藥物更有效？這種藥物的標籤外治療的風險和好處是什麼？我的健康保險會用這種藥覆蓋標籤外的治療嗎？如果我的治療涉及到一種藥物的組合，其中一種藥物正在標籤外使用，我的健康保險會覆蓋它嗎？
【關鍵詞】標籤外用藥，癌症，醫療糾紛，合法，法律風險
一.前言
標籤外用藥，也叫超說明書用藥。在美國，FDA批准的藥物的標籤外使用不受管制，在美國和許多其他國家是合法的。這方面的一個例外是使用一些受控物質，如阿片類藥物（如嗎啡和芬太尼等止痛藥）。這些藥物不能在美國合法處方，除非出於批准的目的。雖然醫生使用標籤外的藥物是合法的，但製藥公司銷售（宣傳或推廣）他們的藥物用於標籤外的用途是不合法的。標籤外營銷與標籤外使用有很大的不同。
二.為什麼藥物是標籤外使用的？
較老的、通用的（非品牌的）藥品是最常在標籤外使用的藥品。這些藥物的新用途可能已經被發現，並且經常有來自研究的醫學證據來支持新的用途。但對於藥品製造商來說，通過FDA正式批准新用途所需的正式、冗長和昂貴的過程往往太昂貴了。
標籤外藥物使用在癌症治療中很常見，因為：一些癌症藥物被發現對許多不同類型的腫瘤起作用。化療治療經常聯合用藥。這些組合可能包括一種或多種未被批准用於該疾病的藥物。此外，藥物組合隨著時間的推移而變化，因為醫生研究不同的藥物，以找出哪種效果最好。 癌症治療總是在改變和改善。腫瘤學家（癌症醫生）及其患者經常面臨的問題，很少有批准的治療方案。對於不太常見的癌症來說尤其如此。腫瘤學家及其患者可能比其他醫學專業更願意嘗試標籤外藥物。
三.醫療保險報銷問題
最大的問題是讓保險計劃支付（報銷）標籤外的藥物使用。許多保險公司不會為一種昂貴的藥物支付費用，而這種藥物的使用方式並沒有在批准的藥物標籤中列出。他們這樣做的理由是它的使用是「實驗性的」或「調查性的。」
在癌症治療方面，這些問題主要是通過1993年聯邦立法解決的，該立法要求保險涵蓋適當的癌症治療。這項法律包括標籤外使用，如果治療已經測試在仔細的研究，並寫在受尊重的藥物參考書籍或醫學期刊。在2008年，醫療保險規則被改變，以涵蓋更多的標籤外使用癌症治療藥物。
然而，醫療保險的法律和法規仍然很複雜。如果你的醫生正在考慮標籤外的藥物使用，你和你的醫生應該仔細檢查你的健康計劃的覆蓋範圍。如果您被拒絕投保，如果醫生向保險公司發送同行評審的期刊文章或其他支持標籤外使用的受尊重的來源的副本，這可能會有所幫助。
四.缺乏監管和信息
美國食品和藥物管理局不規範藥物的做法。一般來說，一旦FDA批准了一種藥物，醫生可以將其用於他們認為在醫學上合適的任何目的。與廣泛的標籤外使用有關的最大問題之一是缺乏關於如何最好地使用該藥物的信息，而不是關於它被批准的內容。藥物標籤是衛生專業人員、醫務人員和病人可以獲得的最可靠和最容易找到的信息來源之一。但標籤只能包含FDA批准的信息，而且它不包括標籤外的用途。
醫學文獻報告臨床試驗，包括那些不屬於FDA批准程序的試驗。這是標籤外使用信息的主要來源。一些專業衛生組織制定了治療指南，可以提供包括標籤外藥物使用在內的選擇。治療指南是基於來自醫學文獻的信息，包括臨床試驗，並推薦標準的方法來治療某些疾病。
缺乏關於標籤外藥物使用和結果的信息也可能使患者更容易發生藥物錯誤、副作用和不必要的藥物反應。重要的是，病人和醫生要談論使用這種藥物的可能風險，並權衡它們的可能好處。
五.標籤外藥物使用有多常見？
在美國的腫瘤學中，很少有關於標籤外處方的信息。標籤外的使用可能因醫生的喜好、知識和過去的病人經驗而有很大的不同。2008年的一項研究發現，在接受調查的10名癌症醫生中，有8人在標籤外開藥。標籤外藥物的使用也有很好的記錄，在某些其他環境中非常常見，如兒科和愛滋病醫療。
研究報告說，大約一半使用的化療藥物是針對FDA批准的藥物標籤上沒有列出的情況。事實上，國家癌症研究所(NCI)曾指出，「對特定類型或階段癌症的診療標準通常涉及一種或多種藥物的標籤外使用。」實際的標籤外使用可能甚至高於已報告的情況。
六.在癌症治療中，哪些其他類型的藥物被標籤外使用？
化療和其他癌症治療藥物（如激素治療、免疫治療和靶向治療藥物）可以標籤外使用，同時在癌症治療過程中使用的其它藥物也可以使用。
用三環類抗抑鬱藥治療某些類型的疼痛是標籤外藥物使用的一個例子。這類舊藥物被批准並標記用於臨床抑鬱症。今天，這些藥物很少用於治療抑鬱症，因為更安全的藥物是可用的。但是醫生發現，三環類抗抑鬱藥通常在治療某些類型的疼痛方面效果很好。
另一個例子是氯拉西泮，一種抗焦慮藥物，常用作癌症治療中的抗噁心藥物。在腫瘤學中，氯拉西泮最常見的是舌下（舌下途徑），這也沒有列在藥物標籤上。在這種情況下，它被賦予標籤外的使用和標籤外的路線。
七. 討論
關於標籤外用藥，病人經常問醫生什麼問題？首先會詢問是否所有推薦用於癌症治療的藥物都被批准用於計劃使用。如果其中任何一種藥物沒有，那就屬於標籤外用藥了。另一個問題是，標籤外藥物的使用往往不反映「診療標準」的治療。如果病人在治療中有不想要的或不良的結果，這可能會引起對醫療機構的法律風險的關注。
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【作者聲明】本文編譯自美國癌症協會推薦的一篇文章「Off-label Drug Use」