2020年12月12日，高博醫學論壇精準診斷與治療專場隆重召開。論壇集合線上、線下雙通道，為期一天時間裡，共有來自全國18家醫院，12位講者，25位主持人和討論嘉賓，總計37位專家進行演講或討論，線上線下觀眾近萬人次，來自30省市、300多家醫院。
本次會議由高子芬、童春容、吳彤、張永紅、李春富、克曉燕、王椿等7位重量級專家作為聯席主席主持召開。中國臨床腫瘤學會(CSCO)監事會監事長、哈爾濱血液腫瘤研究所、高博科學顧問委員會主席馬軍教授，中國臨床腫瘤學會(CSCO)理事會常務理事、北京大學腫瘤醫院、高博科學顧問委員會副主席朱軍教授對大會進行了肯定，並進行開幕致辭。
本著精準·整合·創新的大會精神，本次高博醫學論壇圍繞白血病、淋巴瘤、骨髓增生異常症候群及治療併發症等在診斷、檢測、治療、監測等方面進行了深入探討，論壇中包含基礎研究、前沿技術，也有臨床實戰應用的分享，大咖雲集，精彩紛呈。
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一、上午場
首先，中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院王建祥教授進行分享，他與大家共話了《白血病的CART治療》，高博醫學(血液病)研究中心童春容主任、徐州醫科大學附屬醫院徐開林教授主持，並與同濟大學醫學院、上海雅科生物科技有限公司張鴻聲教授、蘇州大學附屬第一醫院唐曉文教授進行討論。
王建祥教授團隊研發了國內首款自主智慧財產權的CD19CART細胞免疫治療，在高博醫學論壇上，王建祥教授介紹了CD19CART誕生發展的歷程。團隊從單抗逐漸研究到CD19CART細胞免疫治療，在成人ALL患者中取得了很好的療效，在淋巴瘤、兒童睪丸白血病等領域的探索也取得了不錯的效果。此外，王建祥教授團隊對其他靶點也進行了探索，如CD33、CD20、CD123、FLT3、kit等。高博醫學(血液病)研究中心潘靜主任分享了《完善CART治療監測體系，打造臨床CART管理系統，提升CART長期療效》的講題，張鴻聲教授、唐曉文教授主持，並與童春容主任、徐開林教授進行討論。
近年來，CART細胞治療取得了飛速的發展，但在實際臨床應用當中，需要進行精準化、個體化的選擇。潘靜主任在報告中介紹了ClinicalCARManagementSystem(CCMS)的概念，，即臨床CAR管理系統，從治療前的篩查、評估，治療不良反應的把控，治療後續手段的跟進以及復發監測等全方面進行管理。在不良反應方面，潘靜主任團隊發現蘆可替尼治療可以一定程度的避免CRS;鞘注DEX可以控制嚴重的中樞毒性。關於復發的監測和處理，潘靜主任也給出了一些合理化建議和方案。華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院黃亮教授關注了DLBCL的治療，帶來了《DLBCL的CART細胞治療》報告，北京大學腫瘤醫院朱軍教授、上海交通大學醫學院附屬新華醫院郝思國教授主持，並與高博醫學(血液病)研究中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院張永紅教授，首都醫科大學附屬北京兒童醫院段彥龍教授進行討論。
自CART細胞治療誕生以來，復發難治DLBCL取得長足進展。黃亮教授團隊入組了38位B-NHL患者，研究發現CART細胞治療取得了較好療效。另外，初次復發即接受CART細胞治療患者的累積復發率更低。根據遺傳學分層發現，CART細胞治療還有可能克服高危遺傳學異常的不良預後。CART細胞治療協同自體造血幹細胞移植治療能夠改善r/rB-NHL患者的生存。此外，黃亮教授團隊也探索了CART細胞治療中副反應的控制和處理。高博醫學(血液病)研究中心劉英主任關注了兒童復發難治的成熟B細胞淋巴瘤，分享了《兒童復發難治成熟B細胞淋巴瘤CART治療時機與靶點的選擇》報告，張永紅教授、段彥龍教授主持，並與朱軍教授、郝思國教授進行討論。
兒童成熟B細胞淋巴瘤是一組高惡性度、高侵襲性的腫瘤，復發難治成熟B細胞淋巴瘤生存狀況不容樂觀。張永紅劉英主任團隊分析了兒童淋巴瘤科入組的313例患者復發進展原因後發現，規範化療進展復發僅佔12%，而MICM分型診斷錯誤佔18%，成人方案治療失敗佔30%，分期、評估及併發症處理不足佔34%。劉英主任通過2個病例介紹了CART治療兒童難治復發成熟B細胞淋巴瘤的時機的個性化選擇，另外，單靶點CART治療B細胞淋巴瘤的長期療效有限，多靶點序貫的聯合CART治療方案能夠延長功能性CART細胞在體內的持續時間，從而提高無病生存率，帶來更好的遠期持續獲益。對於化療無效的巨大瘤灶和中樞瘤灶，CART序貫也可作為安全有效的挽救性治療。
高博醫學(血液病)研究中心胡凱主任聚焦淋巴瘤CART治療併發症，進行了《實驗室監測在淋巴瘤CART治療中CRS防控的作用》的主題演講，北京大學第三醫院血液科主任醫師、高博醫學(血液病)研究中心成人淋巴瘤學科帶頭人克曉燕教授及中國人民解放軍總醫院楊清明教授擔任主持，並與高博醫學診斷中心高子芬教授、北京大學基礎醫學院劉翠苓教授一起進行討論。
CRS反應是CART免疫治療中最主要的安全性問題，具有起病急(或亞急)、病情反覆、病程長、全身和局部反應共存、併發症多等特點。克曉燕教授胡凱主任團隊納入105例瀰漫大B細胞淋巴瘤患者進行CART治療，結果發現高腫瘤負荷、病理腫瘤微環境及機體免疫狀態可能與CRS相關。另外，CART輸注後不同時間段炎症細胞因子變化也與CRS反應相關。根據胡凱主任的介紹，CART治療後炎症因子監測可能指導未來的CRS治療。
隨後，高博醫學診斷中心郭麗改主任帶來了《血液腫瘤診治相關檢測及判讀》的分享，高子芬教授、劉翠苓教授主持，並與克曉燕教授、楊清明教授進行討論。
精準醫療，診斷先行。根據歐洲數據，淋巴瘤誤診率高達19.7%，其中17.4%影響了治療，而我國的數據顯示誤診率高達43%。郭麗改主任通過2則病例分享了淋巴瘤容易被誤診的一些原因。郭麗改主任結合臨床經驗指出，HE染色需要標準化，組織處理不好或染色不良影響形態學觀察;免疫組化染色需要標準化，要有(內部或外設)陽性對照和陰性對照;免疫組化陽性信號的判讀需要精準定位。精準診斷需要結合病理+多實驗室信息+臨床信息給出最終答案。
二、下午場
中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院肖志堅教授在高博醫學論壇上為大家分享了《MDS診斷與治療進展》精彩報告，北京協和醫院段明輝教授、北京大學第一醫院歐晉平教授主持，並與蘇州大學附屬第一醫院朱明清教授、天津市第一中心醫院趙明峰教授進行討論。
近年來，MDS的診斷與治療都取得了很大進展，尤其是基因組學方面，研究發現SF3B1基因突變是MDS的一種特殊亞型。隨著診斷手段的進步，二代測序已經在實踐中能夠幫助指導MDS的診斷和治療。另外，美國的數據顯示，MDS發病中位年齡高達77歲，具有老齡化特徵。肖志堅教授指出，移植能夠為老年患者帶來OS、LFS等方面的獲益。在治療方面，近年來MDS有很多新藥在研究，包括BCL2抑制劑、NEDD8、CD47單抗、TIM3單抗、PD-1、FT-2101、ARP-246、MBG-453等，未來可能給MDS的治療帶來更多的空間。
高博醫學診斷中心鄭勤龍主任帶來了《分子檢測在CART細胞治療監測管理中的應用》精彩報告，朱明清教授、趙明峰教授主持，並與段明輝教授、歐晉平教授進行討論。
在高博醫學論壇上，鄭勤龍主任詳細地介紹了CART技術以及分子檢測在其中發揮的作用。鄭勤龍教授指出，分子檢測應貫穿CART治療全程。CART插入位點、在轉錄水平基因的表達等，都能夠影響CART的增殖從而影響患者的預後。對CART進行全程檢測不僅能夠幫助選擇治療靶點，還能夠篩查復發高危、易出現併發症及嚴重不良反應的患者，指導治療路線的選擇，優化CART臨床治療效益。
高博醫學(血液病)研究中心彭智勇主任則帶來了《HSCTforJMML》的精彩報告，高博醫學(血液病)研究中心李春富教授、南方醫科大學珠江醫院楊麗華教授擔任主持，並與高博醫學(血液病)研究中心吳彤主任、上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院胡炯教授討論。
彭智勇主任提到，JMML既往治療效果差，HSCT仍是JMML的根治手段，移植前化療可能受益，但少部分患兒移植指徵仍存爭議。李春富彭智勇主任團隊通過優化移植方案獲得非常好的效果;供者選擇方面無關、單倍體供者均可供選擇，臍血在復發方面可能存在潛在優勢，但需要考慮移植相關風險及植入失敗率，去甲基化治療可能在移植前、後發揮重要作用。
高博醫學(血液病)研究中心李智慧主任聚焦在遺傳基因方面，，分享了《遺傳和獲得性血液和免疫相關基因突變對惡性血液病異基因移植結果的影響》，吳彤主任、胡炯教授主持進行，並與李春富教授、楊麗華教授展開討論。
目前，Allo-HSCT已經是血液惡性腫瘤的常規治療方法，但移植之後，不同患者發生移植物抗宿主病(GVHD)、感染、復發等合併症的機率及嚴重程度差異很大。吳彤主任李智慧醫生團隊研究結果顯示，患者具有的某些免疫缺陷相關的基因變異顯著增加了移植後的復發風險。患者具有家族性噬血(HLH)基因和/或範可尼貧血(FA)基因變異明顯增加了急性GVHD(aGVHD)和感染的風險。某些腫瘤細胞的基因變異也是移植後復發的高危因素。因此，移植前完善患者及家系的遺傳和獲得性血液或免疫系統疾病相關的基因變異的檢測，對於移植預處理方案的制定和移植後相關合併症的預防、監測及早期幹預，進而提高移植成功率具有重要意義。
高博醫學(血液病)研究中心朱駿主任關注了併發症方面，帶來了《血液腫瘤患者肺部併發症肺泡灌洗液多參數精準診斷體系》精彩報告，高博醫學(血液病)研究中心王椿教授、中國醫學科學院血液病醫院馮四洲教授進行主持，並與中國人民解放軍總醫院第七醫學中心陳惠仁教授、中國人民解放軍總醫院第四醫學中心吳曉雄教授展開討論。
肺部併發症在血液腫瘤患者、特別是造血幹細胞移植後患者中非常常見。其影像學特異性不高，無創病原學檢測陽性率低、決策依賴經驗治療。朱駿主任分享，支氣管鏡肺泡灌洗檢查有助於顯著提升肺部併發症的診斷率，能夠獲取肺泡襯液細胞學信息，提高常規培養法無法檢出的病原體比如PJP和病毒性肺炎的診斷率，有利於開展非培養法如G/GM、實時定量PCR病毒檢測或者感染病原體高通量檢測。通過一個病例，朱駿主任介紹，肺泡灌洗液的多參數檢測結合臨床資料綜合分析，有助於肺部併發症精準診斷和治療，改善預後。
高博醫學(血液病)研究中心張波教授也關注了併發症方面，進行了《骨髓移植後BOS診治進展》的分享，陳惠仁教授、吳曉雄教授主持，並與王椿教授、馮四洲教授展開討論。
張波教授分享，骨髓移植後肺部非感染併發症發生率並不低，發病隱匿，早期診斷困難，因此誤診或漏診率高。張波教授根據自己在造血幹細胞移植和肺部併發症等方面二十餘年的經驗，分享了BOS的發病機制、影像及病理變化和潛在治療方案。除傳統一線、二線治療外，新的治療方案也正在臨床蓬勃探索中。2020年7月，張波教授在高博開設呼吸與感染診療會診中心，致力於提升血液腫瘤患者肺部併發症綜合管理水平，搭建肺部併發症診斷平臺、治療平臺、研究平臺與預防康復平臺，並廣泛開展科研、教學、患者教育等工作。
感謝12位專家講者帶來的精彩報告、25位嘉賓進行的點評與討論以及全國血液科醫生的關注與支持。