5月29日,北京積水潭醫院骨腫瘤科主任、中國臨床腫瘤學會(CSCO)肉瘤專家委員會主任委員牛曉輝教授攜手國內多位骨腫瘤診療領域的專家首次線上發布了《中國臨床腫瘤學會骨巨細胞瘤診療指南》。本次發布會由CSCO和百濟團隊共同推進,旨在規範骨巨細胞瘤臨床路徑、探討治療方案和研究進展,使骨巨細胞瘤患者獲得更好的治療。
骨巨細胞瘤是比較多見的原發骨組織腫瘤之一,中國骨巨細胞瘤年發病率估算為1.49-2.57例/100萬,90%以上的患者多發病於20-40 歲,發病部位主要集中於四肢長骨及中軸骨和骨盆骨。如果得不到完全的治療,這些年輕患者後半生將需要持續治療,情況嚴重者還會引起骨骼損壞導致骨折、關節功能障礙甚至截肢,從心理和生理上會給患者帶來巨大的痛苦。骨巨細胞瘤還具有潛在惡變以及肺轉移風險,局部復發率高達20%-50%,患者關節受損且疼痛感很強,嚴重影響生活質量。
以前骨巨細胞瘤診療只是手術,根據腫瘤的部位,侵犯情況,局部處理手術方法有,刮除植骨或骨水泥填充,刮除術有輔助各種局部處理方法如高速磨鑽,苯酚、液氮、無水酒精等,瘤段切除重建術,重建方法有人工關節或鋼板重建等,根據數據統計,上述方法的局部復發率由早期單純刮除術可高達65%,到局部輔助處理後12%～27%,而瘤段切除的局部復發率低至0%～12%。對於不可手術或手術可能導致嚴重功能障礙的患者,則一直沒有更好的控制方式。
2019年5月,安加維(地舒單抗)獲得國家藥品監督管理局上市批准,用於治療不可手術切除或者手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤。安加維的獲批,標誌著骨巨細胞瘤的治療從較為單一的手術、放療等治療手段,進入到藥物治療的時代,骨巨細胞瘤的診療正式實現內科、外科及其他科室的綜合聯合治療。作為目前國內唯一獲批的骨靶向藥物,安加維(地舒單抗)在本次發布的《中國臨床腫瘤學會骨巨細胞瘤(CSCO GCTB)診療指南》中得到了基石般推薦地位,為罹患這一少見疾病但受限於當前治療方案的患者帶來新的治療選擇和新的希望。
地舒單抗是一種人免疫球蛋白G2(IgG2)單克隆抗體,通過與RANKL結合,阻止其激活破骨細胞、破骨細胞前體和破骨細胞樣巨細胞表面的RANK,達到抑制腫瘤生長和減少骨破壞的目的。研究數據顯示:在可以手術切除的患者中,80%的患者接受新輔助地舒單抗治療後得到改善:44%接受了對功能影響更低的降期手術,37%避免了手術。在無法手術切除的患者中,地舒單抗帶來了有效的長期疾病控制,5年無進展生存(PFS)率為88%。地舒單抗可以有效地幫助骨巨細胞瘤患者實現疾病控制,改善生存質量。
地舒單抗可顯著減小腫瘤的體積,抑制骨破壞,阻斷病理發展。由於縮小體積抑制破骨同時伴新生骨形成,腫瘤變小邊界變清楚,為將不可切除變為可切除創造了二次手術條件,地舒單抗在一些情況下還被用於術前新輔助治療骨巨細胞瘤,從而達到外科降期的目。臨床實踐證明,骨巨細胞瘤病人可以很好耐受地舒單抗長期治療,地舒單抗對於骶骨、骨關節、多發中軸骨等特殊骨巨細胞瘤病人可能產生的不良反應如神經症狀影響較小,且療效顯著。鑑於安加維(地舒單抗)在骨巨細胞瘤治療中的出色表現,指南將安加維作為不可切除骨巨細胞瘤的I類推薦,術前治療的II類推薦。
目前安加維已在70多個國家和地區獲得批准,主要用於骨髓細胞瘤、多發性骨髓瘤、實體瘤骨轉移患者發生骨相關事件、骨質疏鬆症等相關適應症。隨著各項臨床實驗的研究、臨床專家、權威指南的高度認可,安加維(地舒單抗)將會惠及更加廣大的患者。