還記得曾經風靡網際網路的「冰桶挑戰」活動嗎？這個在2014年發起的活動，讓很多人認識了一個罕見的疾病：肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），又稱「漸凍症」。當時，「冰桶挑戰」在社交媒體上瘋傳，世界各地的人們發布了自己往頭上倒冰桶的視頻和照片，並要求其他人也這樣做，同時呼籲為漸凍症研究捐款。這個活動為ALS的醫學研究籌集了逾2.2億美元的資金。
湯姆 · 克魯斯參加挑戰
11月23日，路透社報導，「冰桶挑戰」活動的發起人之一派屈克 奎恩（Patrick Quinn）在與ALS進行了長達7年的抗爭後，於當地時間22日去世，享年37歲。他的支持者在臉書上說：「我們將永遠記住他在抗擊肌萎縮側索硬化症的不懈鬥爭中的靈感和勇氣。」
漸凍症：最殘酷的疾病
ALS是一種漸進性的神經退行性疾病，它會影響大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動。
它被形象地稱為「漸凍症」，是因為患者就像被冰雪凍住一樣，喪失任何行動能力。但這個過程不是迅速的，而是身體一部分、一部分地萎縮和無力——今天是腿，明天是手臂，後天到了手指，連控制眼球轉動的微小肌肉也不例外，最後是呼吸衰竭。而這一切都在患者神志清醒、思維清晰的情況下發生，他們清晰地逼視著自己逐漸死亡的全過程。
「清醒的植物人」、「眼睜睜地看著自己死去」、「最殘酷的疾病」，這是人們對該病充滿悲傷的評價。
漸凍症離我們並不遙遠
別看漸凍症發病率約為十萬分之四，屬於罕見病，但在神經系統變性疾病中，這個發病率僅次於老年性痴呆和帕金森病。所以從這個角度來看，漸凍症離我們並不遙遠。
據統計，美國的ALS患者約有1.2-1.5萬人。而在中國，大約有20萬人罹患漸凍症，年齡多為30~60歲之間，且男性要多於女性。
ALS確診後的預期壽命只有3-5年，也有約20％病人可以存活超過5年，只有5％的病人存活超過20年。著名物理學家史蒂芬·霍金就是5％的一員，他與該病鬥爭了50多年，也是漸凍症患者中名氣最大的一位。
史蒂芬·霍金
今年在全國抗擊新冠肺炎疫情表彰大會上被授予「人民英雄」國家榮譽稱號的武漢金銀潭醫院院長張定宇，也是一位漸凍症患者。當時他蹣跚步入人民大會堂的場景，令人淚目。
「我必須跑得更快，才能跑贏時間，把重要的事情做完；我必須跑得更快，才能從病毒手裡搶回更多病人。」
同樣罹患漸凍症的還有棒球明星盧·格裡克。他是美國職業棒球大聯盟史上最偉大的一壘手。也正是因為他遭遇的不幸，漸凍症才開始步入公眾的視野。
1939年7月，退役儀式上的盧·克魯格。
這天他向兩萬多名觀眾發表演說，公開了自己的病情
幹細胞：延緩阻止漸凍症的希望
然而，面對殘酷的漸凍症，醫學界並沒有特效方法。目前，漸凍症的臨床治療仍然十分有限。20多年來，美國FDA僅批准了兩種用於治療漸凍症的藥物，並且這些藥物也只能略微緩解疾病的進展，臨床上對更加有效的療法仍然翹首以盼。
不過，人類科技畢竟在不斷開拓前進，隨著再生醫學的發展，幹細胞被寄予厚望，目前已有相關的基礎研究和臨床研究，發現幹細胞移植是安全有效的！未來，幹細胞很可能成為延緩和阻止ALS進展的主要選擇!
幹細胞是一類具有多分化潛能細胞，具有多向分化、免疫調節和再生修復等功能。
再生修復功能幹細胞將新功能性的運動神經元代替退化損傷的運動神經元，恢復神經功能。
旁分泌作用幹細胞分泌正常神經元與多種細胞因子，促進細胞的增殖，抑制細胞的凋亡，修復受損組織。
歸巢效應幹細胞可直接遷移至受損區域，進行修復，改善腦內微環境，重建神經功能區和傳導通路。
發揮免疫調節功能，減少炎症反應。
現在，無論是國外還是國內，對於幹細胞改善和治癒漸凍症都是信心滿滿。
進展最快的是美國BrainStorm Cell Therapeutics公司治療漸凍症的幹細胞藥物NurOwn，該藥已經到了臨床III期，一旦通過，就能上市。
這是一款自體幹細胞療法，源自於患者自身間充質幹細胞，經修飾後再回輸到患者體內，幹細胞在體外採用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF。
神經營養因子是胚胎、新生兒和成人神經元的有效存活因子，被認為是漸凍症的潛在治療候選者。將多個神經營養因子遞送到患者受損神經元的直接環境中，有望提高患者的存活率，從而減緩疾病的進展，減輕症狀。
這款幹細胞療法正在美國六大頂級醫療中心開展III期臨床試驗
還有以色列生物製藥公司 Kadimastem 研發的AstroRx，這款源自於胚胎幹細胞的治療產品也進入了人體臨床試驗階段。
擁有當代最聰明大腦的科學家霍金曾在紀錄片中表示，「醫學界的新時代已經近在眼前，新時代裡，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫幹細胞。」現在幹細胞不負眾望，在「破冰行動」中取得了優異的成績。希望幹細胞的研究能儘快發展，追上漸凍症殘酷無情的腳步，讓所有患者都能擺脫病魔的困擾！
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