5月7日，美國食品和藥物管理局FDA批准Jacobus製藥公司的藥物Ruzurgi（amifampridine）上市，用於治療6歲至17歲以下患者的Lambert-Eaton肌無力症候群（LEMS）。這是FDA首次批准用於LEMS兒科患者的新藥。此前針對LEMS的治療方案僅被批准用於成人。
2018年11月28日，FDA批准了Firdapse用於治療成人Lambert-Eaton肌無力症候群（LEMS），其時是FDA首次批准LEMS治療藥物。
對於此次兒童藥物的獲批，「我們將繼續致力於促進罕見疾病治療的開發和批准，尤其是兒童的治療，」FDA藥物評估和研究中心神經病學產品部主任Billy Dunn說，「這項批准將為患有LEMS的兒科患者提供急需的治療選擇，這些患者具有明顯的虛弱和疲勞，這往往會導致日常活動的巨大困難。」
LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病，會影響神經和肌肉之間的聯繫，並導致患者肌無力、虛弱和其他症狀。在患有LEMS的人中，身體自身的免疫系統攻擊神經肌肉接頭（神經和肌肉之間的連接），並破壞神經細胞向肌肉細胞發送信號的能力。LEMS可能與其他自身免疫性疾病有關，但更常見於患有癌症的患者，例如小細胞肺癌，其發病在癌症診斷之前或與之相符。
且LEMS可以在任何年齡發生。LEMS在兒科患者中的流行程度尚不清楚，但LEMS的總體患病率估計為全世界3人/百萬人。
Ruzurgi在6歲至17歲以下的患者中的使用，與LEMS成人藥物有充分和良好對照研究的證據，成人患者的藥代動力學數據，藥代動力學建模和模擬以確定兒科患者的給藥方案。小兒患者的安全性數據為6至小於17歲。
Ruzurgi治療LEMS的有效性是通過對32名成年患者進行隨機、雙盲、安慰劑對照的戒斷研究確定的，其中患者在進入研究前服用Ruzurgi至少3個月。該研究比較了繼續使用Ruzurgi的患者和轉為安慰劑的患者。通過測試的變化程度來測量有效性，該測試評估患者從椅子起身、行走三米並且連續三次不停地返回椅子所花費的時間。繼續使用Ruzurgi的患者比安慰劑患者的損傷少。
服用Ruzurgi的兒童和成人患者最常見的副作用是灼燒或刺痛（感覺異常），腹痛，消化不良，頭暈和噁心。兒科患者報告的副作用與成人患者相似。在沒有癲癇病史的患者中觀察到癲癇發作。如果患者出現過敏反應，如皮疹，蕁麻疹，瘙癢，發燒，腫脹或呼吸困難，應立即告知其醫護人員。
此次獲批也受益於近年來FDA對罕見病藥物的偏好。該藥物獲得了優先審查和快速通道認定。Ruzurgi也獲得了孤兒藥的指定，該指定提供獎勵以協助和開發用於罕見疾病的藥物。
此前獲批的針對成人LEMS的藥物Firdapse也獲得了上述認定。2009年12月，Firdapse獲得了歐盟委員會的上市許可，使其成為LEMS對症治療的第一個批准療法。Firdapse已被指定為歐盟的孤兒藥，其授予市場獨家經營權10年。由BioMarin在歐盟製造和商業化。2012年10月，BioMarin將Firdapse的北美專利授權給Catalyst Pharmaceutical Partners，由其負責北美的商業化運營。
近兩年是FDA批准孤兒藥的「大年」，2018年FDA批准了59個新藥上市，創下歷史新高，孤兒藥強勢勝出，在CDER發布的《2018年新藥治療批准》報告中，59種新藥中有34種（58%）被批准用於治療罕見病的藥物，影響人數在20萬或更少的「孤兒」疾病上。