昨日（11月30日），中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）網站公示了3個擬納入突破性治療品種的藥物，分別為科濟生物旗下CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液、Calliditas製藥的Nefecon（布地奈德）緩釋膠囊以及諾華的TQJ230注射液。
圖片源自CDE官網
從公示信息來看，科濟生物、Calliditas製藥以及諾華產品的擬定適應症分別為復發難治多發性骨髓瘤、原發性IgA腎病（IgAN）以及通過降低脂蛋白(a) 水平減少心血管疾病的風險，前一種為生物製品，後兩種為化藥。
科濟生物CT053全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液
B細胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體（CAR）基因工程修飾的T細胞，被認為是一種有望治癒多發性骨髓瘤的新手段。科濟生物CT053是第 3 個擬納入突破性療法的 CAR-T 產品，此前傳奇生物同樣納入突破性療法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的藥物。
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科濟生物於ASH 2019年會上報告了CT053治療復發/難治多發性骨髓瘤安全性和有效性的最新臨床研究結果，在中位數為441天的觀察期內，24例受試者總緩解率（ORR）達到87.5% (21/24)，完全緩解（CR/sCR）的比例為79.2% (19/24)，中位無進展生存期為16.6個月 (95% CI 10.1-18.8)。
在即將召開的ASH 2020年會上，科技生物將報告3篇CT053臨床試驗的階段性結果，分別為在中國探索性臨床試驗的24個月隨訪、北美Ib期註冊臨床試驗、中國I期註冊臨床試驗。
目前，CT053已經獲得了FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）資格和孤兒藥資格以及歐洲藥監局（EMA）授予的優先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格。
Calliditas製藥Nefecon緩釋膠囊
Nefecon是一款布地奈德的口服靶向釋放製劑，布地奈德主要用於治療哮喘和腸道疾病的抗炎藥。Calliditas公司將其用於治療IgA腎病（primary IgA nephropathy，IgAN)。這類疾病自 1968 年首次報導以來，由於發病機制尚未得到明確闡明，50多年裡一直缺乏有效的療法。
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11月8日，Calliditas製藥公布了Nefecon對比安慰劑治療199例原發性IgA腎病患者的3期臨床試驗NefIgArd的頂線（Topline）數據。結果顯示，與安慰劑相比，在治療9個月後，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在統計學上顯著降低；在治療12個月後，有了顯著的持續性改善。同時，患者對Nefecon的耐受性普遍良好。
Calliditas計劃在明年第一季度向美國FDA提交加速審批申請，並向歐洲EMA提交有條件審批申請。
諾華TQJ230注射液
脂蛋白(a)（Lp(a)）是一種血液脂蛋白，過高水平的Lp(a)會在血管中沉積並造成血管狹窄，大約20%-30% 的心血管疾病患者體內 Lp(a) 水平過高。然而，目前並沒有針對 Lp(a) 的藥物上市。
TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研發的一款反義寡核苷酸藥物，通過與表達 Lp(a) 的 mRNA 相結合，降低 mRNA 的水平，從而抑制 Lp(a) 蛋白的表達。
2019年2月，諾華以 1.5 億美元從該公司獲得了該藥物，並將其作為諾華心血管研發管線中的重要產品之一。今年4月，諾華的這款TQJ230注射液在中國獲批臨床，用於降低心血管風險。
圖片源自CDE官網
從2018年Ionis在AHA大會上公布的一項II期研究結果表來看，TQJ230在脂蛋白(a)偏高並已經患有心血管疾病的患者中能顯著降低脂蛋白(a)水平。在接受最高劑量治療患者中，98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件風險閾值以下。
來源：生物探索