TransCon 人生長激素獲得美國和歐盟孤兒藥資格認定

TransCon^TM  人生長激素 (lonapegsomatropin) 獲得美國食品和藥品監督管理局 (FDA) 和歐盟委員會 (EC) 孤兒藥認定，用以治療生長激素缺乏症 (GHD)。

Ascendis Pharma 於 2020 年 4 月 15 日宣布，FDA 已授予 TransCon 人生長激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認定，用以治療生長激素缺乏症（GHD）。

TransCon 人生長激素是生長激素的研究性長效前藥，目前已開發成為每周一次使用的 GHD 治療藥物。TransCon 人生長激素通過釋放相同的生長激素分子來維持與每日人生長激素治療相同的作用方式。目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應用於臨床¹。TransCon 人生長激素已經於 2019 年 10 月獲得歐洲委員會（EC）在歐洲治療 GHD 的孤兒藥認定。

生長激素缺乏症（GHD）指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發病率約為 1/10000～1/1000²。兒童單純性 GHD 表現為身材矮小，生長速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時男性平均身高 143 釐米，女性 130 釐米。GHD 兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5% 的兒科 GHD 患者有低血糖但在生長激素治療後改善³。GHD 也會影響兒童智力及整體的幸福感。

GHD 治療是一個長期過程，往往需要治療數年，累計數千次的每日一次皮下注射治療，導致患者依從性差、治療負擔重，無法實現預期的治療目標。據文獻報導，多達 70% 的 GHD 兒童對每日注射依從性不佳。而患者對治療依從性的差異可能造成臨床診療實踐中治療效果的差異^4,5,6。

「TransCon 人生長激素現在已在美國和歐洲獲得孤兒藥認定，我們認為這是對全球需要一種長效作用療法來應對 GHD 以及所有內分泌健康問題的重要肯定。」Ascendis Pharma 業務發展部的高級副總裁醫學博士 Dana Pizzuti 說道：「作為開發中唯一提供未經修飾的生長激素的長效生長激素產品，我們認為 TransCon 人生長激素具有改善患者生活的巨大潛力。我們仍有望按計劃分別在今年第二季度和第四季度提交在美國和歐洲 TransCon 人生長激素的營銷申請。」

獲得 FDA 孤兒藥認定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預防影響少於 200,000 美國公民的罕見疾病或病症的藥物，並且可能比已經批准的產品更安全或更有效⁷。孤兒藥的認定為藥物研發人員提供了某些福利和激勵措施，包括從市場授權之日起七年的美國市場獨佔期，免除 FDA 用戶費用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認定不會改變 FDA 的法規要求，即通過適當且受到良好控制的研究來確定藥物的安全性和有效性，以支持批准和商業化。

維昇藥業負責 Ascendis Pharma 旗下的內分泌治療方案在大中華區的開發和推廣。維昇藥業執行長盧安邦 指出：「目前，大部分的罕見病缺乏有效的治療手段，此次 TransCon 人生長激素獲得美國 FDA 孤兒藥的認定對治療生長激素缺乏症具有很大意義。每周一次的 TransCon 人生長激素可以降低每日注射的負擔，使得患者有更好的機會達到正常成年身高和總體的內分泌健康。目前，TransCon 人生長激素用於兒童生長激素缺乏症的中國 III 期臨床研究已於 2019 年年底啟動。」

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

參考文獻：

1.Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.

2.林果為, 王吉耀, 葛均波. 《實用內科學》第15版[J]. 科技與出版, 2017, No.276(12):2.

3.Vaneeta Bamba. Pediatric Growth Hormone Deficiency. Practice Essentials Presentation. Aug 22, 2018. (https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview)

4.Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.

5.Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.

6.Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223.

7.FDA.Orphan Drug Regulations.Federal Register.2013;78(113):35117-35135.