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Exelixis公司近日宣布，其日本合作夥伴武田製藥（Tekada）已獲得日本厚生勞動省（MHLW）批准，在日本生產和銷售靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用於先前系統治療後病情進展的不可切除性肝細胞癌（HCC）患者的治療。
根據雙方的合作及許可協議的條款，Cabometyx在日本治療HCC啟動首次商業化銷售後，Exelixis將從武田收到一筆1500萬美元的裡程碑付款，該款預計2020年第四季度收到。
HCC是全球癌症相關死亡的首要原因，在日本每年導致3萬人死亡，治療選擇有限。Cabometyx的批准上市，將為日本的HCC患者提供一種新的治療選擇。
此次批准基於在既往接受過系統療法的晚期HCC患者中開展的2項臨床試驗的結果：CELESTIAL(XL184-309)是一項全球性、隨機、安慰劑對照、雙盲III期研究，Cabozantinib-2003是一項在日本開展的II期臨床試驗。
CELESTIAL研究是美國和歐盟批准Cabometyx二線治療HCC的基礎，該研究在全球19個國家超過100個臨床中心開展，共入組了773例既往接受過多吉美（Nexavar，通用名：sorafenib，索拉非尼）治療、而且可能已經接受過2種系統性癌症療法、且有足夠肝功能的晚期HCC患者。研究中，患者以2:1的比例隨機分配接受每日一次60mg劑量Cabometyx或安慰劑。研究的主要終點是總生存期（OS），次要終點包括客觀緩解率和無進展生存期，探索性終點包括患者報告結果、生物標誌物和安全性。
數據顯示，二線治療晚期HCC時，與安慰劑組相比，Cabometyx治療組OS實現了統計學顯著和臨床意義的的延長；具體數據為，安慰劑組中位OS為8.2個月，Cabometyx治療組中位OS提高32%，為10.8個月（HR=0.76）。
肝癌是全世界癌症死亡的首要原因，每年死亡人數超過70萬，新增病例超過80萬。肝細胞癌（HCC）是最常見的肝癌類型，如果未經治療，晚期HCC患者通常存活不到6個月。
Cabometyx的活性藥物成分為cabozantinib，這是一種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號通路而發揮抗腫瘤作用，能夠殺死腫瘤細胞，減少轉移並抑制血管生成。在美國和歐盟，Cabometyx被批准用於治療晚期腎細胞癌（RCC）患者，以及既往接受過索拉非尼（sorafenib）治療的肝細胞癌（HCC）患者。
Exelixis在2017年授予武田有關Cabometyx在日本市場未來所有適應症的商業化和進一步臨床開發的獨家權利。
原文出處：Exelixis Announces Partner Takeda Receives approval in Japan for CABOMETYX (cabozantinib) for the Treatment of Unresectable Hepatocellular Carcinoma That Has Progressed After Prior Systemic Therapy