糖尿病已成為21世紀的「時代病」，它是繼腫瘤、心腦血管病之後的第三大嚴重威脅人類健康的慢性非傳染性疾病，具有高致死率、高致殘率和高花銷的特徵。
糖尿病通常分為1型、2型及妊娠型糖尿病。1型糖尿病相對於2型在治療上更加的複雜，患者「三多一少」症狀更為典型，急、慢性併發症(如酮症酸中毒、糖尿病腎病等)的發生率更高，病情進展更快，患者的預後和生存質量也更差，且以年輕患者居多。
1型糖尿病病理主要與胰島β細胞的免疫損傷有關，根本原因是自身免疫抗體和免疫細胞異常攻擊胰島β細胞，導致胰島β細胞減少或失去功能，包括分泌胰島素和感知血糖水平變化等功能障礙，最終血糖異常升高。
幹細胞療法正是從1型糖尿病的發病機制出發，從修復內分泌細胞和免疫細胞兩個方面，試圖恢復患者正常的分泌胰島素功能，改變患者異常的自身免疫狀態，繼而從根本上治癒1型糖尿病。
國內三甲醫院先後進行幹細胞治療1型糖尿病的臨床研究。研究發現，接受這種治療的患者最多可以脫離胰島素治療達3年以上，平均緩解時間為16個月左右。該時期就有專家團隊提出，短期間充質幹細胞（MSCs）治療可以有效阻止糖尿病腎病的發生；改善視力、心絞痛及脂肪肝等方面的病情，說明MSCs對於改善糖尿病併發症也有一定作用。
2016年，PLOS ONE上發表了一篇META分析，共納入了22個研究，分別應用臍帶血MSCs、骨髓MSCs等治療糖尿病。結果顯示，許多1型糖尿病患者可以停用胰島素，其中58%的患者停用可達16個月以上，且C肽和HbA1c都有改善。薈萃分析也做了2型糖尿病的相關研究，結果與1型糖尿病相似，提出了幹細胞治療無論對於1型還是2型糖尿病都有效的結論。
除了MSCs,骨髓來源的造血幹細胞（HSCs）也被廣泛用於臨床研究。治療1型糖尿病前，HSCs被用於諸多自身免疫疾病，這些治療案例為HSCs療法應用於1型糖尿病提供了許多經驗。有前瞻性研究對23例1型糖尿病患者進行自體HSCs移植，經7-58個月的隨訪，有20例患者長期或暫時性脫離外源性胰島素治療，其中8例復發，2例在使用藥物治療後再次脫離了外源性胰島素治療，隨訪周期內所有患者均未發生糖尿病相關的嚴重併發症。
HSCs移植療法能夠完全或部分解除患者對外源性胰島素的依賴，恢復患者體內的免疫細胞和細胞因子水平，且未發生嚴重的併發症。
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