罕見重症肌無力新藥!Catalyst公司Firdapse獲美國FDA批准,成首個...

2021-01-09 生物谷

2018年11月30日/

生物谷

BIOON/--美國食品和藥物管理局（

FDA

）近日批准Catalyst製藥公司的藥物Firdapse（amifampridine）片劑，用於Lambert-Eaton肌無力症候群（LEMS）成人患者的治療。此次批准，使Firdapse美國市場首個獲準治療LMES的藥物。


LEMS是一種罕見的

自身免疫

性疾病，影響神經和肌肉的連接，破壞神經細胞向肌肉細胞發送信號的能力，並導致虛弱和其他症狀。LEMS可能與其他

自身免疫

性疾病有關，但更常見於癌症患者，如小細胞肺癌，其發病先於或與癌症

診斷

的時間一致。據估計，在全球範圍內，LEMS的發病率為百萬分之三。


Firdapse的療效在2項臨床研究中進行了評估，這2項研究中共有64例成人患者接受了Firdapse或安慰劑治療。數據顯示，與安慰劑患者相比，接受Firdapse治療的患者在重症肌無力評分（13項醫師評定的分類量表，評估肌肉無力）和對象整體印象量表（7分量表，由患者對研究藥物治療對其身體健康影響的總體印象進行評定）方面獲得了更大幅度的改善。


研究中，最常見的副作用是燒灼或刺痛(感覺異常)、上呼吸道感染、腹痛、噁心、腹瀉、頭痛、肝酶升高、背痛、

高血壓

和肌肉痙攣。癲癇發作在沒有癲癇發作史的患者中已被觀察到。如果患者有皮疹、蕁麻疹、瘙癢、發燒、腫脹或呼吸困難等過敏反應的跡象，應立即通知其衛生保健提供者。

監管方面，FDA已授予Firdapse優先審查資格、突破性藥物資格、孤兒藥資格。之前，

FDA

曾於2015年拒絕受理Firdapse的新藥申請，理由是新藥申請（NDA）數據不夠完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治療LEMS的第二個III期臨床研究的積極結果。


在歐洲市場，Firdapse於2009年12月獲批，由罕見病巨頭BioMarin於2010年4月推向市場，用於LEMS成人患者的治療。2012年，Catalyst公司以500萬美元預付款獲得了Firdapse的授權。在2017年，Firdapse的銷售額為1880萬美元。（生物谷Bioon.com）


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