不可接受 華爾街分析師怒懟薩雷

2021-02-15 健點子ihealth
自從Sarepta公司公布了令人大跌眼鏡的臨床試驗結果，其中在6-7歲孩子進行的二期臨床試驗中，治療後的孩子相比沒有接受治療的孩子，沒有改善。這個臨床試驗Trial102, 招募了41名確診杜氏肌營養不良（DMD）的4-7歲的孩子，分為兩組，其中一半的孩子接受了Sarepta的SRP-9001的基因治療。１月７日公布的結果顯示，其中6-7歲孩子共有25名，其中12個孩子為安慰劑組（沒有接受治療），13名孩子接受了SRP-9001的治療。在這12名接受了基因治療的孩子中，肌肉功能北極星測試（NSAA）的分數為19分，而沒有接受治療的13名孩子的得分為24，和安慰劑相比，基因治療不但沒有改進，而且是負值，-4.6分。儘管在年紀小的4-5歲孩子中，結果顯示有所改進，但是，還是不足以證明， 這個基因治療SRP-9001的統計學有意義的改進。其中造成如此差距的原因，Sarepta表示是由於試驗地點的不平衡造成。「這很容易忽略了一個事實，即Sarepta研究只運行在兩個地點（而其他DMD的新藥研發公司，Catabasis和Solid生物科學公司的第二階段的研究，都在3-4個站點進行，儘管患者規模比Sarepta公司小）。」奧本海默公司的分析師Hajat Singh不客氣指出。「良好的臨床實踐（和統計設計）建議更多的臨床試驗點和患者的不同性，以確保不出現這種不平衡。Sarepta在這方面的延續了循環邏輯和缺乏透明度的記錄，導致我們在 2018 年 5 月就將公司股票降級。」一句話，「臨床數據不透明，臨床研究的獨特術語（其他DMD新藥研發公司都不用），令人懷疑的臨床設計」讓這位5星級的華爾街分析師不滿意。但是，不是所有的分析師都對SRP-9001表示失望。另一位分析師指出，SRP-9001在4-5歲的孩子組中，顯示了2.4分的改進（治療組：4.3對比安慰劑組：1.9），這個改進有統計學上的意義。但是，這個改進，相比輝瑞公司的7.5的提高，還是有三倍的距離。不管怎樣，這個臨床試驗的失敗，都對於Sarepta公司的SRP-9001的前景陰雲密布。不僅直接導致獲批的推遲，而且，有可能無法成為第一個獲批治療DMD的基因治療，從而在市場上獲得先發優勢, 這位分析師指出。如果無法按期提交上市申請，是否會進一步影響到和羅氏在全球的SRP-9001合作，預計都會有深刻的影響。

https://finance.yahoo.com/news/sarepta-stock-gets-mixed-reviews-010154326.html

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